부작용 우려에도 "이건 달라"…FDA 인정한 최초 치매 치료제

지난 6일(현지시간) 미국 식품의약국(FDA)의 정식 승인을 받은 알츠하이머 치료제 레켐비(Lequembi). 사진 로이터=연합뉴스

미국 식품의약국(FDA)이 알츠하이머 치료제 ‘레켐비(Lequembi, 성분명 레카네맙)’를 정식 승인했다는 소식이 알려지면서 국내 치매 환자와 그 가족들의 관심이 커지고 있다. 일부 부작용 우려가 있지만, 전문가들은 지금까지 나온 치료제들과 달리 크게 진일보한 약이라고 보는 분위기다. 초기 환자에게만 효과가 있고 연간 치료비가 3500만원이 드는 점 등은 단점으로 거론된다.

지난 6일(현지 시간) FDA의 정식 승인을 받은 레켐비는 임상시험에서 효능이 입증돼 정식 승인에까지 이른 최초의 치매 치료제다. 뇌에 과다 축적돼 알츠하이머를 유발하는 것으로 알려진 ‘아밀로이드’ 단백질을 제거하는 원리라는 점에서 단순히 증상을 완화하는 게 아닌, 근본적인 치료에 접근한 약이라는 평가를 받는다.

박건우 고려대 안암병원 신경과 교수는 “지금까지의 약들은 치매의 증상을 치료하는 ‘증상 치료제’에 가까웠다면, 레켐비는 원인을 억제하는 약”이라며 “(치매 치료제가) 처음으로 FDA의 조건부가 아닌 정식 승인을 받았다는 데 큰 의미가 있다”고 말했다. 레켐비를 개발한 두 제약사(미국 바이오젠, 일본 에자이)는 앞서 2021년 유사한 원리의 치료제 아두헬름(Aduhelm, 성분명 아두카누맙)을 개발해 FDA의 조건부 승인(신속 승인)을 받았지만, 효능과 안전성을 두고 논란이 이어지면서 정식 승인까지는 받지 못했다.

레켐비의 경우 1795명을 대상으로 한 3상 임상시험에서 18개월간 2주에 한번 정맥주사로 약물을 투여받은 환자들이 위약(가짜 약)을 투여받은 대조군에 비해 인지능력 저하가 27% 늦게 진행된 것으로 확인됐다. 5개월가량 증세가 늦춰진 것으로, 서상원 삼성서울병원 신경과 교수는 “레켐비는 아밀로이드를 제거할 뿐 아니라, (투약 후) 시간이 지날수록 (인지 기능 저하를) 지연시키는 효과가 더 많이 나타난다는 점이 주목할 지점”이라고 말했다.

임상 과정에서 뇌부종·뇌출혈 등의 부작용이 나타나고 뇌출혈로 3명의 환자가 사망하기도 했지만, 부작용으로 인한 손실보다는 얻을 수 있는 치료 효과가 더 크다는 쪽에 전문가들 평가가 쏠린다. 박건우 교수는 “코로나19 백신도 일부 부작용 사례가 있었지만, 결국 전 세계가 사용해 질병의 전파를 줄인 것처럼 일단 (치매에) 써볼 수 있는 약이 없는 것보다는 분명히 나은 상황”이라고 말했다.

양동원 대한치매학회 이사장(가톨릭대 서울성모병원 신경과 교수)은 “레켐비는 아두헬름보다 뇌부종·출혈 등의 부작용 면에서 위험성이 덜하다고 판단하고 있지만, 처방 시 주의해야 할 부분이 있는 건 확실하다”며 “임상시험에서 사망한 환자가 모두 항응고제를 쓰고 있었다는 점에서 유사한 약물을 투약 중인 환자들은 레켐비 투약 대상에서 제외하는 등 가이드라인을 마련할 필요가 있다”고 말했다. FDA 역시 관련 부작용을 알리는 경고 라벨을 부착하도록 하고, 처방에 앞서 환자에게 아포지질단백질(보유 시 뇌부종 등 부작용 위험 상승) 검사를 시행토록 하는 등 장치를 마련한 상태다.

초기 단계 환자에게만 효과가 있다는 점과 1년 투약에 2만6500달러(약 3500만원)가 드는 비싼 약값은 한계로 꼽힌다. 양 이사장은 “레켐비를 투여한다고 해서 인지 저하 진행이 아예 멈추는 건 아니며, 초기에 투여하지 않으면 아밀로이드를 제거하는 방법이 큰 효과를 보지 못한다”며 “이는 아밀로이드 단백질 외에도 치매를 유발하는 다른 요인들이 있다는 의미인데, 아직 연구가 이뤄져야 하는 부분”이라고 말했다. 이어 “연구비가 많이 들어가는 신약 특성상 가격이 비쌀 수밖에 없다. 돈이 있는 사람만 감당할 수 있는 약이 되면 사회적인 문제가 될 수도 있을 것”이라고 내다봤다. 미국 보험청(CMS)은 FDA 허가 발표 이후 레켐비에 대한 보험 적용을 시작한다고 밝혔다.

레켐비는 일본 제약사 에자이가 지난달 한국 식품의약품안전처에도 허가 승인 신청서를 제출해 국내에도 들어올 전망이다. 절차가 빠르게 진행되면 올해 말에도 가능하지만, 각종 심사 절차 등을 따지면 실제 도입은 내년 하반기나 내후년에 이뤄질 가능성이 높다.

남수현 기자 nam.soohyoun@joongang.co.kr