기상예보처럼 유전자 편집도 예측…AI가 연 차세대 유전자 치료

스위스·벨기에 연구진 ‘정밀 유전자 편집’ 개발

국제 연구진이 인공지능(AI)을 이용해 디옥시리보핵산(DNA)을 정밀하게 편집하는 새로운 기술을 개발했다./MHRA

스위스와 벨기에 과학자들이 인공지능(AI)을 이용해 유전자의 디옥시리보핵산(DNA)을 정밀하게 편집하는 새로운 기술을 개발했다. 향후 인간 질병 모델을 더 정확하게 만들고, 안전한 차세대 유전자 치료를 위한 기반이 될 것으로 기대된다.

쇠렌 리엔캄프(Soeren Lienkamp) 스위스 취리히 연방공과대 교수 연구진은 “기상학자들이 AI를 사용해 날씨를 예측하는 것처럼, AI를 사용해 세포가 유전자 편집에 어떻게 반응할지 예측하는 기술을 개발했다”고 12일 국제 학술지 ‘네이처 바이오테크놀로지(Nature Biotechnology)’에 발표했다. 이번 연구에는 스위스 취리히대와 벨기에 겐트대도 참여했다.

DNA 유전정보는 4가지 염기가 어떤 방식으로 배열됐는지에 따라 달라진다. 유전자 편집은 DNA에서 유전자를 이루는 글자나 이들이 연결된 문장을 자르고 바꾸는 방법이다. 유전자를 편집해 질병을 근본적으로 차단할 수 있지만, 편집이 정밀하게 되지 못하면 의도치 않은 변이를 만들 수 있다. DNA가 잘린 뒤 세포가 이를 스스로 복구하는 과정에서 예상치 못한 돌연변이가 생길 수 있다.

연구진은 유전자 편집의 부정확성을 해결하기 위해 피티아(Pythia)라는 AI 기반 예측 도구를 만들었다. 피티아는 고대 그리스 델포이 신전에서 미래를 예언하던 여사제의 이름에서 따왔다.

연구진은 세포가 DNA를 복구하는 과정을 AI에 학습시켜 스스로 일정한 패턴을 파악하도록 했다. 학습을 마친 AI는 세포가 잘린 DNA를 어떻게 복구하는지 수백만 가지의 시나리오를 예측할 수 있었다. 리엔캄프 교수는 “유전자 편집을 환자 치료에 쓰려면 세포가 유전자 편집에 어떻게 반응할지 예측하는 것이 필수”라고 설명했다.

연구진은 AI의 예측을 바탕으로 세포가 DNA를 복구할 때 정확한 변화를 유도하는 일종의 분자 접착제도 고안했다. DNA를 이루는 조각들이 정확한 위치에 가서 붙도록 도와주는 물질이다.

이번에 개발한 기술은 인간 세포 실험에서 매우 높은 정확도를 보였다. 생의학 연구에 자주 쓰이는 작은 열대 개구리와 살아있는 생쥐에서도 검증됐으며, 생쥐 뇌세포의 DNA도 성공적으로 편집했다.

리엔캄프 교수는 “우리가 가장 기대하는 것은 기술 자체뿐만 아니라 그것이 열어주는 가능성”이라며 “피티아는 신경질환을 포함한 다양한 난치병의 안전하고 효과적인 유전자 치료법을 개발하는 데 중요한 역할을 할 것”이라고 말했다.

참고 자료

Nature Biotechnology(2025), DOI: https://doi.org/10.1038/s41587-025-02771-0

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