[PRNewswire] 페프로메네바이오, 코호트 1 첫 번째 환자의 완전 관해 발표

-- 시티오브호프에서 진행된 PMB-CT01(BAFFR-CAR T 세포) 임상 1상에서 재발성 및 난치성 B세포 급성 림프구성 백혈병(B-ALL)을 치료받은 코호트 1 첫 번째 환자의 완전 관해

어바인, 캘리포니아 2024년 1월 19일 /PRNewswire=연합뉴스/ -- 암과 면역질환 치료를 위해 새로운 치료법을 개발하는 임상 단계 바이오텍 기업인 페프로메네바이오(PeproMene Bio, Inc.)는 오늘 PMB-CT01(BAFFR-CAR T 세포)의 재발성 또는 난치성 B세포 급성 림프구성 백혈병(r/r B-ALL) 임상 1상에서 치료받은 코호트 1 첫 번째 환자가 치료 후 1개월 만에 완전 관해에 도달했다고 발표했다.

이 결과는 페프로메네바이오가 지난달 샌디에이고에서 열린 미국 혈액학회 연례회의에서 재발성 /난치성 비호지킨 림프종 PMB-CT01에 대한 임상시험 발표에 추가하는 것이다. 시티오브호프 부교수 엘리자베스 버드[https://www.cityofhope.org/elizabeth-budde ] 혈액학 및 조혈세포이식학과 의사박사가 발표한 이번 시험 결과는 세 환자 모두 최소한의 독성으로 견조한 완전 관해를 달성했기 때문에 상당한 흥분을 자아냈다 (https://ash.confex.com/ash/2023/webprogram/Paper183032.html).

이 실험은 이 치료법을 개발한 미국 최대 암 연구 및 치료 기관 중 하나인 시티오브호프(City of Hope)[https://www.cityofhope.org/ ]에서 진행되고 있다.

환자는 치료 첫 달 동안 개입 없이 해결된 1등급 사이토카인 방출 증후군("CRS")과 무 면역 효과기 세포 관련 신경독성 증후군("ICANS")을 포함하여 낮은 등급의 치료 응급 독성만 경험했다.

시티오브호프 단일 센터의 수석 연구원이자 혈액 및 조혈 세포 이식학과의 부교수인 이브라힘 T. 알도스[https://www.cityofhope.org/ibrahim-aldoss ] M.D는 "우리는 이 환자가 화학 요법과 블리나투모맙으로 사전 치료 후 재발한 B세포 ALL을 가지고 있었기 때문에 치료 결과가 흥분된다"면서 "그가 재발한 질병은 CD19와 CD22 음성이었고, 이는 그가 사용할 수 있는 치료 옵션이 매우 제한적임을 의미했다"라고 말했다. 확장 실험을 통해 용량을 확대했다(NCT04690595).

"그는 최소한의 예상 독성만으로 BAFFR-CAR T 세포 치료를 잘 견뎌냈다. 게다가, 그는 최소 잔류 질환(MRD)의 완전한 관해와 제거를 달성하여 이 효과적인 치료법에 탁월한 반응을 나타냈다."

페프로메네 COO 헤이즐 청[https://pepromenebio.com/team/ ] 박사는 "페프로메네는 이번 PMB-CT01 치료 B-ALL 환자에서 허용 가능한 안전 프로파일 관찰과 완전한 반응으로 PMB-CT01 개발 및 평가에서 탁월한 이정표를 달성했다"면서 "이러한 초기 임상 결과는 2019년 사이언스트랜스레이셔널메디신 지에 발표된 시티오브호프의 전임상 연구 데이터가 지원하는데 이는 BAFFR-CAR T 세포가 B-ALL 및 다양한 아형의 B-림프종을 포함한 다양한 B-세포 악성 종양을 효과적으로 제거할 수 있음을 보여준다"고 말했다.

