[PRNewswire] 메나리니, 임상 시험에서 나온 긍정적이며 핵심적인 데이터 발표

-- 가족력 있는 이형 고콜레스테롤혈증 환자들에 대한 오비세트라핍의 효능, 안전성과 내약성을 평가하는 피보탈 3상 브루클린 임상시험에서 핵심 데이터 발표

-- 12주차에 LDL-C의 지질 수치를 변경하는 최대 허용치의 치료제에 대한 통계적으로 유의미한 감소를 통한 LS 평균 감소의 1차 엔드포인트 달성(p<0.0001), 52주차까지 유지(p<0.0001) --

-- 오비세트라핍은 LDL-C를 위약 대비 12주차에 36.3%, 52주차에 41.5% 낮췄다 --

-- 오비세트라핍은 내약성이 좋았으며, 위약과 비슷한 안전성 결과를 보였다 --

피렌체, 이탈리아 2024년 7월 30일 /PRNewswire=연합뉴스/ -- 메나리니 그룹(Menarini Group )은 심혈관 질환에 대한 단일 요법 또는 에제티미브(ezetimibe)와의 고정 용량 병용 요법의 일환으로 유럽에서 오비세트라핍(obicetrapib)을 상용화할 수 있는 독점 라이선스를 메나리니 그룹에 제공한 바이오 제약사 뉴암스테르담 파마 컴퍼니 N.V.(NewAmsterdam Pharma Company N.V. "뉴암스테르담"))가 후원하는 3상 브루클린(BROOKLYN) 임상 시험(NCT05425745)에서 나온 긍정적이며 핵심적인 데이터를 발표한다. 뉴암스테르담의 피보탈(pivotal) 임상 개발 프로그램의 네 가지 연구 중 첫 번째인 3상 브루클린 임상 시험(NCT05425745)은 지질을 낮추기 위해 최대 허용치의 치료를 받고 있음에도 불구하고 저밀도 지단백 콜레스테롤("LDL-C") 수치가 적절하게 조절되지 않는 가족력 있는 이형 고콜레스테롤혈증(HeFH) 성인 환자들을 대상으로 오비세트라핍를 평가하기 위해 설계되었다.

브루클린 임상 시험은 12주차에 위약 대비 LS 평균 36.3% (p < 0.0001) 감소를 달성하여 1차 엔드포인트를 충족했으며, 52주차까지 이를 유지하여 41.5% (p < 0.0001)의 LS 평균 LDL-C 감소를 달성했다. 환자들의 50% 이상이 70mg/dl 미만의 LDL-C 수준을 달성했다. 비 HDL-C, ApoB와 Lp(a) 등 다른 바이오마커의 감소는 통계적으로 유의미했으며 이전 연구 결과와 일치했다.

이 연구에서 오비세트라핍은 혈압을 올리지 않고도 우수한 내약성을 입증했다. 위약군의 6.8% 환자 대비 오비세트라핍 투여군의 4.3% 환자에서 연구 약물 치료에 관련된 응급 부작용이 생겼지만 두 치료군 모두에서 연구 약물 치료에 관련된 심각한 응급 사례는 보고되지 않았다. 오비세트라핍의 치료 중단률은 7.6%였으며 위약군의 경우는 14.4%였다.

모나시 빅토리아 심장 연구소장이자 모나시 대학교 심장내과 교수 겸 오비세트라핍 전체 개발 프로그램 수석 조사관 스티븐 니콜스(Stephen Nicholls) M.B.B.S., Ph.D.는 "브루클린 데이터는 지질을 낮추는 여러 가지 치료를 이미 받고 있는 HeFH 환자들의 LDL-C를 크게 감소시키는 오비세트라핍의 효능을 확인했다"면서 "치료가 어려운 환자들을 위한 새롭고 효과 좋은 경구 옵션을 우리가 가질 수도 있다는 사실을 시사하는 이러한 결과들은 매우 고무적"이라고 말했다.

