[PRNewswire] Menarini의 ELZONRIS(R), 희귀약품 선정

-- BPCDN을 위한 희귀 의약품으로 일본 후생노동성에서 선정

-- 일본 후생 노동성이 타그락소푸스프를 모구 형질세포양 수지세포 종양(blastic plasmacytoid dendritic cell neoplasm, BPDCN) 치료를 위한 희귀 의약품으로 지정

이탈리아 플로렌스, 미국 뉴욕 2023 년 8월 31일 /PRNewswire=연합뉴스/ -- 세계적인 국제 제약 및 진단 기업인 Menarini 그룹("Menarini")과 Menarini 그룹이 전액 출자하여 설립한 자회사인 Stemline Therapeutics("Stemline")는 오늘 Stemline의 일본 개발 파트너인 Nippon Shinyaku의 타그락소푸르프(tagraxofusp)가 일본 후생노동성(MHLW)으로부터 희귀의약품으로 지정되어 앞으로 모구 형질세포양 수지세포 종양(blastic plasmacytoid dendritic cell neoplasm, BPDCN)을 진단하는 데 도움이 될 것으로 기대된다고 발표했다.

BPDCN은 공격성 희귀 혈액 종양으로 역사적으로 임상 예후도 좋지 않다. Stemline의 ELZONRIS(R)(타그락소푸르프)는 유일하게 승인을 받은 BPDCN 환자 치료제이자 미국과 유럽에서 처음이자 유일하게 승인을 받은 CD123 표적 치료제이다.

일본의 MHLW는 50,000명 이하의 환자들에게 치료제로 사용할 목적으로 희귀 의약품을 지정하고 있으며, 이러한 의약품은 의료 수요도 매우 높다. 희귀 의약품으로 지정되면 일본에서 몇 개월까지 걸리는 규제 승인 기간을 앞당길 수 있기 때문에 환자의 접근성도 그만큼 빨라지게 된다.

일본에서는 Nippon Shinyaku가 타그락소푸르프를 개발하여 현재 1/2상 임상 시험을 진행 중이다. Stemline과 Nippon Shinyaku는 2021년 3월에 타그락소푸르프 개발 및 일본 내 상용화를 위한 배타적 라이선싱 계약을 체결하였으며, 여기에는 공동 프로모션의 가능성도 열려 있다.

Menarini 그룹의 CEO인 Elcin Barker Ergun은 "MHLW의 희귀 의약품 지정은 타그락소푸스프가 현재 치료 옵션이 한정적인 일본의 BPDCN 환자들에게 미칠 수 있는 긍정적 영향을 인정한 결과이다. 당사의 파트너인 Nippon Shinyaku가 이번에 보여준 성과는 난치성 암 환자들에게 획기적인 치료 옵션을 제공하고 전 세계 환자에게 혁신적인 치료법을 제공하려는 우리의 활동에 박차를 가하게 될 것이다"라고 밝혔다.

BPDCN 소개

이전에 아구성 자연살해세포 림프종으로도 불렸던 BPDCN은 공격성 혈액 종양으로 피부 증상을 동반할 때가 많으며 역사적으로 임상 예후도 좋지 않다. BPDCN은 일반적으로 골수나 피부에서 발현되며, 림프절과 내장에서도 나타날 수 있다. BPDCN 근원 세포는 형질세포양 수지상세포(plasmacytoid Dendritic Cell, pDC) 전구체이다. BPDCN 진단은 면역 표현형 진단 3조인 CD123, CD4, CD56을 비롯한 기타 표지자에 따라 결정된다. 이 질환은 과거 아구성 자연살해세포 림프종, 혹은 무과립 CD4+/CD56+ 혈액피부 종양으로도 불렸지만 세계보건기구(WHO)에서 2008년에 "BPDCN으로 명명했다. 자세한 내용은 BPDCN 질환 정보 웹사이트[www.bpdcninfo.com ]에서 확인할 수 있다.

