바이오젠코리아 “SMA 치료제 스핀라자, 급여대상 3세이후 확대”

스핀라자 2019년 급여 이후 만 3세 이하 발병 대상
만 3세 이후 발병 환자도 급여 대상으로 기준 완화
“더 많은 SMA 환자 약물치료 기회 얻을 것”

황세은 바이오젠코리아 대표

“앞으로 더 많은 국내 척수성 근위축증(SMA) 환자들이 약물치료의 기회를 얻을 수 있을 것입니다.”

바이오젠코리아는 SMA 최초 치료제인 ‘스핀라자’(성분명 뉴시너센나트륨)의 국내 급여 기준 확대를 계기로 2일 콘래드 서울 호텔에서 첫 기자간담회를 개최했다. 황세은 바이오젠코리아 대표는 “이번에 ‘스핀라자’(성분명 뉴시너센나트륨)의 건강보험 급여 기준이 완화됐다”며 “SMA 치료 환경 개선을 위한 방법을 꾸준히 모색하겠다”고 밝혔다. 보건복지부는 지난달부터 만 3세 이후 발병한 영아기 SMA 환자들도 스핀라자 투여 시 급여를 적용받을 수 있게 했다.

SMA은 척수와 뇌하수체의 운동뉴런 소실로 인해 생존운동신경세포(SMN) 단백질이 부족해지면서 점차 전신 근육이 힘을 잃는 유전성 희귀질환이다. 발병 시기, 신체발달 지표 등에 따라 1~4형 네 단계로 나뉜다. 불치병으로 여겨지던 SMA가 개선 가능한 질환이 된 건 2016년 12월 바이오젠이 스핀라자를 개발하면서다. 스핀라자는 SMN 단백질 양을 지속적으로 증가시키는 작용 기전으로 SMA을 치료하는데 질환의 원인이 되는 중추신경계에 전달을 위해 척수강 내 직접 주사한다. 통상 연 4~5회 투여한다. 스핀라자는 60개국 이상에서 SMA 치료제로 승인받았고, 전 세계 1만4000명 이상의 환자들이 이를 통해 치료했다.

국내에서는 스핀라자가 2017년 12월 식품의약품안전처로부터 승인받은 데 이어 2019년 4월 건강보험 급여화가 됐다. 그간 만 3세 이하 증상 발현 영유아만 급여 기준 대상이었다. 다만 이번에 급여 기준 완화로 SMA 3b형(만 3세 이후 발병) 환자도 급여권 안에 들어오게 됐다. 스핀라자는 비급여 투여 시 1회에 약 1억원이 드는 초고가 치료제인 탓에 비급여 대상 SMA 환자들에겐 급여 적용이 절실했다. 급여 투여 시 환자는 건강보험 본인부담상한액인 598만원만 부담하면 되기 때문이다.

SMA 환자에게 스핀라자 투여 경험이 있는 박형준 강남세브란스병원 신경과 교수는 “3b형 SMA 환자도 시간이 지날수록 운동기능이 떨어져 보행장애, 근육 약화 등을 겪을 수 있다. 하지만 이제껏 스핀라자 급여 적용을 받지 못해 물리·재활치료 등 보조적인 치료에만 의존하고 있었다”며 “이번 급여기준 확대로 3b형 환자들도 근본적인 약물치료를 병행하면 삶의 질의 개선 효과를 기대할 수 있을 것”이라고 강조했다. 실제, 후기 발형 SMA 환자에 스핀라자 투여 시 다양한 운동지표가 개선됐다는 독일 등 해외 연구가 나왔다.

바이오젠코리아는 SMA 환자들의 삶의 질 개선을 위해 다양한 노력을 이어나가겠다고 밝혔다. 최정남 바이오젠코리아 상무는 “SMA 환자의 일상생활에 도움되고 보호자의 정서 안정에 기여하는 여러 해법을 계속 제시할 것”이라고 말했다. 바이오젠코리아는 현재 디지털 의료정보 플랫폼 ‘티스마(TISMA)’, 환자 운동기능 및 일상생활 개선을 위한 교육 콘텐츠 ‘스마일 홈 트레이닝’ 등을 운영하고 있다.

한편, SMA의 경구용 치료제인 ‘에브리스디’(성분명 리스디플람·로슈 개발)는 지난달 처음으로 건강보험 급여 적용이 되면서 환자의 치료 선택지가 넓어지게 됐다. 오랜 시간 SMA를 앓아 온 성인 환자들은 척추측만증으로 척수강 내 주사 투입이 어려워 에브리스디가 대안이 됐지만, 그간 비급여 적용으로 고가인 탓에 치료제에 대한 접근이 어려웠었다.

변선진 기자 sj@asiae.co.kr