패밀리 하트 재단 설립자 겸 CEO 캐서린 윌레몬(Katherine Wilemon)은 "가족력이 있는 이형 고콜레스테롤혈증, 즉 HeFH는 전 세계적으로 250명 중 1명에게 생기는데 뇌졸중, 심근경색 또는 사망 등 주요 심혈관 부작용의 위험을 증가시키며 흔히 일반인보다 어린 나이에 발생한다. 높은 수준의 LDL-C가 이런 위험을 증가시킨다는 사실은 널리 인정되고 있지만, 많은 HeFH 환자들은 현재 이용 가능한 치료 옵션에도 불구하고 가이드라인이 권장하는 LDL-C 수준을 달성할 수 없다"면서 "HeFH 환자들은 치료가 어렵고, LDL-C 수준을 조절하기 위해 종종 여러 치료법이 필요하다. 이러한 결과들과 효과적인 또 다른 경구 옵션을 가질 수 있다는 사실은 매우 고무적"이라고 말했다.

메나리니 그룹 최고경영책임자 엘신 바커 어군 (Elcin Barker Ergun)은 "심혈관 질환(CVD)은 매년 약 1,790만 명의 목숨을 앗아가는 전 세계의 중요 사망 원인"이라면서 "지질을 낮추는 치료제가 널리 사용되고 있음에도 불구하고 CVD 관련 사망자는 증가했으며 환자들은 LDL-C 목표치를 여전히 넘고 있다. 환자들과 그 주치의들은 추가 옵션이 필요하다. 브루클린이 어려운 환자들에서 1년 동안 LDL-C를 크게 줄일 수 있는 오비세트라핍의 효능을 확인한 것을 매우 기쁘게 생각한다. 이는 30년 이상된 당사의 사명으로서 심혈관 질환과 싸우고 있는 유럽 HeFH 커뮤니티에 동종 최초인 경구용 CETP-i를 공급하겠다는 당사 공약의 중요한 성과"라고 말했다.

피보탈 3상 브루클린 임상시험 설계

52주 동안 진행되는 이 글로벌, 피보탈, 3상, 무작위, 더블 블라인드, 위약 제어 멀티 센터 연구는 LDL-C가 적절하게 제어되지 않는 HeFH 환자들의 지질을 낮추는 최대 허용치 치료제의 보조제인 오비세트라핍 10mg의 효능과 안전성을 위약과 비교하여 평가했다. 이 연구는 북미, 유럽 및 아프리카 현장에서 진행되었다. 총 354명의 환자가 2:1로 무작위 배정되어 음식과 함께 혹은 음식 없이 하루에 한 번 경구 치료제로 10mg의 오비세트라핍 또는 위약을 투여받았다. 검사 과정에 있는 약 79%의 환자들이 보고한 스타틴의 고강도 사용에도 불구하고 오비세트라핍 투여군에 등록된 환자들의 기초 평균 LDL-C는 123mg/dL였다. 여성들이 연구 대상자들의 약 53%를 구성했으며 참가자들 나이의 기초 중간값은 57세였다.

1차 목표는 LDL-C 수준에 대한 오비세트라핍의 효과를 평가하는 것이었다. 2차 목표에는 비 고밀도 지단백 콜레스테롤("비-HDL-C"), 아폴리포 단백질 B("ApoB") 및 지단백(a)에 대한 오비세트라핍의 효과 평가가 포함된다. 또한 이 시험에서는 오비세트라핍의 안전성과 허용치 프로파일을 평가했다.

오비세트라핍의 전세계 피보탈 3상 프로그램

오비세트라핍의 글로벌, 피보탈 3상 개발 프로그램은 12,250명 이상의 환자를 대상으로 한 4개의 연구로 구성되며, 3개는 오비세트라핍 단독 요법과 1개는 에제티미브와의 고정 용량 병용("FDC") 요법으로 구성된다.

- 브루클린은 지질을 낮추는 최대 허용치의 치료제(NCT05425745)을 사용하고 있음에도 불구하고 LDL-C가 적절하게 조절되지 않는 HeFH 환자들을 대상으로 오비세트라핍을 평가했다. 핵심 데이터는 2024년 3분기에 보고된다.

- 브로드웨이(BROADWAY)는 지질을 낮추는 최대 허용치의 치료제(NCT05142722)를 사용하고 있음에도 불구하고 LDL-C가 적절하게 제어되지 않는 ASCVD 및/또는 HeFH 확진 성인 환자들을 대상으로 오비세트라핍을 평가한다. 2023년 7월에 2,500 명이 넘는 환자들의 연구 등록이 완료되었으며 2024년 4분기에 핵심 데이터가 보고될 것으로 예상된다.

