유전자 편집기술 '치료제' 미국이어 유럽서도 허가될 듯

유전자 편집기술 치료제 이미지/사진=클립아트코리아

유전자 편집 기술을 적용한 미국 크리스퍼테라퓨틱스와 버텍스파마슈티컬스의 희소 혈액질환 치료제 '카스게비'가 미국 허가를 받은데 이어, 유럽에서도 긍정 평가를 받았다. 

제약바이오업계에 따르면 유럽의약품청(EMA) 산하 약물사용자문위원회(CHMP)는 크리스퍼 유전자 편집기술을 기반으로 한 첫 번째 치료제인 '카스게비'에 긍정 의견을 발표했다. 이에 따라 카스게비는 수 개월 내 유럽 규제 당국 승인도 받을 것으로 예상된다. 이르면 내년 2월 중 결정될 전망된다.

앞서 지난 8일(현지시간) 미국 식품의약청(FDA)는 카스게비를 첫 번째 유전자 편집기술 치료제로 승인했다. 치료비는 220만 달러(약 29억원)에서 310만 달러(약 41억원) 사이로 책정됐다. 지난달 16일에는 영국 의약품규제청(MHRA)으로부터 조건부 판매를 획득한 상태다.

카스게비는 겸상적혈구병(낫모양 적혈구 빈혈증) 유전자 편집 치료제다. 혈액 안에 있는 적혈구가 초승달 모양으로 접혀 혈관에 모일 가능성을 높이는 질환을 말한다. 이로 인해 근육에 산소가 부족하게 되고 환자들은 수혈을 받지만 뇌졸중 등 다양한 위험과 통증 등을 경험하게 된다. 이번 치료제는 중증 겸상적혈구병 등 12세 이상 환자를 대상으로 사용 가능하다.

회사가 발표한 임상시험 결과에 따르면 카스게비 치료를 받은 겸상적혈구병 환자 16명 중에 15명(94%)이 최소 12개월 연속 쇠약해지는 통증을 경험하지 않은 것으로 나타났다. 1회 치료로 90% 이상 환자가 치료 개선 효과를 본 셈이다. 회사측은 한 번의 치료 효과가 평생 이어질 것으로 전망하고 있으나, 장기간 치료 효과를 지켜봐야 하는 상황이다.

유전자 편집가위 치료제는 분자 가위를 활용해 정확한 유전자 절개를 진행하고, 세포 유전체의 특정 부위에서 유전물질 추가나 제거, 변화 등이 가능해 2020년 노벨상을 받은 차세대 기술이기도 하다.