아스트로젠이 개발 중인 자폐 스펙트럼 장애(ASD) 치료제 'AST-001'이 임상 3상 시험 중이며, 전 세계 의료계의 이목이 집중되고 있다.
AST-001은 L-세린을 주성분으로 하는 시럽 제형의 신약으로, 자폐 스펙트럼 장애의 핵심 증상 치료를 목표로 개발되고 있다.
현재 진행 중인 3상 임상시험(임상시험 번호: NCT06333964)은 다기관, 무작위, 이중맹검, 위약 대조 방식으로 수행되며, 자폐 아동의 핵심 증상 개선에 있어 AST-001의 우수성을 위약과 비교하여 입증하는 것이 주요 목적이다.
2상 임상시험에서는 12주간 AST-001을 하루 두 번 투여한 결과, 소아 자폐 환자의 기능적 적응 능력이 개선되었으며, 한국판 바인랜드 적응행동척도 II (K-VABS-II-ABC) 점수를 사용해 효과를 측정했을 때 고용량 투여군에서 위약군 대비 통계적으로 유의미한 점수 상승이 관찰되었다(p = 0.042).
AST-001은 도파민 뉴런의 활성을 조절하여 사회성 결핍을 개선하는 것으로 보이며, 소형 칼슘 활성 칼륨 채널(SK 채널)을 억제함으로써 도파민 뉴런의 발화율을 조절한다.
지금까지의 임상시험에서 AST-001은 대체로 안전한 것으로 나타났으며, 가장 흔한 부작용은 설사였다.
현재 자폐 스펙트럼 장애의 핵심 증상을 치료할 수 있는 승인된 약물이 없는 상황에서 AST-001은 큰 기대를 모으고 있으며, 3상 임상시험의 결과에 따라 자폐 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있을지 주목된다.
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