한미-GC녹십자, ‘파브리병 치료제’ 공동 연구 결과 발표 “개선 효과 입증”​

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한미약품은 최근 독일 함부르크에서 열린 파브리병 전문 학회에서 파브리병 치료제 ‘LA-GLA’의 연구 결과를 발표했다고 27일 밝혔다.

LA- GLA는 한미약품과 GC녹십자가 월 1회 피하투여 용법으로 공동 개발 중인 파브리병 치료제다. 이번 행사에서 한미약품은 LA-GLA의 우수한 세포 내 약물 안정성을 토대로 파브리병 환자의 신장 기능에 중요한 역할을 담당하는 족세포 사멸을 억제하는 것을 기전적으로 입증한 결과를 공개했다.

또 한미약품은 LA-GLA가 말초감각 기능과 이를 관장하는 신경세포의 조직학적 병변을 유의적으로 개선하는 것은 물론, 혈관벽 두께 증가로 인한 혈관병을 효과적으로 개선한다는 내용도 발표했다. 한미약품 관계자는 “LA-GLA를 통해 파브리병 환자에게 발생하는 신경성 통증, 감각 이상 등의 신경 증상과 심근병증, 판막 질환 등 심혈관계 질환을 예방할 수 있을 것으로 기대된다”고 말했다.

파브리병은 성염색체로 유전되는 진행성 희귀난치 질환으로, 리소좀 축적질환의 일종이다. 불필요한 물질들을 제거하는 세포내 소기관 리소좀에서 당지질을 분해하는 효소 ‘알파-갈락토시다아제 A’가 결핍되며 발생하는데, 체내 처리되지 못한 당지질이 계속 축적되면 세포독성, 염증 반응이 일어나고 이로 인해 다양한 장기가 서서히 손상돼 사망에 이른다.

한편, LA- GLA는 지난 5월 미국 식품의약국으로부터 희귀의약품으로 지정됐다. 한미약품과 GC녹십자는 R&D 협력을 통해 글로벌 임상시험계획 신청을 함께 준비하고 있다.