희귀질환 치료제 '콰지바'·'빈다맥스', 급여 청신호 [팜NOW]

희귀질환 치료제 2종(콰지바, 빈다맥스)의 건강보험 급여에 청신호가 켜졌다./사진=레코르다티, 화이자

희귀질환 치료제 2종의 건강보험 급여에 파란불이 켜졌다.

건강보험심사평가원(심평원)은 지난 10일 약제급여평가위원회(약평위)를 통해 심의한 내용을 공개했다.

건강보험 급여의 적정성을 인정받은 의약품은 레코르다티코리아의 소아 신경모세포종 치료제 '콰지바주4.5mg/mL(성분명 디누툭시맙베타)'와 한국화이자제약의 트랜스티레틴 아밀로이드성 심근병증(ATTR-CM) 치료제 '빈다맥스61mg(성분명 타파미디스)'다.

이 중 가장 눈길을 끄는 점은 콰지바의 급여 적정성이 인정된 것이다. 콰지바는 정부의 '허가-평가-협상' 연계 시범사업 1호 약제로 신속 급여 절차를 밟고 있기 때문. 허가-평가-협상 연계 시범사업은 기존에 과도하게 오랜 시간이 걸렸던 허가와 급여 적정성 평가, 그리고 약가 협상 기간을 단축함으로써 환자들의 신약에 대한 접근성을 강화하기 위해 시행됐다. 식품의약품안전처의 허가와 심평원의 급여 평가, 국민건강보험공단 약가 협상을 동시에 진행하는 것이 사업의 핵심이다. 기존에는 평균적으로 식품의약품안전처의 허가에 120일, 심평원의 급여 적정성 평가에 150일, 국민건강보험공단의 약가 협상에 60일이 소요됐다. 즉, 하나의 약제가 허가를 받은 후 건강보험 급여가 적용되기까지 총 300일 이상이 걸렸다는 뜻이다.

신경모세포종은 신경세포가 악성 종양이 되는 소아암의 일종이다. 대부분 0~4세 때 발견되며, 1세 전 진단받은 환자가 40%인 것으로 집계된다. 1년에 60명 정도 발생하는 희귀질환이나, 전체 소아암 사망의 약 15%를 차지할 만큼 치명적인 질환이다.

콰지바는 신경모세포 표면의 GD2 특이적 단일클론항체로, 신경모세포 표면의 GD2에 결합해 종양 세포의 사멸을 유도한다. 허가와 급여 평가가 동시에 진행됐으며, 지난 6월 허가를 받으면서 급여 적용에도 기대감을 모았다. 그러나 지난 8월 열린 약평위에서 한 차례 비급여의 고배를 마셨으며, 이의신청 후 재심의를 통해 마침내 약평위의 문턱을 넘었다.

한국화이자제약의 심근병증 치료제 빈다맥스도 4수 끝에 급여 적정성이 인정됐다. 빈다맥스는 2020년 8월 식약처의 허가를 받았으나 2021년 2월, 2021년 10월, 2023년 4월 등 급여화에 총 3번 실패한 약제다. 비급여로 사용할 경우 1년 복용에 약 2억5000만원이 필요하나, 건강보험 급여 등재를 마칠 경우 약가의 10%만 본인부담금으로 지불하면 된다.

이외에도 한국얀센의 다발 골수종 치료제 '다잘렉스(성분명 다라투무맙)'도 급여 확대의 가능성을 높였다. 다잘렉스는 위험분담계약(RSA)에 따른 약제 사용범위 확대 적정성을 인정받았다. 다잘렉스는 지난 1월 다발골수종 1차 치료 옵션이자, DVTd 요법으로도 불리는 다잘렉스 4제 병용요법(다잘렉스+보르테조밉+탈리도마이드+덱사메타손)이 암질환심의위원회(암질심)를 통과한 바 있다. 다만 약평위에서 급여 범위 확대 적정성을 한 차례 인정받지 못했으며, 재도전을 통해 약평위의 문턱을 넘는 데 성공했다.