녹십자·한미약품, 희소질환 '파브리병' 치료제 美 임상계획 제출

GC녹십자와 한미약품은 공동 개발 중인 리소좀축적질환의 일종인 파브리병 치료제 ‘LA-GLA(개발명 GC1134A·HM15421)’에 대한 임상 1·2상 임상시험 계획서(IND)를 미국 식품의약국(FDA)에 제출했다고 1일 밝혔다.

GC녹십자 본사 전경[사진제공=GC녹십자]

LA-GLA는 GC녹십자와 한미약품이 세계 최초로 월 1회 피하투여 용법으로 공동 개발 중인 파브리병 치료 혁신 신약이다. 파브리병은 성염색체로 유전되는 희소질환으로 리소좀축적질환의 일종이다. 리소좀축적질환은 유전적 원인으로 우리 몸속의 필요 없는 물질을 분해하는 효소가 제대로 생성되지 않으면서 이 물질들이 그대로 몸속에 쌓여 세포나 장기를 파괴하는 질환이다. 파브리병은 당지질을 분해하는 효소인 알파-갈락토시다아제A의 결핍으로 발생한다. 파브리병 외에도 헌터증후군(뮤코다당증 2형), 산필리포증후군(뮤코다당증 3형) 등이 대표적 질환이다. GC녹십자는 LA-GLA 외에도 헌터증후군 치료제인 헌터라제를 이미 글로벌 출시한 바 있다.

파브리병을 비롯한 리소좀축적질환들은 모자란 효소를 대체할 수 있는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥에 주사하는 효소대체요법(ERT)으로 치료를 진행한다. 그러나 이 치료법은 2주에 한 번씩 병원에서 오랜 시간 정맥주사를 맞아야 하고, 정맥 주입에 따른 치료 부담, 진행성 신장질환 억제에 대한 효능 부족 등의 한계점이 있다.

LA-GLA는 이러한 기존 치료제들의 한계점을 개선한 ‘차세대 지속형 효소대체요법 치료제’를 표방한다. 비임상 단계에서 기존 치료제 대비 신장 기능, 혈관병, 말초신경 장애 개선 등 우수한 효능을 바탕으로 지난 5월 미국 FDA로부터 희소의약품 지정(ODD)을 받은 바 있다.

GC녹십자 관계자는 “미국을 필두로 한국을 포함해 글로벌 임상을 진행해 나갈 예정”이라며 "리소좀축적질환 치료제 개발 경험과 지식, 노하우를 바탕으로 파브리병으로 고통받는 환자들에게 새로운 치료 옵션을 줄 수 있도록 신약 개발에 최선을 다하겠다”고 말했다.

이춘희 기자 spring@asiae.co.kr