젬백스 "GV1001, 타우 병리·신경염증지표 감소 논문 게재"

젬백스앤카엘이 진행성핵상마비(PSP) 치료제 후보물질 'GV1001'의 작용 기전을 뒷받침하는 연구 논문을 국제 학술지에 발표했다.

젬백스는 18일 PSP 임상 결과의 과학적 근거를 담은 논문이 국제 학술지 '사이언티픽 리포트(Scientific Reports)'에 게재됐다고 밝혔다. 해당 학술지는 네이처 포트폴리오(Nature Portfolio)에서 발행된다.

이번 논문은 'GV1001 reduces pathological 4R tau and functional deficits in models relevant to progressive supranuclear palsy'를 주제로, 젬백스 기업부설연구소와 국내 주요 연구기관 연구진이 공동으로 참여했다.

타우 병증은 타우 단백질의 비정상적 응집이 특징인 신경퇴행성 질환군이다. 특히 PSP는 4R(4-repeat) 타우의 비정상적 축적이 주요 원인으로 알려져 있다. 연구진은 GV1001이 4R 타우 단백질의 과발현을 조절함으로써 PSP 진행을 늦출 가능성을 확인했다고 설명했다.

논문에 따르면 동물실험에서 GV1001 투여 이후 운동 능력과 인지 기능이 전반적으로 개선되는 행동학적 변화가 관찰됐다. 세포실험에서도 4R 타우 단백질이 정상 수준에 가깝게 조절되는 결과가 나타났다.

또한 세포실험에서는 GV1001이 미세아교세포 활성화 지표인 TSPO 감소에도 영향을 미친 것으로 확인됐다. TSPO는 신경염증 및 신경교세포 활성과 연관된 지표로, PSP 진단을 위한 이미징 바이오마커로 연구가 이어지고 있다.

이와 관련해 젬백스는 앞서 독일 뮌헨 루트비히 막시밀리안 대학(LMU) 병원 마티아스 브렌델 교수 연구팀과 진행한 PSP 동물모델 연구에서도 GV1001이 TSPO를 포함한 다양한 지표에서 신경염증과 타우 병리를 감소시킬 수 있음을 확인한 바 있다. 해당 연구는 알츠하이머협회 국제학술대회(AAIC 2025)에서 발표됐다.

회사 관계자는 "이번 논문은 PSP에서 GV1001의 작용을 입증한 의미 있는 성과"라며 "임상시험 결과를 병리 단백질 변화와 기능적 지표, 세포 기반 근거와 연결해 해석할 수 있는 과학적 기반을 제시했다"고 말했다.

한편 젬백스는 GV1001에 대해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트트랙 및 희귀의약품 지정을 받은 데 이어, 유럽의약품청(EMA)에서도 희귀의약품 지정을 획득했다. 회사는 다음 달 국내 2상 임상시험 72주 결과보고서 수령을 앞두고 있으며, 글로벌 3상 임상시험을 추진할 계획이다.

장효원 기자 specialjhw@asiae.co.kr