젬백스, 진행성핵상마비 치료제 FDA 임상 2상 IND 신청

젬백스앤카엘은 미국 식품의약청(FDA)에 진행성 핵상 마비(PSP) 치료제인 'GV1001'의 임상 2상 시험 계획(IND)을 제출했다고 18일 밝혔다.

젬백스는 30∼40개 기관에서 PSP 환자 150명을 대상으로 12개월 동안 치료제 0.56㎎ 또는 1.12㎎을 투여해 효과와 안전성을 평가한다. 1차 유효성 평가지표는 베이스라인 대비 GV1001 12개월 투여 후 PSP 평가 척도(mPSPRS)의 총점 변화다.

PSP는 비정형 파킨슨 증후군으로 질병 악화 속도가 빨라 파킨슨 형태 중 가장 심각한 질환으로 꼽힌다. 젬백스는 GV1001의 국내 임상 2상을 진행하고 있다. 미 FDA에 이어 유럽의약품청(EMA)에도 PSP 임상 2상 신청을 준비하고 있다.

젬백스 관계자는 "알츠하이머병의 미국·유럽 임상 2상이 순조롭게 진행되는 가운데 희소 질환인 PSP도 글로벌 임상에 도전함으로써 신경퇴행성질환 치료제 GV1001의 글로벌 상업화 가능성을 높였다"고 말했다.

박형수 기자 parkhs@asiae.co.kr