지엔티파마 '크리스데살라진', FDA 루게릭병 희귀의약품 지정

지엔티파마가 퇴행성 뇌질환 치료제로 개발하고 있는 '크리스데살라진' (사진제공=지엔티파마)

[아시아경제 이춘희 기자] 지엔티파마는 퇴행성 뇌질환 치료제로 개발하고 있는 ‘크리스데살라진’이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 근위축성측색경화증(루게릭병) 치료제 개발단계 희귀의약품(ODD)으로 지정됐다고 1일 밝혔다.

루게릭병은 성인에게서 가장 흔히 나타나는 운동신경세포 질환으로 뇌·척수 운동신경세포가 점진적으로 퇴화하고 사멸하는 것이 특징으로 평균 58~60세에 발병한다. 발병하면 전신 근육마비가 나타나면서 말하고, 먹고, 움직이고, 숨 쉬는 수의운동(voluntary movement)에 장애가 생긴다. 대부분의 환자는 발병 후 평균 3~5년 사이에 호흡부전으로 사망하게 된다. 루게릭병의 발병률은 10만명당 0.6~3.8명, 유병률은 10만명당 4.1~8.4명으로 현재 전 세계 환자 수는 40만명이 넘을 것으로 추정된다.

지엔티파마는 한국보건산업진흥원 주관 ‘2022년 제약산업 전주기 글로벌 진출 강화 지원 사업’에 선정돼 크리스데살라진의 미국·유럽 시장 진출을 준비해왔다. 이번에 크리스데살라진이 루게릭병 치료제에 대해 FDA 희귀의약품으로 선정되면서 개발단계에 따라 미국에서 세제 혜택 및 우선 심사, 시판 후 독점권 부여, 품목허가 연장 등 다양한 혜택을 받게 됐다.

현재 FDA 승인을 받은 루게릭병 치료제로는 수명을 3~6개월 연장하는 글루타메이트 독성 억제 약물 '릴루텍(성분명 릴루졸)'과 일상생활 장애 진행을 늦추는 항산화 약물인 '라디카바(성분명 에다라본)'이 있다. 2019년 기준 미국 내 루게릭병 치료제 매출은 1억9700만달러(약 2813억원)였다. 이 중 라디카바의 매출이 1억6200만달러(약 2313억원)로 가장 높았다.

크리스데살라진은 퇴행성 뇌질환의 발병·진행의 원인이 되는 활성 산소와 염증을 동시에 제거하는 다중표적 약물로 개발됐다. 동물모델에서 릴루졸을 비롯한 비교 약물들과 비교해 운동기능이 손상되는 속도를 늦추고 생명을 연장하는 효과가 우수한 것으로 나타났다.

임상 1상에서는 노인을 포함한 건강한 성인 75명을 대상으로 크리스데살라진의 안전성과 약동학 특성을 평가하기 위해 경구 단회 및 다회 투여를 진행한 결과 우수한 안전성과 내약성을 확인했다. 이 중 크리스데살라진 100㎎을 경구 투여한 노인을 포함한 성인의 혈액에 흡수되는 크리스데살라진의 총량(전신 노출량)은 루게릭병 쥐 모델과 알츠하이머 치매 쥐 모델의 전신 노출량보다 2배 높았다. 이에 따른 루게릭병과 알츠하이머 치매 임상 2상에서 크리스데살라진의 목표 용량은 1일 1회 100㎎으로 예상된다.

곽병주 지엔티파마 대표(연세대 생명과학부 겸임교수)는 “크리스데살라진은 루게릭병 치료제 릴루텍과 라디카바에 비해 동물모델에서 약효가 우수하고 사람에게서 목표 용량 대비 탁월한 안전성이 검증됐다"며 “미국 FDA에서 개발단계 ODD로 선정된 크리스데살라진의 루게릭병 임상을 내년에 본격적으로 시작할 예정”이라고 말했다.

이춘희 기자 spring@asiae.co.kr