Menarini 그룹 소개

Menarini 그룹은 세계적인 제약 및 진단 기업으로, 총 매출액은 44억 달러 이상이며 17,000명의 직원을 보유하고 있다. Menarini는 심장병학, 종양학, 기도학, 위장병학, 전염병, 당뇨병학, 염증 및 통각 상실증을 위한 제품을 바탕으로 치료 충족률이 낮은 영역을 중점적으로 연구하고 있으며, 생산 시설 18곳과 연구개발센터 9곳을 운영하며 전 세계 140개국에 제품을 판매하고 있다. 자세한 내용은 Menarini 웹사이트[www.menarini.com ]에서 확인할 수 있다.

Stemline Therapeutics 소개

Menarini 그룹에서 전액 출자한 자회사인 Stemline Therapeutics는 새로운 종양 치료제의 개발 및 상용화에 집중하는 영리적 바이오 제약회사다. Stemline은 미국에서 ORSERDU(R)(엘라세스트란트)를 상용화하고 있다. ORSERDU(R)(엘라세스트란트)는 내분비 요법 최소 1회 치료 후 질병이 진행하여 에스트로겐 수용체(ER) 양성, 인간 표피성장인자 수용체 2(HER2) 음성, ESR1 변이 진행성 또는 전이성 유방암이 발생한 폐경 후 여성이나 성인 남성을 치료하는 구강 내분비 치료제이다. Stemline은 또한 미국과 유럽에서 공격성 혈액암인 모구성 형질세포양 수지세포 종양(Blastic plasmacytoid dendritic cell neoplasm, BPDCN) 환자를 위해 CD123으로 지시된 표적 치료제인 ELZONRIS(R)(tagraxofusp-erzs)도 상용화하고 있다. 이 치료제는 지금까지 미국과 유럽에서 BPDCN 치료용으로 승인받은 유일한 제품이다. 유럽에서는 다발성 골수종 XPO1 억제제인 Nexpovio(R)도 상용화하고 있다. 그 밖에도 여러 가지 고형 혈액암을 치료하기 위해 다양한 개발 단계에 있는 저분자 및 바이오로직스로 구성된 임상 파이프라인을 광범위하게 보유하고 있다.

Nippon Shinyaku 소개

Nippon Shinyaku는 사람들이 더욱 건강하고 행복한 삶을 영위할 수 있도록 돕는 것을 사명으로 삼고 있다. 질환으로 어려움을 겪고 있는 환자와 가족들에게 희망을 전달할 수 있는 의약품을 개발하여 지역 사회에서 신뢰 받는 기업으로 자리매김하기 위해 노력하고 있다. 제품 또는 자세한 내용은 회사 웹사이트(https://www.nippon-shinyaku.co.jp/english/index.php)에서 확인할 수 있다.

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출처: Menarini Industrie Farmaceutiche Riunite

The Menarini Group Announces ELZONRIS® (Tagraxofusp) Designated as an Orphan Drug for BPDCN by Japanese Ministry of Health, Labor and Welfare

-- Japanese Ministry of Health, Labor and Welfare grants Orphan Drug Designation to tagraxofusp for blastic plasmacytoid dendritic cell neoplasm (BPDCN)

FLORENCE, Italy and NEW YORK, Aug. 31, 2023 /PRNewswire/ -- The Menarini Group ("Menarini"), a leading international pharmaceutical and diagnostics company, and Stemline Therapeutics, Inc. ("Stemline"), a wholly-owned subsidiary of the Menarini Group, today announced that Nippon Shinyaku Co., Ltd. (Nippon Shinyaku), Stemline's development partner in Japan, received Orphan Drug Designation for tagraxofusp, from the Japanese Ministry of Health, Labor and Welfare (MHLW) for the expected indication of blastic plasmacytoid dendritic cell neoplasm (BPDCN).

