대안 없는 고가 치료제 '빈다맥스', 건보 적용 실패

2020년 허가 이후 결국 비급여 결정
美 기준 약값 매년 3억
건보 재정 악화·환자 급증 우려가 걸림돌

초고가 희귀질환 치료제 '빈다맥스'의 국민건강보험 급여 진입이 실패했다.

화이자의 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증(ATTR-CM) 치료제 '빈다맥스'

건강보험심사평가원은 6일 공개한 2023년 제4차 약제급여평가위원회 심의 결과 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증(ATTR-CM) 치료제인 한국화이자제약의 빈다맥스(성분명 타파미디스)에 대해 요양급여 적정성 심의 결과 비급여로 심의했다. 2020년 8월 식품의약품안전처의 허가를 받은 후 건강보험 진입을 시도하면서 4수 끝에 약제급여기준소위원회를 통과하는 데 성공했지만 결국 최종 문턱을 넘는 데는 실패했다.

빈다맥스는 사실상 유일한 ATTR-CM에 대한 치료 옵션으로 꼽힌다. ATTR-CM은 적절한 치료를 받지 못할 경우 생존 기간이 2년~3년 6개월에 그친다. 하지만 빈다맥스 외에는 마땅한 치료제가 전혀 개발되지 않았다. 화이자 측에 따르면 임상 3상에서 빈다맥스 투여군에서 위약군 대비 모든 원인에 대한 사망과 심혈관 관련 입원 위험률이 낮아지는 등 상당한 효과가 있는 것으로 알려졌다. 장기 추적 연구에서는 사망위험이 30% 줄어들었다.

이 같은 효능에도 빈다맥스가 국내에서는 2년간 급여의 첫 문턱도 넘지 못한 데에는 가격 문제 등이 자리 잡고 있다. 빈다맥스의 투약 비용은 미국 기준 연간 22만5000달러(약 3억원), 국내 비급여 기준 연간 1억5000만원(정당 41만원가량)으로 알려져 있다.

최근 '킴리아', '졸겐스마' 등 초고가 치료제가 잇따라 건보 적용에 성공하면서 기대감이 커졌지만 이들 약은 단 1회 투약으로 완치에 가까운 효과를 내는 ‘원숏’ 치료제인 데 비해 빈다맥스는 근본적인 치료법이 아닌 데다 평생 1일 1회 복용해야 한다는 점이 허들로 작용한 것으로 보인다. 건보 급여화가 이뤄질 경우 환자 1명당 건보 급여로 매년 1억원이 넘는 비용을 평생 보전해야 하는 만큼 건강보험 재정에 주어지는 부담도 상당할 전망이다.

예측이 힘든 환자 규모도 걸림돌로 꼽힌다. ATTR-CM은 발병 원인에 따라 노화로 인한 ‘정상형’과 ‘유전형’으로 나뉜다. 아직 국내에는 유전형 환자가 많은 것으로 알려졌지만 고령화가 빨라지면 정상형 환자도 급격히 증가할 가능성이 있다. ATTR-CM이 이른바 ‘심장의 알츠하이머’로 불리는 이유다. 현재도 유병률 통계가 정확히 잡히지 않는 가운데 계속 환자가 늘어난다면 ATTR-CM을 희귀질환에서 제외해야 한다는 목소리까지 나오고 있어 급격한 건강보험 비용 부담 증가가 우려된다는 점도 빈다맥스의 건보 적용을 어렵게 만드는 요인으로 지적된다.

건강보험심사평가원 CI [사진제공=건강보험심사평가원]

한편 이번 약제급여평가위원회에서는 ▲한국노바티스의 만성기의 필라델피아 염색체 양성 만성 골수성 백혈병(Ph+ CML) '셈블릭스정(성분명 애시미닙염산염)' ▲한국BMS제약의 급성 골수성 백혈병 성인 환자에서의 유도요법 이후 유지요법 치료제 '오뉴렉정(성분명 아자시티딘)이 급여의 적정성이 있는 것으로 판단됐다. 한국쿄와기린의 혈액투석을 받고 있는 만성 신장질환 환자의 고인산혈증 치료제 '네폭실캡슐(성분명 구연산제이철수화물)'은 평가금액 이하 수용시 급여 적정성이 있는 것으로 심의를 받았다.

반면 한국노바티스의 MET 엑손14 결손이 확인된 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암 치료제 '타브렉타정(성분명 카프마티닙염산염일수화물)'은 비급여로 결정됐고, 한국릴리의 RET 융합-양성 비소세포폐암 등의 치료제 '레테브모캡슐(성분명 셀퍼카티닙)'은 재논의키로 했다.

이춘희 기자 spring@asiae.co.kr