- 탠덤(TANDEM)은 지질을 낮추는 최대 허용치의 치료제(NCT06005597)을 사용하고 있음에도 불구하고 LDL-C가 적절하게 제어되지 않는 ASCVD 확진 또는 ASCVD 및/또는 HeFH에 대한 다중 위험 인자를 보유한 환자들을 대상으로 비 스타틴 경구 LDL 강하 치료제인 에제티미브를 통해 FDC 태블릿의 일부인 오비세트라핍을 평가한다. 2024년 7월 400명이 넘는 환자들의 연구 등록이 완료되었으며 2025년 1분기에 핵심 데이터가 보고될 것으로 예상된다.

- 프리베일(PREVAIL)은 지질을 낮추는 최대 허용치의 치료제(NCT05202509)을 사용하고 있음에도 불구하고 LDL-C가 적절하게 제어되지 않는 ASCVD 이력 환자를 대상으로 오비세트라핍을 평가하는 심혈관 결과 시험("CVOT")이다. 2024년 4월 9,500명이 넘는 환자들의 연구 등록이 완료되었다.

오비세트라핍

오비세트라핍은 개발 중인 새로운 경구용 저용량 CETP 억제제로, 현재 LDL 강하 치료의 한계를 극복하기 위한 것이다. 그 각각이 2상 시험 단계인 로즈(ROSE), 로즈 2, 튤립(TULIP)과 오션(OCEAN)에서 오비세트라핍을 단일 요법 또는 병용 요법으로 평가한 결과 통계적으로 유의미한 LDL 강하와 우수한 내약성이 결합된 것으로 관찰되었다. 오비세트라핍은 다른 3상 피보탈 시험인 브로드웨이와 프리베일에서 조사 중이며, 심혈관 질환(CVD) 환자들의 LDL을 더 낮추고 심혈관을 보호하기 위해 최대한 허용되는 지질 강하 치료제와 보조제로 사용되는 오비세트라핍을 단일 요법으로 평가하고, 탠덤에서는 오비세트라핍과 에제티미브를 고정 용량 병용 요법으로 평가한다. 브로드웨이 환자 등록은 2022년 1월에 시작되었고, 탠덤은 2024년 3월에 시작되었으며, 브로드웨이 등록은 2023년 7월에 완료되었고, 탠덤은 2024년 7월 완료되었다. 심혈관 사망, 비 치명적 심근경색, 비 치명적 뇌졸중과 비선택적 관상 동맥 재형성을 포함한 주요 심혈관 부작용의 발생을 줄이는 오비세트라핍의 잠재력을 평가하기 위해 설계된 3상 프리베일 심혈관 결과 시험은 2022년 3월에 시작되었으며, 등록은 무작위로 모집된 9,500명 이상의 환자들을 대상으로 2024년 4월에 완료되었다.

메나리니 그룹

메나리니 그룹은 47억 달러의 매출과 17,000명 이상의 직원을 보유한 국제적인 유수의 제약 및 진단 회사이다. 메나리니는 심장, 종양, 폐렴, 소화기, 전염병, 당뇨병, 염증 및 진통제 제품들을 통해 미충족 수요가 높은 치료 분야에 집중하고 있다. 18개의 생산 사이트와 9개의 연구 개발 센터를 보유하고 있는 메나리니의 제품들은 전세계 140 개국에서 구입할 수 있다. 상세 정보가 필요할 경우 www.menarini.com을 방문하기 바란다.

뉴암스테르담

뉴암스테르담 파마(나스닥: NAMS)는 현재 승인된 치료제가 맞지 않거나 그 치료제를 잘 견디지 못하는 대사 질환 환자들의 치료 개선을 사명으로 하는 후기 단계 바이오 제약사이다. 우리는 안전하고 환자들이 잘 견디며 편리한 LDL 강하 치료제에 대해 충족되지 않은 상당한 니즈를 충족하고자 한다. 뉴암스테르담은 복수의 3상 연구에서 기존 치료제가 충분히 효과적이지 않거나 환자들이 잘 견디지 못하며 LDL-C가 상승하는 CVD 위험에 처한 환자들의 스타틴 치료 보조제로 사용하는 LDL-C 강하 치료제로 하루 1회 복용하는 경구용 저용량 CETP 억제제 오비세트라핍을 단독 요법 또는 에제티미브와 고정 용량 병용 요법으로 조사하고 있다.

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출처: Menarini Industrie Farmaceutiche Riunite

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