뜨거운 희귀혈액질환 치료제 시장… '울토미리스' 고농도 국내 허가

알렉시온 '솔리리스'·'울토미리스' 앞세워 시장 장악
솔리리스 바이오시밀러 개발 경쟁도 이어

미국 알렉시온이 개발한 희귀 혈액질환 치료제 '울토미리스' (사진=한독 제공)

[아시아경제 이춘희 기자] 연간 4~5억원의 약값이 드는 희귀 혈액질환 치료제 '솔리리스(성분명 에쿨리주맙)'을 대체하기 위한 경쟁이 치열해지고 있다. 오리지널을 대체하기 위한 바이오시밀러 개발이 이어지는가 하면 시장을 지키기 위한 전략도 나오고 있다.

식품의약품안전처는 한독의 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)과 비정형 용혈성 요독증후군(aHUS) 등 희귀 혈액질환 치료제 '울토미리스(성분명 라불리주맙)'의 고농도(100㎎/㎖) 치료제를 허가했다고 28일 밝혔다.

울토미리스는 미국 알렉시온이 개발한 난치성 희귀 혈액질환 치료제다. 적혈구 밖으로 헤모글로빈이 탈출하는 용혈 현상으로 인해 야간에 혈색 소변을 보는 PNH와 보체의 이상 등으로 혈관 내 혈전이 생겨 용혈성 빈혈이 발생하는 aHUS 등의 치료에 쓰인다.

울토미리스는 이 중 보체 구성요소 5(C5)에 특이적으로 결합하는 인간화 단일 클론 항체로 보체 매개 염증 반응과 용혈 반응 등을 억제한다. 알렉시온이 앞서 개발한 '솔리리스' 역시 C5 억제제로 같은 적응증을 갖고 있다.

다만 둘 다 근본적 치료제는 아니어서 지속적 투여가 필요해 환자의 부담이 크다. 국내 기준 약제 상한금액이 솔리리스 513만원, 울토미리스 560만원가량으로 병당 가격은 울토미리스가 더 비싸다. 하지만 투약 주기가 솔리리스는 2주, 울토미리스는 8주로 크게 차이나 연간 투약 비용은 울토미리스가 더 적다. 이에 더해 이번 고용량 허가로 울토미리스의 환자 주사에 필요한 정맥 주입 시간을 단축할 수 있게 됐다.

알렉시온은 솔리리스를 통해 PNH, aHUS 치료제 시장을 장악해왔다. 솔리리스의 글로벌 매출은 지난해 기준 세계 매출이 18억7400만달러(약 2조3800억원)로 블록버스터 의약품으로 꼽힌다. 글로벌 빅 파마(대형 제약사) 아스트라제네카가 2020년 390억달러(약 49조원)라는 초대형 인수금액으로 알렉시온을 인수한 배경이기도 하다.

특허 만료가 다가오면서 삼성바이오에피스, 암젠 등이 바이오시밀러(바이오의약품 복제약) 개발에 나선 이유기도 하다. 삼성바이오에피스는 'SB12'의 PNH 환자 대상 임상 3상에서 오리지널과의 임상적 동등성을 입증하고 현재 국내 식품의약품안전처와 유럽의약품청(EMA)에 승인을 신청한 상태다. 암젠도 'ABP959'의 임상 3상을 마치고 오리지널 대비 안전성과 유효성, 면역원성 등에 있어 임상적으로 의미 있는 차이가 없었다는 결과를 공개했다. 다만 아직 전 세계적으로 솔리리스 바이오시밀러의 승인 사례는 없는 상태다.

이에 알렉시온은 편의성을 높인 울토미리스를 통해 시장 수성에 나섰다. 울토미리스는 지난해 6월 국내 급여화 이후 지난해 국내 매출액이 솔리리스(330억원)의 절반 수준이 넘는 196억원까지 올라서는 등 빠르게 시장을 대체하고 있다.

다만 한독이 판매해 온 울토미리스와 솔리리스의 판권은 내년부터 한국아스트라제네카로 넘어갈 전망이다. 솔리리스는 2012년부터, 울토미리스는 지난해부터 한독이 급여 등재 후 판매하면서 사실상 국내 PNH 시장을 주도해왔지만 알렉시온이 아스트라제네카에 인수됨에 따라 관련 판권을 모두 회수당하게 된 것이다.

알렉시온은 최근 이에 그치지 않고 PNH 치료제 '다니코판(ALXN2040)'을 개발하고 있다. 최근 임상 3상에서 치료 12주 후 헤모글로빈 수준을 위약군과 비교했을 때 통계적으로 유의한 개선 효과를 입증했다. C5 저해제인 울토미리스와 솔리리스와는 다르게 경구용 D인자 저해제로 개발 중이다. 울토미리스 병용요법에서도 임상적으로 유의한 개선을 보이면서 알렉시온은 관련한 병용 요법을 진행하고 있다.

이춘희 기자 spring@asiae.co.kr