다발신경병증 치료제 '비브가르트 하이트룰로', 美 FDA 승인

'비브가르트 하이트룰로'가 만성 염증성 탈수초성 다발신경병증(CIDP) 치료제로 미국 FDA승인을 받았다./사진=아르젠엑스 제공

미국 식품의약국(FDA)이 아르젠엑스 '비브가르트(성분명 에프가티지모드)'의 피하주사 제형인 '비브가르트 하이트룰로(성분명 에프가티지모드 알파·히알루로니다제)'를 만성 염증성 탈수초성 다발신경병증(CIDP) 치료제로 최근 승인했다.

비브가르트는 아르젠엑스가 정맥주사 제형으로 개발한 중증근무력증 신약으로, 지난 2021년 미국에서 항-아세틸콜린 수용체(AChR) 항체 양성 전신 중증근무력증 성인 환자의 치료제로 허가받았다. 이후 지난해 6월 피하주사 제형인 비브가르트 하이트룰로가 AChR 양성 전신 중증근무력증 성인 환자의 치료제로 FDA의 승인을 받았다.

이번 승인으로 비브가르트 하이트룰로는 미국에서 만성 염증성 탈수초성 다발신경병증 치료제로 승인된 최초이자 유일한 Fc 수용체 차단제(FcRn)가 됐다. 아르젠엑스에 따르면, 비브가르트 하이트룰로는 주 1회 피하주사로 투여한다.

만성 염증성 탈수초성 다발신경병증은 신경세포의 축삭을 둘러싸고 있는 수초에 만성적인 염증이 발생해 수초가 탈락하는 만성 진행성 질환으로, 주로 성인 남성에서 발생한다. 정확한 발병 원인은 알려지지 않았으나, 면역반응이 유력한 원인 중 하나로 추정된다. 만성 염증성 탈수초성 다발신경병증 환자는 초기에 근육 쇠약·위축, 감각 저하를 겪으며, 앉은 자세에서 일어서지 못하거나 잦은 낙상을 경험하면서 서서히 휠체어에 의존한다.

이번 승인은 임상시험 'ADHERE'의 결과를 기반으로 이뤄졌다. 임상시험 결과 비브가르트 하이트룰로로 치료받은 환자의 69%가 이전 치료 이력에 관계없이 이동성, 기능, 근력에서 임상적 개선을 보였다. 또, 만성 염증성 탈수초성 다발신경병증의 재발 위험을 위약 대비 61% 줄여 1차 평가변수를 충족했다. 비브가르트 하이트룰로의 안전성은 이전 임상시험과 실제 사용에서 비브가르트의 알려진 안전성과 일치했다.

임상시험 책임자인 미국 미네소타대학교 제프리 앨런 신경과 교수는 "기존 치료 선택지에는 코르티코스테로이드와 혈장 유래 치료법밖에 없었다"며 "이러한 치료는 대부분의 환자에게 효과적이지만, 일부 환자의 경우 치료가 어려울 수 있다"고 말했다. 이어 그는 "이번 승인으로 일부 환자가 경험하는 치료 부담을 줄임과 동시에 안전하며 효과적인 새 치료 선택지를 추가할 수 있게 됐다”고 말했다.