앱클론 '유전자가위 CAR-T 치료제' ASH에서 동물모델에서 항암효과 확인 발표

앱클론은 미국혈액학회(ASH 2023)에서 암에 대한 면역 저항의 원인인 B·T 림프구 감쇠(BTLA) 단백질과 암 단백질인 CD30를 동시에 타깃하는 새로운 키메릭 항원 수용체(CAR)-T 치료제에 대해 미국 유펜의대와 공동으로 발표했다고 12일 밝혔다.

앱클론 CI [사진제공=앱클론]

회사 관계자는 "암세포는 종양미세환경을 통해 우리 몸속의 건강한 면역세포들의 공격을 막을 수 있는 회피 전략을 갖고 있어 치료가 어렵다"며 "이번 연구를 통해 암세포의 헤르페스 바이러스 세포 내 침투 매개체(HVEM) 단백질과 건강한 면역세포의 BTLA 단백질이 서로 반응해 암세포가 면역세포의 치료 효과를 지능적으로 회피한다는 사실을 발견했다"고 설명했다.

연구진은 해당 CAR-T 치료제 개발에 유전자 가위 편집 기술인 '크리스퍼-캐스9(CRISPR-Cas9)' 기술을 이용해 T 세포의 BTLA 단백질을 제거함으로써 암세포의 회피전략을 차단하는 기술을 적용했다. 또한 CAR-T 치료제의 표적 암 단백질로 CD30를 선정하면서 호지킨림프종을 대상으로 치료 효과를 검증했다고 전했다.

신규 CAR-T 치료제는 종양동물모델에서도 우수한 항암효과를 보여줬으며 회사는 이 효능이 BTLA 단백질이 제거된 CAR-T 치료제가 조절 T 세포(regulatory T cell)의 영향을 억제함으로써 나타나는 현상임을 확인했다.

앱클론은 본 연구 성과에 대한 지적재산권 확보를 위해 펜실베니아 대학교와 공동으로 미국에 특허를 출원하고 추후 공동 연구개발을 확대키로 했다.

이춘희 기자 spring@asiae.co.kr