SK바이오팜 소아 뇌전증 치료제 '카리스바메이트', 국내 임상 3상 승인

[아시아경제 이춘희 기자] SK바이오팜의 레녹스-가스토 증후군 치료제 ‘카리스바메이트(Carisbamate, YKP509)’가 글로벌 임상 3상을 한국으로 확대해 진행한다.

11일 식품의약품안전처에 따르면 식약처는 카리스바메이트 경구용 현탁액의 임상 3상 임상시험계획(IND)을 전날 승인했다. 이번 임상은 소아 및 성인에서 레녹스-가스토 증후군과 관련한 발작에 대한 부가 요법으로서 카리스바메이트의 유효성 및 안전성을 조사하기 위한 임상이다. 무작위 배정, 이중 눈가림, 위약 대조, 선택적 공개 연장을 포함해 진행한다. 서울대병원, 삼성서울병원, 칠곡경북대병원에서 임상이 이뤄진다.

이번 임상은 미국과 남미, 유럽 등을 포함한 글로벌 임상 3상의 일환이다. SK바이오팜은 앞서 소아 및 성인 레녹스-가스토 증후군 환자 250여명을 대상으로 임상을 진행하겠다고 밝힌 바 있다.

현재 미국과 콜롬비아에는 식품의약국(FDA) 등 규제기관에 IND를 신청하고, 이외 유럽 등으로도 임상 지역 확대를 추진 중이다. 미국은 지난 1월 IND 제출 직후 별도의 승인 없이 바로 환자 모집을 시작했다. 이에 대해 SK바이오팜 측은 사전에 프로토콜을 제출했기 때문에 IND 제출 후 별도의 승인 절차 없이 임상을 바로 진행할 수 있다고 설명했다.

카리스바메이트는 2017년에는 미국 식품의약국(FDA)의 '희귀의약품'으로 지정된 바 있다. 이에 따라 우선 심사 신청권, 세금 감면, 허가신청 비용 면제 등 다양한 혜택이 주어진다. 임상 3상에 성공해 허가를 획득할 때는 7년간의 시장 독점권이 부여된다.

레녹스-가스토 증후군은 여러 종류의 발작 증상이 나타나는 희귀 난치성 소아 뇌전증이다. 발달 장애 및 행동 장애도 동반하는 것으로 알려졌다. 완치법이 없고 치료 예후도 좋지 않아 환아의 약 85%가 성인이 된 후에도 발작을 지속 경험하는 것으로 알려졌다. 미국에서만 약 4만8000명이 이 질환을 앓고 있고 전 세계적으로도 약 100만명의 환자가 있는 것으로 추정되고 있다.

이춘희 기자 spring@asiae.co.kr