젬백스 “알츠하이머병 치료제 글로벌 2상 환자 모집 완료”

젬백스앤카엘은 알츠하이머병 치료제 GV1001의 글로벌 2상 임상시험 환자 모집을 완료했다고 12일 밝혔다.

미국에서 83명, 유럽에서 116명으로 총 199명의 환자 등록을 완료했다. 경증 및 중등증 알츠하이머병 환자를 대상으로 GV1001 0.56mg 또는 1.12mg을 53주(12개월) 동안 피하 주사해 GV1001의 유효성 및 안전성을 평가한다. 1차 유효성 지표는 알츠하이머병 평가척도(ADAS-cog) 이다.

젬백스는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상시험계획서(IND)를 승인받아 스페인, 네덜란드, 폴란드 등 유럽 7개국으로 임상시험을 확대해 미국과 유럽의 총 43개 기관에서 2상 임상시험을 진행하고 있다.

젬백스의 GV1001은 현재까지 부작용과 이상 반응이 나타나지 않은 약물로 신경세포에서 베타 아밀로이드의 침착과 타우 단백질의 응축을 억제하는 등 알츠하이머병 치료에 대한 다양한 작용 기전을 가지고 있음을 확인했다. 최근 연구에서는 성선자극호르몬 방출호르몬 수용체(GnRHR)에 결합해 미세아교세포(microglia)와 성상교세포(astrocyte)를 직접적으로 조절하는 기전을 입증했다.

젬백스 관계자는 "환자 모집까지 완료하며 순조롭게 임상을 진행 중"이라며 "안전하고 근본적인 치료가 가능한 알츠하이머병 치료제 개발을 위해 모든 환자의 투약이 완료되고 최종 결과가 나올 때까지 최선을 다하겠다"고 말했다.

젬백스는 또 다른 신경퇴행성질환이면서 희귀질환인 진행성핵상마비 (Progressive supranuclear palsy) 치료제 개발도 진행하고 있다. 국내 최초 임상이기도 한 2상 임상시험의 환자 모집을 완료하고 연내 투약을 마무리할 예정이다. 미국 FDA로부터 PSP 2상 임상시험계획(IND)을 승인받아 글로벌 신약 개발을 본격화했다. 영국, 유럽 등에서도 임상시험 신청을 준비하고 있다.

박형수 기자 parkhs@asiae.co.kr