암세포만 골라 '유전자 가위'로 교정 치료하는 항암신약 개발

암세포 표면의 '종양 항원'을 표적해 암세포 유전자를 교정하는 치료제가 개발됐다.

크리스퍼 유전자가위 기술을 기반으로 암세포에 특이적으로 유전자 교정 치료를 할 수 있는 신약이 개발됐다. 다양한 종류의 암에 적용할 유전자 치료 플랫폼 기술로 기대된다.

KAIST는 정현정 생명과학과 교수 연구팀이 항체를 이용해 크리스퍼 단백질을 생체 내 표적 조직에 특이적으로 전달하는 항암 신약을 개발해 암세포에 유전자 교정 치료 및 항암 효능을 확인하고 연구결과를 지난달 29일 국제학술지 '어드밴스드 사이언스'에 발표했다고 8일 밝혔다. 

기존 화학적 항암치료제와 달리 크리스퍼 유전자가위 기반 유전자 교정 치료제는 질병에 관련된 표적 유전자를 영구적으로 교정할 수 있어 암과 유전 질환 치료제로 각광받는다. 문제는 크리스퍼 단백질의 분자량이 크고 세포 독성 문제가 있어 암 조직으로 전달되는 효율과 효능이 적다는 점이다.

연구팀은 크리스퍼 단백질을 이루는 특정 아미노산을 변환해 생체 분자를 더 많이 결합할 수 있고 생체 내 생화학 과정을 방해하지 않는 단백질을 개발했다. 개량한 크리스퍼 단백질은 난소암을 표적으로 하는 항체와 결합해 나노복합체를 형성했다.

연구팀은 항체 결합 크리스퍼 나노복합체가 암세포 표면의 '종양 항원'을 표적해 난소암세포와 동물모델에서 암세포에 특이적으로 전달되는 것을 확인했다. 연구팀은 "나노복합체가 암세포 내에서 세포주기를 관장하는 유전자를 교정해 암세포 분열을 억제하는 항암 효과가 잘 나타났다"고 설명했다.

정 교수는 "최초로 크리스퍼 단백질과 항체를 결합해 효과적으로 암세포에 특이적으로 치료제를 전달하고 항암 효능을 보였다는 것이 의의"라며 "생체 내 유전자 교정 치료 및 다양한 암종에 적용할 수 있는 플랫폼 기술로 기대한다"고 밝혔다.

[이병구 기자 2bottle9@donga.com]