'난공불락' 비정형 파킨슨증…"세계 첫 치료제 가능성 확인"

"PSP-RS유형 위약 대비 유의미한 효과"
투약군 질병 진행 위약군比 116% 개선

[서울=뉴시스]이지영 서울대 의대(서울시보라매병원 신경과)교수가 '희귀질환 R&D의 도전과 혁신-진행성핵상마비 치료제 연구 성과' 미디어 라운드테이블에서 국내에서 진행한 진행성 핵상마비(PSP) 전기 2상(2a) 임상시험의 이차 평가 지표와 하위그룹 심층 평가 분석 결과를 발표하고 있다. (사진= 한국의학바이오기자협회 제공) 2025.03.18. photo@newsis.com.

[서울=뉴시스] 백영미 기자 = 세계 최초 '진행성 핵상마비'(Progressive Supranuclear Palsy·PSP) 치료제 개발에 나선 국내 연구진이 치료제 개발의 성공 가능성을 높일 임상 데이터를 확보했다.

PSP는 비정형 파킨슨 증후군으로 파킨슨 형태 중 가장 심각한 질환이다. 전체 PSP 환자의 다수를 차지하는 것은 'PSP-RS 유형'으로, 다른 PSP 유형보다 질병의 진행 속도가 빠른 편이고 평균 생존 기간도 짧다.

23일 의료계에 따르면 이지영 서울대 의대(서울시보라매병원 신경과)교수는 지난 18일 한국의학바이오기자협회 주최로 서울 중구 한국프레스센터 19층에서 열린 '희귀질환 R&D의 도전과 혁신-진행성핵상마비 치료제 연구 성과' 미디어 라운드테이블에서 젬백스앤카엘의 PSP 치료제 'GV1001' 0.56mg을 투여받은 PSP-RS 유형 환자에서 질병 조절 효과 가능성을 발견했다고 밝혔다.

이번 연구 결과는 이 교수가 국내에서 진행한 PSP 전기 2상(2a) 임상시험의 이차 평가 지표와 하위그룹 심층 평가 분석 결과로, 지난 22일 일본 동경에서 열린 '아시아 및 오세아니아 파킨슨병 및 운동장애학회'(Asian and Oceanian Parkinson’s Disease and Movement Disorders Congress, AOPMC) 런천 심포지엄에서도 발표됐다.

이번 임상시험에 참여한 환자 중 PSP-RS 유형의 환자를 대상으로 연구가 끝난 이후 데이터를 다시 분석(post-ad-hoc 민감도 분석)한 결과 GV1001 0.56mg 투약군의 질병 진행이 위약군 대비 116% 개선됐다. PSP 등급 척도 점수 변화량으로 보면 GV1001 0.56mg 투약군은 0.82점 감소된 반면 위약군은 5.19점 증가해 위약군 대비 통계적 유의성이 입증됐다.

GV1001 0.56mg 투약군에서는 6개월 투약 후 유의미한 질병 진행이 없었던 반면, 위약군에서는 유의미한 질병 진행이 관찰됐다. 이는 GV1001 0.56mg 투약군에서 운동장애가 더 진행되지 않고 안정적으로 유지됐음을 의미한다.

또 전체 PSP 환자 중 다수를 차지하고, 질병 진행 속도가 빠르며 평균 생존 기간이 짧은 PSP-RS 유형 환자에서 GV1001 투약 6개월 동안 증상이 유지되거나 오히려 호전된 경우도 있었다.

특히 임상시험에서 첫 투여 직전 측정한 PSP 등급 척도 점수 대비 6개월 치료 후의 점수가 개선되거나 유지된 환자의 비율(치료 반응률)을 평가한 결과, GV1001 0.56mg을 투여한 PSP-RS 유형 환자군에서는 63.64%, 위약군에서는 25.00%로 나타났다. GV1001을 투여한 환자군의 치료 반응률이 유의하게 높게 나타난 것이다.

이번 논문에는 PSP 등급 척도 점수 변화량과 반응률 외에도 연수(뇌에서 호흡 운동·심장박동 조절 등을 담당하는 부위) 운동과 안구 운동 등을 포함한 13개 이차 평가 지표에 대한 분석을 진행한 내용도 포함됐다. 논문에 따르면 GV1001 0.56mg 투약군은 연수 운동과 안구 운동 등에서 안정적으로 유지됐고, 11개 항목에서 위약군 대비 효과가 있었다.

작은 규모의 환자를 대상으로 한 연구임에도 불구하고 post-ad-hoc 하위그룹 분석에서 통계적 유의성을 확인한 만큼 후속 임상시험을 설계할 때 성공적인 약물 개발을 위한 보다 명확한 데이터를 확보하게 됐다는 게 이 교수의 판단이다.

이 교수는 “신경퇴행성 질환은 굉장히 복잡한 병리와 병태생리학적 기전을 가지고 있어 아직 명확한 원인도 뚜렷한 치료제도 없는 경우가 많다”면서 “PSP도 마찬가지로 이번 임상시험 결과는 초기 임상시험이어서 치료 효과를 입증할 수 없는 단계이지만 세계적인 주목을 받을 만한 매우 흥미롭고 중요한 결과”라고 말했다.

이번 임상 시험에서 약물과 관련된 심각한 부작용 사례는 보고되지 않았다.

이 교수는 “신경퇴행성 질환자 대상의 임상시험에서 약물의 안전성은 매우 중요한 요인으로 안전성 데이터는 계속 수집되고 있다"면서 "이번 PSP 임상시험을 통해 신체 상태가 좋지 않은 고령의 신경퇴행성 질환 환자들에서 GV1001의 약물 안전성에 관한 신뢰할 만한 데이터를 확인할 수 있을 것”이라고 밝혔다.

이어 “한국에서 주도한 첫 PSP 임상시험으로 PSP-RS 유형에서 유효성과 안전성을 보여주는 결과를 얻었다”며 “이번 결과는 학회 발표와 논문을 통해 발표될 예정이며 후속 임상시험이 조속히 진행될 수 있도록 관련 분야 전문가들과 함께 긴밀히 협력하고 있다”고 말했다.

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