[PRNewswire] Renexxion, Naronapride에 대한 IND 신청 제출

-- 낭포성 섬유증 환자의 위장관 운동성 장애 치료용 신약

(로스크레아, 아일랜드 2023년 1월 10일 PRNewswire=연합뉴스) 위장관(Gastrointestinal, GI) 질환에 대한 높은 비충족 수요를 지닌 환자에게 혁신적인 의약품을 제공하는 데 전념하는 생물제약 분야의 민간기업인 Renexxion Ireland Limited (Renexxion)가 낭포성 섬유증(Cystic Fibrosis, CF) 환자의 GI 운동성 장애 치료를 위한 Naronapride에 대해 미국 식품의약국(FDA)에 임상시험계획(Investigational New Drug, IND) 신청을 제출했다고 발표했다. 이는 CF 환자를 대상으로 Naronapride의 임상시험을 진행하기 위한 첫 단계다. 승인 후, Naronapride는 CF 환자의 GI 운동성 장애를 치료할 잠재적인 동급 최고의 범위장관 운동촉진제가 될 수도 있다.

CF에서 GI 운동성 장애는 심각한 이환율을 야기하는 복잡한 신경내분비 병리생리학을 가지며, 환자들이 꼽은 최우선순위 연구 대상이다. GI 운동성 장애는 CF 환자 중 절반 이상에서 발생하며, 위마비, 복통 및 심각한 난치성 변비를 특징으로 한다. CF 치료에 진전이 있긴 하지만, GI 증상 치료에 대해서는 미충족 수요가 여전히 남아 있다. Naronapride는 상부 및 하부 GI 증상에 관한 2상 임상시험에서 긍정적인 결과가 나온 새로운 저분자 범위장관 운동촉진제로서, 위약과 유사한 안전성 특성을 보인다. 이에 따라, Naronapride는 CF의 GI 운동성 장애를 잠재적으로 안전하고 효과적으로 치료할 수 있을 것으로 기대된다.

FACC 회장 겸 CEO Peter Milner M.D.는 "CF 환자의 삶의 질을 개선할 수 있는 Naronapride의 잠재력에 크게 기대하고 있다"며, "CF Foundation, 핵심 CF 오피니언 리더 및 유럽 파트너들과의 논의 끝에, CF의 GI 운동성 장애 치료에 대한 미충족 수요가 높다는 것을 알게 됐다"고 밝혔다. 이어 "자사의 임상 개발 계획과 2상 임상시험 설계에 대해 FDA로부터 건설적인 의견을 받았다"면서 "IND 승인을 받을 경우, 위마비 부문에서 자사의 EU 파트너와 함께 임상 개발 계획을 세울 수 있는 중대한 이정표가 마련될 것"이라고 설명했다.

스탠퍼드 의과대학 소아과-위장병학(Pediatrics-Gastroenterology) 부교수 Zachary Sellers, MD, PhD는 "전 세계 낭포성 섬유증 환자 커뮤니티는 변비와 위바미 같은 위장관 운동성 합병증에 대한 효과적인 치료법이 여전히 필요하다"라며, "낭포성 섬유증의 폐 합병증 부문 치료에서는 진전이 있었지만, Cisapride가 시장에서 폐기된 후 이를 대체할 촉진제가 나오지 않은 상태"라고 말했다.

세인트루이스 대학교 의과대학 소아과 부교수 Dhiren Patel, M.D.는 GI 운동촉진제에 대한 CF 환자의 비충족 수요를 확인하면서, "위장관 운동성 장애를 가진 낭포성 섬유증 환자를 대상으로 하는 Naronapride 임상시험을 환영한다"라며, "이들 환자를 치료하는 데 Naronapride가 효과적인 것으로 입증될 경우, 환자의 삶의 질을 크게 개선할 수 있을 것"이라고 말했다.

Naronapride 소개:

Renexxion Ireland의 주된 프로그램은 상부 및 하부 위장관에서 발생하는 미충족 GI 질환을 치료할 후기 단계의 잠재적인 동급 최고 신약 후보인 Naronapride다. 과학적 연구에서, Naronapride는 임상적으로 유효한 두 대상인 세로토닌 5HT4 수용체 작용과 도파민 D2 수용체 길항제 특성을 독특하게 결합하는 것으로 입증됐다. 최소 흡수성으로 설계된 Naronapride는 장 루멘에서 국소적으로 작용하며, 임상 연구 결과 부작용 특성이 위약과 구분되지 않는 것으로 나타났다. 4건의 긍정적인 2상 연구가 완료됐고, Naronapride는 만성 특발성 변비(CIC)와 위식도 역류질환(GERD)에 대한 3상 준비도 마쳤다.

Naronapride는 지금까지 11건의 임상 연구와 1천 명 이상의 피험자를 대상으로 연구가 진행됐다. 이들 연구에서, Naronapride는 높은 내약성을 보였으며, 위약 치료군과 차이 없는 안전성 특성을 보였다. 중요한 점은 임상시험에서 Naronapride가 심박동 수, 혈압 및 ECG 매개변수에 대한 효과를 포함해 어떤 심혈관 효과도 야기하지 않은 것이다.

