PNH 신약, 급여 첫 관문서 희비 교차… '파발타' 웃고 '보이데야' 울고 [팜NOW]

'타발리스'·'도프텔렛'도 조건부 인정

건강보험 급여 적용에 도전한 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 신약 2종의 희비가 엇갈렸다.

한국노바티스 PNH 신약 '파발타'가 급여 적정성을 인정받았다./사진=노바티스 제공

6일 열린 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회(약평위)에서는 한국노바티스 '파발타캡슐200mg(성분명 입타코판)'이 급여 적정성을 인정받았다. 국민건강보험공단과의 약가 협상과 보건복지부 건강보험정책심의위원회을 모두 성공적으로 마치면 급여 목록에 등재된다. 반면 한국아스트라제네카의 '보이데야정50·100mg(성분명 다니코판)'은 비급여 판정을 받았다.

◇파발타, 복약순응도 개선 평가… 보이데야, 병용요법서 발목
PNH는 유전자 돌연변이에 의해 파괴된 적혈구가 혈액으로 흘러들어 헤모글로빈이 유출되는 용혈현상이 발생하는 희귀질환이다. 이로 인해 지속적인 빈혈, 피로, 정맥, 혈전, 신부전, 골수 부전 등의 증상이 나타난다. 기존에는 PNH 치료에 C5 보체 억제제를 사용했으나, 이는 혈관 내 용혈에만 효과가 있어 혈관 외 용혈을 치료하지 못한다는 한계가 있었다. 보체란 세균·바이러스 등 병원체를 제거하기 위한 면역체계의 일부를 말한다.

파발타와 보이데야는 모두 혈관 내 용혈과 혈관 외 용혈을 조절할 수 있는 경구제다. 파발타는 단독요법으로 사용하며, 보이데야는 '울토미리스(성분명 라불리주맙)'나 '솔리리스(성분명 에쿨리주맙)' 등 기존 C5 억제제를 사용해 혈관 내 용혈을 함께 조절하는 병용요법으로 쓰인다.

이 중 심평원은 파발타만 급여 적정성을 인정했다. 최초의 경구용 PNH 치료제로서 정맥주사에만 의존하던 환자들의 복약순응도를 높일 수 있다는 점을 인정받은 것으로 알려졌다. 최종 급여 적용에 성공할 경우, 파발타는 효과가 불충분하거나 부작용으로 인해 기존 C5 억제제를 사용하기 어려운 환자들에게 교체 투여가 가능해진다.

보이데야는 'PNH 환자에서 혈관 외 용혈 증상이나 징후가 있는 경우 부가요법'으로 급여적용을 신청했으나. 약평위 문턱을 넘지 못했다. 울토미리스나 솔리리스와 병용요법으로 사용해야 하는 만큼, 파발타보다 치료 비용이 더 많이 필요하기 때문으로 풀이된다.

2025년 제3차 약제급여평가위원회 심의결과/그래픽=이동경

◇도프텔렛, 효능 1개만 인정… 벤리스타 급여 범위 확대 가능성 ↑
심평원은 만성 면역 혈소판 감소증(ITP) 치료제인 JW중외제약의 '타발리스정100·150mg(성분명 포스타마티닙)'과 한독의 '도프텔렛정20mg(성분명 아바트롬보팍)'의 급여 적정성도 인정했다.

단, 평가금액 이하의 약가를 수용해야 한다는 조건을 붙였다. 도프텔렛의 경우 ITP뿐만 아니라 만성 간질환(CLD) 환자의 혈소판 감소증에 대해서도 급여 적용을 신청했으나, 해당 적응증은 급여 적정성을 인정받지 못했다.

이 외에도 GSK의 성인 활동성 전신홍반루푸스 치료제 '벤리스타주120·400㎎(성분 벨리무맙)'은 급여 범위 확대에 성공했다. 기존에도 급여 적용 중이었으나, 이번 판정 이후 급여 확대가 최종 확정될 경우 급여 적용이 가능한 성인 환자의 범위가 확대될 예정이다.