지놈앤컴퍼니 면역항암제 'GENA-104', 국가신약개발 우수과제 선정

지놈앤컴퍼니는 신규타깃 면역항암제 ‘GENA-104’가 국가신약개발사업단의 10대 우수과제로 선정됐다고 13일 밝혔다.

차미영 지놈앤컴퍼니 신약연구소장이 12일 서울 용산구에서 열린 국가신약개발산업 우수과제 발표회에서 발표하고 있다.[사진제공=지놈앤컴퍼니]

국가신약개발사업은 신약 개발 전 주기 단계를 지원하는 범부처 연구개발(R&D) 사업으로, 사업단은 12일 지원 과제 총 347개 중 10대 우수과제를 선정해 과제의 우수성을 알리는 ‘2023 국가신약개발사업 우수과제 발표회’를 개최했다. 지놈앤컴퍼니는 이날 행사에서 연구개발 성과에 대한 구두 발표를 통해 성과 공유도 진행했다.

이번에 우수과제로 선정된 GENA-104는 지난해 11월 국가신약개발사업 비임상 개발 과제로 선정된 바 있다. 비임상 개발 과제는 비임상 독성 연구 및 임상 시료 확보 등을 지원해 최종적으로 임상시험계획 신청(IND) 승인을 목표로 한다. 지놈앤컴퍼니는 지난 8월 GENA-104의 임상 1상 IND를 식품의약품안전처에 제출한 상태다. 최대 80명의 고형암 환자를 대상으로 용량 증량(dose escalation) 코호트를 통해 1차 목표인 안전성·내약성을 입증하고, 보충 코호트(backfill)를 통해 2차 목표인 유효성을 확인할 계획이다.

GENA-104는 현재 면역관문억제제 분야에서 독보적 위치를 차지하고 있는 '프로그램화된 세포 사멸 단백질(PD)-(L)1 억제제' 계열을 반대로 뒤집어 착안한 신규 타깃 항암제다. PD-(L)1 계열은 대표 약물인 미국 머크(MSD)의 '키트루다(성분명 펨브롤리주맙)'가 올해 240억달러(약 32조원)의 매출이 전망되며 글로벌 매출 1위 의약품으로 자리매김할 것이라는 전망이 나오는 등 가장 넓은 범위의 항암제로 주목받고 있다.

하지만 PD(L)-1은 발현 수준이 높은 환자를 선별해 치료하더라도 80~90%가량이 치료 반응이 나타나지 않는 등의 한계도 동시에 안고 있다. 이에 이들 비반응 환자의 특징에 대해 분석하던 중 '콘탁틴4(CNTN4)'라는 새로운 단백질 타깃을 발굴해냈다는 게 회사 측의 설명이다. PD-(L)1의 발현이 높더라도 CNTN4가 동시에 발현이 높게 나타났다면 PD-(L)1 억제제의 효능에 대한 반응이 나타나지 않는다는 사실을 발견한 것이다.

이에 지놈앤컴퍼니는 전임상에서 CNTN4가 여러 암종에서 PD-(L)1과 배타적으로 발현하고 GENA-104 투여 시에는 CNTN4를 억제해 면역항암 효과가 있다는 것을 확인했다는 설명이다. 이외에도 다양한 전임상을 통해 확보된 데이터를 바탕으로 이미 승인된 면역항암제의 낮은 반응률에 대한 한계점을 극복하기 위한 치료제로 개발을 진행 중이다.

연구책임자인 차미영 지놈앤컴퍼니 신약연구소장은 “자체 플랫폼 '지노클(GENOCLE)'을 통해 최초로 발굴한 신규 타깃 면역항암제 GENA-104가 국가신약개발사업 10대 우수과제로 선정됨에 따라 당사의 기술력을 입증받고 이를 널리 알릴 수 있는 기회를 준 사업단에 감사를 전한다”며 “지속적인 신규타깃 발굴을 통해 지속가능한 신약 개발 전문기업으로 거듭나겠다”고 말했다.

이춘희 기자 spring@asiae.co.kr