이제 남은 건 희귀질환치료제...K제약바이오 우르르

한미약품·GC녹십자·이뮨온시아 등
수백조원대 시장으로 성장 전망
식약처, 신속 심사·국내 도입 ‘지원’

기사와 관련된 생성형 이미지. (Gemini AI)

전 세계 희귀질환 치료제 시장이 커지면서 국내 제약바이오 기업들이 개발에 적극 뛰어들고 있다. 이에 발맞춰 정부도 희귀질환 환자들의 치료 기회 확대를 위한 지원에 나섰다.

12일 업계에 따르면, 글로벌 희귀질환 치료제 시장은 지난해 처방의약품 시장의 약 17%를 차지했으며, 지속 성장해 2030년 1조6000억달러 규모로 예상되는 전 세계 처방약 시장의 20%를 점유할 전망이다. 이 같은 흐름에 맞춰 한미약품, GC녹십자 등 국내 주요 제약사들은 시장 선점에 발 빠르게 움직이고 있다.

한미약품은 식약처 등에서 희귀질환 치료제로 지정된 선천성 고인슐린증 치료제 ‘에페거글루카곤(HM15136)’을 파이프라인으로 보유 중이다. 세계 최초 주 1회 투여 제형 개발을 목표로 현재 글로벌 임상 2상을 진행하고 있다.

GC녹십자는 혈액제제 ‘알리글로’, 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제’, 수두백신 ‘배리셀라주’를 연달아 출시했다. 헌터라제 정맥주사(IV)는 11개국에서 허가를 받았으며, 중증형 환자를 위한 뇌실 내 투여(ICV) 제형인 ‘헌터라제 ICV’는 일본·러시아 허가에 이어 5개국 이상에서 추가 허가를 추진 중이다.

유한양행 자회사 이뮨온시아의 ‘댄버스토투그’도 지난 1월 희귀질환 치료제로 지정됐다. 재발·불응성 NK·T세포 림프종을 표적으로 하는 이 면역항암제는 표준 치료제가 없는 난치성 희귀암 환자들을 위해 상용화 절차를 밟고 있다.

기업들의 행보에 정부도 희귀질환 치료제의 신속 심사 및 국내 도입으로 화답하고 있다. 식약처는 최근 HIV-1 치료제 ‘선렌카주·선렌카정(레나카파비르)’과 급성 간성 포르피린증 치료제 ‘기브라리주’ 등을 연달아 허가하며 미충족 의료 수요 해소에 나섰다. 또한 ‘글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT)’ 적용과 희귀난치성질환 의약품에 대한 관세·부가세 면제 등 다각도의 지원책을 펴고 있다.

제약 업계 관계자는 “희귀질환은 수익성이 낮아 기업 투자에 한계가 있음에도, 국내 제약사들이 식약처나 미국 FDA 등에서 희귀질환 치료제 지정을 받으며 영역을 넓히고 있다”며 “치료제가 고가이고 종류가 적은 만큼, 환자들의 치료 옵션 확대를 위해 정부의 적극적인 지원 역시 필수적”이라고 강조했다.