PMB-CT01은 시티오브호프 종합암센터의 부사장 겸 부소장이자 페프로메네의 과학 설립자 겸 과학자문위원회의 보상의장인 래리 W. 곽[https://www.cityofhope.org/larry-kwak ] 의사박사의 실험실에서 발명되었다. 곽 박사는 페프로메네에 지분을 갖고 있다.

시티오브호프는 이번 연구에서 연구 중인 연구용 화합물 'BAFFR(EQ)BB ζ/EGFRt+ CAR T 세포'에 관심을 갖고 있다.

PMB-CT01

PMB-CT01은 동급 최초의 BAFFR 표적 자가 CAR T 세포 치료법이다. 종양 괴사 인자 (TNF) 수용체 슈퍼패밀리 멤버인 BAFF-R (B 세포 활성 인자 수용체)은 B 세포에서만 거의 독점적으로 발현되는 BAFF의 주요 수용체이다. BAFF-R 신호 전달은 정상적인 B 세포 증식을 촉진하고 B 세포 생존에 필요한 것으로 보이기 때문에 종양 세포가 BAFF-R 항원의 손실을 통해 면역 반응을 피할 수 있을 것 같지 않다. 이러한 독특한 특성은 BAFFR-CAR T 치료법을 B 세포 악성 종양의 훌륭한 잠재적 치료법으로 만든다. BAFFR-CAR T는 CD3 ζ 및 4-1BB를 포함하는 2세대 신호 도메인을 가진 항-BAFFR scFv(단일 사슬 단편 가변) 항체를 사용하여 구성되었다. 우리의 연구를 통해 BAFFR-CAR T 세포가 동물 모델뿐만 아니라 시험관 내에서 인간 림프종과 백혈병을 죽이는 것으로 밝혀졌다. 페프로메네는 시티오브호프로부터 PMB-CT01과 관련된 지적 재산권을 라이선스 받았다.

페프로메네

페프로메네는 암과 면역질환을 치료하기 위한 새로운 치료법을 개발하는 캘리포니아 어바인의 임상 단계 바이오텍 기업이다. 페프로메네의 리드 후보인 PMB-CT01(BAFFR-CAR T 세포)은 현재 재발성 및 난치성 B세포 급성 림프구성 백혈병(B-ALL; NCT04690595)과 B세포 비호지킨 림프종(B-NHL; NCT05370430)을 임상 1상에서 치료하기 위해 연구 중이다. 페프로메네는 또한 BAFFR 이중특이성 T 세포 관여체와 BAFFR-CAR NK 세포를 개발하고 있다.자세한 정보는 hazel.cheng@pepromenebio.com으로 페프로메네바이오 헤이즐 청 박사에게 문의하거나 www.pepromenebio.com을 방문하기 바란다.

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HARNESSING THE BENEFIT OF NOVEL CAR-T THERAPY

출처: PeproMene Bio, Inc.

PeproMene Bio, Inc. Announces Complete Remission of the Cohort 1 First Patient Treated for Relapsed and Refractory B-cell Acute Lymphoblastic Leukemia (B-ALL) in the Phase 1 Clinical Trial of PMB-CT01 (BAFFR-CAR T Cells) at City of Hope

IRVINE, Calif., Jan. 19, 2024 /PRNewswire/ -- PeproMene Bio, Inc., a clinical-stage biotech company developing novel therapies to treat cancers and immune disorders, today announced that the cohort 1 first patient treated in its Phase 1 relapsed or refractory B-cell acute lymphoblastic leukemia (r/r B-ALL) clinical trial of PMB-CT01 (BAFFR-CAR T Cells) has reached complete remission at one-month post treatment.

This result adds to the presentation of PeproMene Bio's clinical trial of PMB-CT01 in relapsed/refractory non-Hodgkin's lymphoma at last month's American Society of Hematology annual meeting in San Diego. The trial results, presented by Elizabeth Budde [https://www.cityofhope.org/elizabeth-budde ], M.D., Ph.D., City of Hope associate professor, Division of Lymphoma, Department of Hematology & Hematopoietic Cell Transplantation, generated considerable excitement because all three patients achieved durable complete remissions with minimal toxicity (https://ash.confex.com/ash/2023/webprogram/Paper183032.html).