BPDCN is an aggressive orphan hematologic malignancy with historically poor clinical outcomes. Stemline's ELZONRIS® (tagraxofusp) is the only approved treatment for patients with BPDCN, and the first and only approved CD123-targeted therapy, in both the United States and Europe.

Orphan drugs are designated by Japan's MHLW for treatments that are intended for use in fewer than 50,000 patients, where there is also a particularly high medical need. Orphan drug designation can potentially shorten the period required to obtain regulatory approval in Japan by several months, thereby enabling faster patient access.

In Japan, tagraxofusp is being developed by Nippon Shinyaku, which is currently conducting a Phase 1/2 clinical trial. In March 2021, Stemline and Nippon Shinyaku entered into an exclusive licensing agreement for the development and commercialization of tagraxofusp in Japan, including the possibility of co-promotion.

"The MHLW's decision to grant Orphan Drug Designation recognizes the potential positive impact tagraxofusp could have on BPDCN patients in Japan, a patient population that currently has limited treatment options," said Elcin Barker Ergun, CEO of the Menarini Group. "This achievement by our partner, Nippon Shinyaku, advances our commitment to bring transformative new therapeutic options to patients with difficult-to-treat cancers, and to deliver innovative medicines to people around the globe."

About BPDCN

BPDCN, formerly blastic NK-cell lymphoma, is an aggressive hematologic malignancy, often with cutaneous manifestations, with historically poor outcomes. BPDCN typically presents in the bone marrow and/or skin and may also involve lymph nodes and viscera. The BPDCN cell of origin is the plasmacytoid dendritic cell (pDC) precursor. The diagnosis of BPDCN is based on the immunophenotypic diagnostic triad of CD123, CD4, and CD56, as well as other markers. The World Health Organization (WHO) termed this disease "BPDCN" in 2008; previous names included blastic NK cell lymphoma and agranular CD4+/CD56+ hematodermic neoplasm. For more information, please visit the BPDCN disease awareness website at www.bpdcninfo.com.

About The Menarini Group

The Menarini Group is a leading international pharmaceutical and diagnostics company, with a turnover of over $4.4 billion and over 17,000 employees. Menarini is focused on therapeutic areas with high unmet needs with products for cardiology, oncology, pneumology, gastroenterology, infectious diseases, diabetology, inflammation, and analgesia. With 18 production sites and 9 Research and Development centers, Menarini's products are available in 140 countries worldwide. For further information, please visit www.menarini.com.

About Stemline Therapeutics Inc.

Stemline Therapeutics, Inc. ("Stemline") a wholly-owned subsidiary of the Menarini Group, is a commercial-stage biopharmaceutical company focused on the development and commercialization of novel oncology therapeutics. Stemline commercializes ORSERDU® (elacestrant) in the United States, an oral endocrine therapy indicated for the treatment of postmenopausal women or adult men with estrogen receptor (ER)-positive, human epidermal growth factor receptor 2 (HER2)-negative, ESR1-mutated advanced or metastatic breast cancer with disease progression following at least one line of endocrine therapy. Stemline also commercializes ELZONRIS® (tagraxofusp-erzs), a novel targeted treatment directed to CD123 for patients with blastic plasmacytoid dendritic cell neoplasm (BPDCN), an aggressive hematologic cancer, in the United States and Europe, which is the only approved treatment for BPDCN in the US and EU to date. Stemline also commercializes NEXPOVIO® in Europe, an XPO1 inhibitor for multiple myeloma. Stemline also has an extensive clinical pipeline of small molecules and biologics in various stages of development for a host of solid and hematologic cancers.

About Nippon Shinyaku

Our mission is to help people lead healthier and happier lives. Through creating unique medicines that will bring hope to patients and families struggling with illness, we aim to be an organization trusted by the community. Please visit our website (https://www.nippon-shinyaku.co.jp/english/index.php) for products or detailed information.

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Source: Menarini Industrie Farmaceutiche Riunite

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출처 : PRNewswire 보도자료