[특징주]파로스아이바이오, 식약처 희귀의약품 지정

파로스아이바이오가 강세다. 재발 및 불응성 급성 골수성 백혈병(AML) 치료제 ‘PHI-101’이 식품의약품안전처로부터 개발단계 희귀의약품으로 지정받았다는 소식이 주가에 영향을 주는 것으로 보인다.

4일 오전 9시13분 파로스아이바이오는 전날보다 6.45% 오른 1만1230원에 거래되고 있다.

PHI-101은 인공지능(AI) 신약개발 플랫폼 ‘케미버스(Chemiverse®)’를 활용해 도출한 물질로, 2019년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정 승인(ODD)을 받았다. 올해 7월 임상 1상의 환자 모집을 완료하며 연내 종료를 앞둔 파로스아이바이오의 핵심 파이프라인이다. 파로스아이바이오는 미국과 호주 등 PHI-101의 글로벌 임상 2상을 준비하고 있다.

식약처는 2013년 개발단계에서 미리 희귀의약품으로 지정해 허가 자료 요건 등의 예측 가능성과 개발 성공률을 높이고자 '개발단계 희귀의약품 지정제’를 도입했다. 해당 제도를 토대로 지정된 약물은 ▲품목허가 유효기간 연장(5년→10년) ▲재심사 기간을 10년 이내로 부여해 자료 보호를 통한 개발 의욕 고취 ▲제조 및 품질관리기준(GMP) 평가 자료 요건 완화 ▲시장 규모 제한 기준 폐지 ▲사전검토 수수료의 면제 등 혜택을 받는다.

파로스아이바이오가 다국가 임상 1상 연구를 진행하는 PHI-101은 기존 약물에 불응하거나 재발한 급성 골수성 백혈병 환자를 대상으로 하는 FLT3(FMS-like tyrosine kinase 3) 표적 항암제다. 급성 골수성 백혈병은 골수에 골수아세포(BM Blast)가 20% 이상 차지하는 혈액암의 일종으로, 백혈병 환자 중 30~35%가 보이는 FLT3 돌연변이가 주요 인자로 꼽힌다.

박형수 기자 parkhs@asiae.co.kr