식약처, 희귀질환 치료제 신속심사 지원 대상 지정

자가면역질환· 발작성 야간 혈색소뇨증 치료제

충북 청주시 오송읍 식품의약품안전처.   쿠키뉴스 자료사진

7일 식품의약품안전처가 글로벌 혁신제품 신속심사 지원(GIFT) 대상 2호, 3호로 희귀질환 치료제 ‘네페콘캡슐(성분명 부데소니드)’과 ‘페그세타코플란 주사제(페그세타코플란)’를 지정했다고 밝혔다.

GIFT는 글로벌 혁신 의료제품이 신속하게 제품화될 수 있도록 개발(임상) 초기부터 지원하는 프로그램이다. 신속한 제품화로 환자에게 새로운 치료 기회를 제공하기 위해 작년 9월부터 운영 중이다.

네페콘캡슐은 요중 단백질 대 크레아티닌 비율이 1.5 이상으로 빠른 진행 위험이 있는 성인의 원발성 IgA 신병증 치료에 사용하는 의약품이다. 요중 근육에서 생성되는 노폐물인 크레아티닌 수치가 높으면 신장 이상으로 노폐물이 잘 걸러지지 않는다. 때문에 요중 단백질 대 크레아티닌 비율은 신장 기능 손상 정도를 확인하는 지표로 사용된다. 

IgA 신병증은 면역글로불린 A로 인해 사구체신염을 유발하는 희귀 자가면역질환이다. 국내 환자는 약 9000여명이다. 현재 해당 질병에 대한 치료제가 없어 새롭게 환자의 치료에 사용될 수 있도록 네페콘캡슐을 GIFT 대상으로 지정했다.

참고로 네프콘캡슐은 이미 시판되어 사용 중인 성분인 부데소니드를 이용해 새로운 효능·효과를 개발한 의약품이다. 적응증을 새롭게 추가할 때도 GIFT 대상으로 지정될 수 있다.

페그세타코플란 주사제는 발작성 야간 혈색소뇨증 치료에 사용하는 의약품이다. 발작성 야간 혈색소뇨증은 적혈구 밖으로 헤모글로빈이 탈출하는 용혈 현상으로 인해 야간에 혈색 소변을 보는 질환이다. 국내 환자는 약 500여명이다. 기존 치료법보다 효력이 개선된 의약품을 환자에게 신속하게 제공하기 위해 페그세타코플란 주사제를 GIFT 대상으로 지정했다.

식약처는 앞으로 GIFT 대상 지정현황과 해당 품목에 대한 정보를 식약처 홈페이지에 분기별로 최신화하여 제공할 예정이다. GIFT 대상은 △심사 기간 최소 25% 단축(120근무일→90근무일) △준비된 자료부터 먼저 심사하는 수시 동반심사(rolling review) 적용 △품목설명회·보완설명회 등 심사자와 개발사 간 긴밀한 소통 △규제 관련 전문 컨설팅 등 신속한 제품화를 위한 다양한 지원을 받게 된다.

한성주 기자 castleowner@kukinews.com