조승희 아바타테라퓨틱스 대표 “엔지니어링 AAV 개발로 유전자치료 선도”

㈜아바타테라퓨틱스 조승희 대표 (경기도 하남시 본사)

요즘 바이오 업계에서는 희귀질환과 유전성 난청 치료를 목표로 하는 ‘재조합 AAV 생성 기술’에주목하고 있다.

AAV는 자연계에 존재하는 바이러스로써, 과학자들이 아데노바이러스를 연구하다가 발견한 인체에 해롭지 않은 바이러스이다. 아데노바이러스와 같은 헬퍼 바이러스의 도움이 없이는 증폭이 불가능한 바이러스로, 대략 전체 인구의 30%에서 60% 정도가 AAV를 보유하고 있다.

재조합 AAV는 이렇듯 자연계에 존재하는 AAV의 유전자를 가공하여 각종 치료제에 적합하게 쓰는 것을 이른다. 재조합 AAV는 치료유전자를 담고 있는 치료유전자 백터와 이 치료유전자를 보호하는 캡시드로 구성되어 있다.

중소벤처기업부의 ‘소재·부품·장비(이하 소부장) 스타트업 100’ 사업 선정기업 아바타테라퓨틱스의 조승희 대표는 “유전자 치료제라는 것은 다양한 치료전략을 담고 있는 치료유전자를 인체 내의 세포에 전달하여 DNA 수준에서 질환의 중지 혹은 완치를 목표로 하는 물질”이라며 “기존의 AVV 유전자 치료제는 인체 내의 목표로 한 특정한 세포에만 타깃을 하지 않기 때문에, 간과 같은 기관에도 전달이 되어 고용량 투여를 할 경우 간독성 같은 부작용이 발생할 수도 있다”고 한계를 설명했다.

또한 “인체 내의 면역시스템인 항체에 자연계 캡시드가 인지가 되어 중화되기 때문에 약효가 떨어지기도 하고, 고용량 투여와 면역억제 요법이 필요한 경우도 있는데, 이러한 이유로 약가 또는 치료비용이 천문학적으로 늘어나게 된다. 1회 비용이 20억원에 달하는 졸겐스마가 그 예”라며 안타까워했다.

아바타테라퓨틱스는 이러한 AAV의 단점을 극복하기 위해 엔지니어링 AAV를 개발하고 있다. 조대표는 AAV 캡시드 분야에서 저용량 투여로도 약효를 낼 수 있게 항체에 인지가 덜 되는 ‘면역회피 캡시드’를 설계하고 있다.

조대표는 특히 “동시에 저희가 타깃으로 하는 신경세포에 더 잘 전달되면서 간에는 전달이 덜되게 하는 캡시드를 설계함으로써 off target 효과를 줄이고자 노력하고 있다”며 “치료 유전자의 일부 구성 파트인 promoter 부위를 범용 프로모터에서 세포 특이성을 가지는 프로모터로 교체하는 업무를 진행 중에 있다”고 밝혔다.

또한 아바타테라퓨틱스는 현재 Lysosomal storage disorder 즉 LSD에 속하는 신경계통 희귀질환 파이프라인과 유전성 난청 파이프라인을 개발 중이다.

조대표는 “생명의 청사진이라고 할 수 있는 유전자 수준에서 약물이 작동하여 질병의 근본원인을 해결할 수 있다”며, 회사의 궁극적인 비전으로 “유전자 치료제에서 파생된 정밀의학의 개념이 파킨슨 병이나 암과 같은 병에 적용해 환자 개개인의 유전자 스크리닝, 그리고 맞춤형 약물의 설계, 생산을 최단시간에 최소비용으로 종료함으로써 환자의 건강과 국가건강보험 재정의 건전성에 기여를 하는 것을 목표로 하고 있다”고 큰 포부를 밝혔다.

이러한 아바타테라퓨틱스의 2023년도 Series-A 프로젝트에는 티에스 인베스트먼트, 신한캐피탈, 스마일게이트 인베스트먼트, 원익투자 파트너스가 참여해 총 50억원을 투자하고 있다.

한편 서울창조경제혁신센터가 주관하는 ‘소부장 스타트업 100’ 사업은 중소벤처기업부에서 2020년부터 소재·부품·장비 산업의 기술자립도 제고와 대·중견 기업의 수요 소재·부품에 대응할 수 있는 혁신적인 스타트업을 발굴 육성하기 위해 하는 사업으로 매년 20개사를 선발해 왔으며, 마지막해인 올해는 40개사를 선발하여 지원 중으로 올해를 마지막으로 100개 스타트업의 지원이 완료된다. 향후에는 초격차 스타트업 육성사업으로 이어질 전망이다.

서명수 기자 seo.myongsoo@joongang.co.kr