아리바이오, 치매 약 美 FDA 3상 개시… 첫 환자 투약

아리바이오 제공

한국제약바이오기업 아리바이오는 미국 FDA 최종 임상3상에 착수한 경구용 치매치료제(AR1001)의 첫 환자 투약이 지난 12월 23일 개시되었다고 발표했다.

AR1001은 알츠하이머병의 진행 억제와 환자의 기억력과 인지기능을 향상시킬 수 있는 최초의 다중기전 알츠하이머병 치료제다. 독성 단백질(아밀로이드 베타) 제거를 목표로 개발되고 있는 기존 치료제들과는 달리 복잡한 알츠하이머 병의 발병 원인과 병리에 대응이 가능하다. 하루 한 알 먹는 경구용 알약으로 치매 환자의 복용 편의성도 뛰어나 최근 개발되고 있는 경쟁 약품들 대비 장점과 차별성이 우수하다.

아리바이오 미국 지사 CMO(Chief Medical Officer)인 데이빗 그릴리 교수(Dr. David Greeley)는 “노화와 함께 셀 수 없이 많은 요인으로 발생하는 알츠하이머병 및 퇴행성 뇌 질환을 단 한가지 기전의 약물로 치료하는 것이 거의 불가능하다는 것은 이미 명확해졌다” 며 “다중기전 약물 및 복합 치료제로 다양한 접근방법이 필수적인 상황에서 AR1001과 같은 다중기전 약물의 개발은 25년간 치매 환자를 진료해 온 신경과 의사로서 기대가 큰 도전이다”라고 했다.

AR1001 임상3상은 미국 전역 약 75개 치매임상센터에서 모집하는 총 800명의 환자를 나누어 AR1001 30mg과 위약(Placebo)을 52주 동안 각각 투약한다.

첫 투약 환자는 미국 워싱턴 주에 등록된 임상 센터 101에서 모집된 것으로 알려진다. 아리바이오가 FDA와 협의한 임상 프로토콜에 따라 투약을 하며, 환자의 인지기능 및 행동 기능 평가, 신경정신행동검사, 혈액 및 뇌척수액 바이오 마커 등 다차원 평가를 통해 AR1001의 효능과 안전성을 검증하게 된다.

기존의 임상 진행과 견주어 AR1001의 경우 FDA 임상3상 프로토콜 접수 후 예상 보다 빠르게 환자 모집과 첫 환자 투약이 이루어진 것은 이례적이다. 소모적인 시간과 비용을 줄이기 위해 예측 가능한 상황 별로 면밀하게 사전 준비를 한 것이 주효했다. 그간 한국 아리바이오와 미국 지사는 독자적인 임상3상 프로토콜 수립, 임상 약 제조 및 배송 체계 구축, 기관생명윤리위윈회(IRB) 승인, 각각의 전문분야로 세분화한 임상시험수탁기관(CRO) 선임과 계약 등 제반 사항을 동시에 준비하여 FDA 임상 승인과 환자 투약을 빠르게 이끌었다.

아리바이오 정재준 대표이사는 “의미 있는 치료제가 없고 전 세계적으로 수많은 환자들이 고통받는 치매 분야에서 경쟁력 높은 한국 후보 물질로 최종 임상 환자투약을 시작한 것 자체가 역사적인 일이다”이라며 ”기존 방식을 고수하지 않고 글로벌 블록버스터급 신약에 대해 사전 기술 이전 등 외부 제약 없이 독자적으로 임상을 진행, 향후 한국 신약개발의 기술력과 노하우 내재화에도 기여할 것으로 기대한다”고 했다.

한편, 아리바이오는 기술특례상장을 위한 평가신청서를 지난 연말 제출하여 2023년 상장 준비를 공식화했다. 또한 JP모건 헬스케어 콘퍼런스의 공식 초청으로 오는 9일부터 미국 샌프란시스코에서 열리는 '제41회 JP모건 헬스케어 콘퍼런스'에 참가한다. 이번 초청 행사에서 글로벌 제약·바이오 기업 관계자 및 전문 투자사를 대상으로 경구용 치매치료제(AR1001)에 대한 포괄적 소개와 기술제휴 및 협력 미팅을 폭넓게 진행할 예정이다.