Renexxion 소개:

Renexxion LLC의 완전 소유 자회사인 Renexxion Ireland Limited는 GI 질환 환자에 신약을 공급하는 데 전념하는 아일랜드의 민간 생물제약 기업이다. Renexxion Ireland는 유럽과 특정 오스트랄라시아 국가에서 Naronapride 개발 및 상용화 후기 단계를 진행하기 위해 유럽의 선도적인 GI 라이선싱 파트너와 협력 중이다. Renexxion Ireland는 염증성 장 질환에 대한 추가 연구 프로그램도 진행 중이다. (추가 정보: https://www.prnewswire.com/news-releases/renexxion-ireland-ltd-announces-a-licensing-and-collaboration-agreement-with-dr-falk-pharma-gmbh-301392102.html ).

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연락처: Catherine Pearson - Chief Operating Officer

Press@rnexltd.ie

+353 61 539121

출처: Renexxion Ireland Ltd

Renexxion Announces Opening of Investigational New Drug (IND) Application for Naronapride for the Treatment of Gastrointestinal Dysmotility in Cystic Fibrosis Patients

ROSCREA, Ireland, Jan. 10, 2023 /PRNewswire/ Renexxion Ireland Limited (Renexxion), a private biopharmaceutical company committed to delivering innovative drugs to patients with high unmet need in gastrointestinal ("GI") disorders, is pleased to announce opening of the Investigational New Drug (IND) application with the U.S Food and Drug Administration (FDA) for naronapride for the treatment of GI motility disorders in patients with cystic fibrosis (CF), a first step towards conducting clinical trials of this drug candidate in CF patients. Naronapride, post approval, could be a potential best-in-class pan-GI prokinetic for the treatment of GI Dysmotility in CF.

GI dysmotility in CF has a complex neuroendocrine pathophysiology causing significant morbidity and it is listed as a top research priority by patients. GI dysmotility affects more than half of the patients with CF and is characterized by gastroparesis, abdominal pain, and severe refractory constipation. Although there have been advances in the treatment of CF, there is still an unmet need for the treatment of GI symptoms. Naronapride is a novel small molecule, pan-GI prokinetic with positive results from Phase II clinical trials in upper and lower GI indications and has demonstrated a comparable safety profile to placebo, making naronapride a potentially safe and effective treatment for GI dysmotility in CF.

"We are very excited about the potential of naronapride to improve the quality of lives of individuals with CF. Following discussions with the CF Foundation, CF Key Opinion Leaders and our European partner; we have identified a high unmet need for the treatment of GI dysmotility in CF. We have received constructive input from the FDA on both our clinical development plan and Phase II clinical trial design. Receiving IND clearance represents a major milestone in moving forward with our clinical development plan in parallel with our partner in EU in gastroparesis", said Peter Milner M.D., FACC, Chairman and CEO.

"The global cystic fibrosis patient community remains in need of effective treatments for gastrointestinal motility complications like constipation and gastroparesis. Despite advances in treatments for the pulmonary complications of cystic fibrosis, no pro-motility drugs have replaced cisapride since its withdrawal from the market," said Zachary Sellers, MD, PhD, Assistant Professor of Pediatrics-Gastroenterology at Stanford University School of Medicine.

Confirming the unmet need for a GI promotility agent in patients with CF, Dhiren Patel, M.D., Associate Professor of Pediatrics at the St. Louis University School of Medicine said, "We welcome clinical trials of naronapride in cystic fibrosis patients with gastrointestinal motility disorders. If naronapride is proven to be effective in treating these patients, it would significantly improve their quality of life."

About Naronapride:

Renexxion Ireland's lead program is naronapride, a late-stage potential best-in-class drug candidate for unmet GI indications in the upper and lower GI tract. In scientific studies, naronapride has been demonstrated to possess a unique combination of both serotonin 5HT4 receptor agonistic and dopamine D2 receptor antagonistic properties, both clinically validated targets. Naronapride is designed to be minimally absorbable, is locally active in gut lumen, and in clinical studies its side-effect profile is indistinguishable from placebo. Four positive Phase II studies have been completed and naronapride is Phase III ready in chronic idiopathic constipation (CIC) and gastro-esophageal reflux disease (GERD).

Naronapride has been studied in 11 clinical studies and more than 1000 subjects to date. In these studies, naronapride has been well-tolerated with a safety profile that did not differ from the placebo-treated patients. Importantly, with naronapride no cardiovascular effects, including no effects on heart rate, blood pressure or ECG parameters, have been observed in clinical studies.

About Renexxion:

Renexxion Ireland Limited is an Irish privately held biopharmaceutical company, a wholly owned subsidiary of Renexxion LLC, committed to delivering new drugs to patients with GI disorders. Renexxion Ireland is currently collaborating with a leading European GI Licensing partner to advance naronapride through the later stages of development and commercialization in Greater Europe and certain other Australasian countries. Renexxion Ireland is currently advancing an additional research program in inflammatory bowel disease. (For information: https://www.prnewswire.com/news-releases/renexxion-ireland-ltd-announces-a-licensing-and-collaboration-agreement-with-dr-falk-pharma-gmbh-301392102.html ).

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Source: Renexxion Ireland Ltd

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