HLB테라퓨틱스, 신경영양성각막염 치료제 美 3상 투여 시작

HLB테라퓨틱스가 신경영양성각막염(NK) 치료제로 개발 중인 'RGN-259'의 미국 임상 3상 투여를 시작했다고 13일 밝혔다.

안기홍 HLB테라퓨틱스 대표 [사진제공=HLB테라퓨틱스]

미국 자회사 리젠트리를 통해 개발 중인 RGN-259의 약효 물질인 티모신 베타 4(Tβ4)는 세포 이동을 촉진하고 항염, 상처 치료 등에 특화된 다양한 기전을 갖고 있어 안과 질환 치료제로의 가능성이 기대되고 있다. HLB테라퓨틱스는 점안제로 개발된 RGN-259를 이용해 안구건조증(DED)과 NK에 대한 임상 시험을 진행 중이다.

현재 임상 3상을 미국(SEER-2)과 유럽(SEER-3)에서 약간의 시차를 두고 동시 진행 중이다. 안기홍 HLB테라퓨틱스 대표는 앞서 "안과 질환의 신약 허가는 반복적 치료 효과의 검증을 요구한다"며 "미국을 먼저 시작하고 연내에 모두 투약을 마무리할 계획"이라고 설명한 바 있다. 미국 식품의약국(FDA) 허가를 위해서는 통상 2개의 임상 3상 결과가 필요한 만큼 두 임상을 순차적으로 동시 진행해 개발 기간을 대폭 줄인다는 구상이다.

미국 임상 3상은 NK 환자 70명을 대상으로 RGN-259를 4주간 투여하는 방식으로 진행된다. 임상 기관을 30개 이상으로 확대해 환자 모집을 빠르게 진행할 계획이다.

NK는 희귀질환이지만 미국에서만 연간 2만명 정도의 환자가 발생할 정도로 시장 규모가 비교적 큰 질환이다. 현재 '옥서베이트'가 미국 내 유일한 치료제로 처방되고 있지만 한 달 치 약값이 5만달러(약 6628만원)가 넘어 환자 부담이 매우 크고, 유럽에서는 허가받은 후 실제적 사용이 많지 않은 상태라는 설명이다.

HLB테라퓨틱스 관계자는 “NK는 1차 유효성 평가지표가 ‘완전한 치료(complete healing)’로 명확하다”며 “이미 첫 번째 임상에서 약효를 확인한 만큼 미국 임상 3상의 조속한 진행과 함께 유럽 임상 3상도 곧 시작될 수 있도록 전사적 역량을 집중하겠다”고 말했다.

HLB테라퓨틱스는 안구건조증 치료제도 개발 중이다. 네 번째 임상 3상 'ARISE-4'를 위해 지난해 10월 FDA에 임상 수행 절차 특별 평가(SPA)를 신청해 FDA와 임상 디자인, 통계분석 계획 등을 논의 중이다. SPA는 개발사가 제출한 임상 수행 절차, 통계 분석 계획을 FDA와 사전부터 협의하는 제도로 FDA가 임상 디자인 단계부터 함께 참여하는 만큼 신약 허가 가능성을 높일 수 있다는 설명이다.

이춘희 기자 spring@asiae.co.kr