The trials are taking place at City of Hope [https://www.cityofhope.org/ ], one of the largest cancer research and treatment organizations in the United States, which also developed the therapy.

During the first month of treatment, the patient only experienced low grade treatment emergent toxicities, including grade 1 cytokine release syndrome ("CRS") resolved without intervention, and no immune effector cell-associated neurotoxicity syndrome ("ICANS").

"We are excited about the treatment outcomes as this patient had a relapsed B-cell ALL after prior treatment with chemotherapy and blinatumomab. His relapsed disease was both CD19- and CD22-negative, implying very limited available therapeutic options for him," said Ibrahim T. Aldoss [https://www.cityofhope.org/ibrahim-aldoss ], M.D., City of Hope associate professor, Department of Hematology & Hematopoietic Cell Transplantation and the principal investigator of this single-center, dose escalation with expansion trial (NCT04690595).

"He tolerated the treatment of BAFFR-CAR T Cells really well with only minimal and anticipated toxicities. Additionally, he achieved complete remission and clearance of minimal residual disease (MRD), indicating an excellent response to this effective therapy."

"PeproMene has achieved an exceptional milestone in the development and evaluation of PMB-CT01 with the observation of the acceptable safety profile and complete response in this PMB-CT01 treated B-ALL patient. These initial clinical outcomes are supported by City of Hope preclinical research data published in Science Translational Medicine in 2019, which shows BAFFR-CAR T Cells can effectively eliminate various B-cell malignancies including B-ALL and different subtypes of B-lymphomas," said Hazel Cheng [https://pepromenebio.com/team/ ], Ph.D., COO of PeproMene.

PMB-CT01 was invented by the laboratory of Larry W. Kwak [https://www.cityofhope.org/larry-kwak ], M.D., Ph.D., vice president and deputy director of City of Hope's Comprehensive Cancer Center and PeproMene's scientific founder and compensated chair of its Scientific Advisory Board. Kwak has an equity interest in PeproMene.

City of Hope holds an interest in the investigational compound 'BAFFR(EQ)BBζ/EGFRt+ CAR T Cells', the compound being studied in this research.

About PMB-CT01

PMB-CT01 is a first-in-class BAFFR-targeted, autologous CAR T Cell therapy. BAFF-R (B Cell Activating Factor Receptor), a tumor necrosis factor (TNF) receptor superfamily member, is the main receptor for BAFF expressing almost exclusively on B cells. Since BAFF-R signaling promotes normal B-cell proliferation and appears to be required for B-cell survival, it is unlikely tumor cells could escape immune responses via loss of BAFF-R antigen. This unique characteristic makes BAFFR-CAR T therapy a great potential treatment of B-cell malignancies. BAFFR-CAR T was constructed using the anti-BAFF-R scFv (single-chain fragment variable) antibodies with the 2nd generation signaling domains containing CD3ζ and 4-1BB. Our research has found that BAFFR-CAR T Cells kill human lymphomas and leukemias in vitro as well as in animal models. PeproMene has licensed intellectual property relating to PMB-CT01, from City of Hope.

About PeproMene

PeproMene is a clinical-stage biotech company in Irvine, California, developing novel therapies to treat cancers and immune disorders. PeproMene's lead candidate, PMB-CT01 (BAFFR-CAR T Cells) is currently being investigated to treat relapsed and refractory B-cell acute lymphoblastic leukemia (B-ALL; NCT04690595) and B-cell Non-Hodgkin's lymphoma (B-NHL; NCT05370430) in phase 1 clinical trials. PeproMene is also developing BAFFR Bispecific T Cell Engager and BAFFR-CAR NK cells. For more information, contact Hazel Cheng, Ph.D. of PeproMene Bio Inc. at hazel.cheng@pepromenebio.com or visit www.pepromenebio.com.

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HARNESSING THE BENEFIT OF NOVEL CAR-T THERAPY

Source: PeproMene Bio, Inc.

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출처 : PRNewswire 보도자료