파로스아이바이오 'PHI-101', 1차 병용 확대 위한 연구 진행

인공지능(AI) 기반 혁신 신약 개발 전문기업 파로스아이바이오는 도널드 스몰(Donald Small, MD·PhD) 존스홉킨스 의과대학교 종양내과 교수 겸 존스홉킨스 킴멜 암센터 소아종양학과장과 급성 골수성 백혈병(AML) 신약후보 물질인 ‘PHI-101’의 병용 요법 확대를 위한 중개연구를 진행한다고 28일 밝혔다. 기존 승인된 1차 치료제와의 병용 요법 중개연구를 통해 향후 PHI-101의 AML 1차 치료제 시장 진입이 가능할 수 있도록 한다는 구상이다.

파로스아이바이오 로고 [사진제공=파로스아이바이오]

도널드 스몰 교수는 급성 골수성 백혈병 분야에서 세계적 권위자로 꼽히는 인물이다. PHI-101의 표적 단백질인 티로신인산화효소(FLT3) 관련 연구를 30년 이상 수행해 왔고 다수의 FLT3 저해제에 대한 임상 연구도 이끈 바 있다. PHI-101의 글로벌 임상 2상 설계 및 미국 임상 병원 네트워크 지원 등 미국에서 진행할 임상 관련 자문도 진행 중이다.

이번 연구는 급성 골수성 백혈병 1차 치료에 사용되는 '아자시티딘(제품명 비다자)' 또 '베네토클락스(벤클렉스타)'와 PHI-101을 병용할 때의 효능을 시험한다. 현재 진행 중인 PHI-101 임상 시험의 대상은 기존의 다른 약물이 듣지 않거나 치료 이후 질환이 재발한 급성 골수성 백혈병 환자군으로 다국적 임상 1b상 단계에 있다. 지난 2일에는 국내 식품의약품안전처로부터 ‘치료목적 사용승인’을 받기도 했다. 치료목적 사용 승인을 받으면 신청인의 위급한 환자만 아직 개발 중인 의약품을 쓸 수 있도록 하는 제도다. 이를 통해 현재 치료목적 사용승인 신청인인 가톨릭대 서울성모병원의 재발 및 불응성 급성 골수성 백혈병 환자 치료에도 쓰이고 있다.

파로스아이바이오는 인공지능 신약 개발 플랫폼 ‘케미버스(Chemiverse)’를 활용해 PHI-101의 적응증을 확장해오고 있다. 현재 PHI-101은 케미버스를 활용해 급성 골수성 백혈병 외에도 재발성 난소암, 삼중 음성 유방암, 방사선 민감제로 타깃 질환을 확대해 연구·개발 중이다. 급성 골수성 백혈병의 재발 및 불응 치료에서 1차 치료제로 적응증이 확대되면 목표 시장이 커지고, 신약으로의 성공 확률도 높아질 수 있어서 약물의 부가가치가 더욱 높게 평가될 수 있다는 설명이다.

윤정혁 파로스아이바이오 대표는 “PHI-101은 당사의 주력 파이프라인으로 내년 상반기를 목표로 미국, 호주 및 국내를 포함한 글로벌 임상 2상을 준비하고 케미버스를 활용해 다양한 적응증 확대 개발을 진행 중”이라며 “존스홉킨스 의과대학과의 병용요법 중개연구 또한 당사의 ‘원 소스 멀티 유스(One Source Multi-Use)’ 전략의 일환”이라고 설명했다. 그는 이어 “향후 미국법인(100% 자회사)의 투자 확대 및 조직 강화를 통해 존스홉킨스 등 미국 현지의 우수 기초 연구 개발 기관이나 글로벌 바이오텍들과의 공동 연구 개발을 확대하고, 글로벌 임상 2상 추진을 통해 PHI-101의 조기 사업화를 가속하겠다”며 “PHI-101을 필두로 전 세계 희귀난치성 환자의 미충족 수요를 채우는 혁신 신약을 조속히 출시하고, 관련 파이프라인을 꾸준히 창출해 나가겠다"고 전했다.

이춘희 기자 spring@asiae.co.kr