EMA 약물사용자문위원회, 혈우병 치료제 '데자파보벡' 승인 권고

제약사 CSL은 유럽의약품청(EMA) 산하의 약물사용자문위원회(CHMP)가 B형 혈우병 유전자 치료제 '에트라나코진 데자파보벡'(상품명 헴제닉스)의 조건부 시판 허가(CMA)를 권장하는 의견을 16일(현지 시각) 채택했다고 발표했다. 에트라나코진 데자파보벡은 위한 1회성 유전자 치료제로, 1회 주입으로 연간 출혈 빈도를 수년 간 감소하는 효과가 있다. 유럽위원회가 에트라나코진 데자파보벡 판매 허가를 승인하면, 이 약은 유럽연합(EU)과 유럽경제지역(EEA)에서 B형 혈우병 환자를 위한 최초의 유전자 치료제가 된다.

B형 혈우병은 생명을 위협하는 희귀질환이다. B형 혈우병 환자는 관절, 근육 및 내부 장기의 출혈에 특히 취약하다. 중등도 이상의 B형 혈우병은 현재 혈액응고 인자를 평생 예방적으로 주입해, 낮은 수치의 혈액 응고 9인자를 일시적으로 대체하거나 보충해야 한다. 에트라나코진 데자파보벡은 결핍된 혈액응고 9인자를 체내에서 지속적으로 생산할 수 있도록 준다.

CSL의 수석 부사장 겸 글로벌 규제업무 책임자인 엠마뉴엘 르콩트 브리셋은 “CHMP의 긍정 의견으로 획기적이고 혁신적인 의약품을 제공한다는 목표에 한 걸음 더 다가섰다”고 말했다. 이어 그는 "이처럼 중요한 단계까지 도달할 수 있도록 도움을 준 모든 분께 감사드린다”고 밝혔다.