[PRNewswire] Menarini 그룹의 Elacestrant, 미국 FDA 우선심사 지정 받아

- Elacestrant, 승인될 경우 2L 및 3L ER+/HER2- 진행성 또는 전이성 암 환자를 위한 최초의 경구용 SERD가 될 전망

- 중추적인 3상 EMERALD 연구 결과를 바탕으로 Elacestrant의 NDA 제출 - 연구에 따르면, 전체 연구 집단과 ESR1 변이 종양 발생 집단에서도 Elacestrant가 현 SOC보다 통계적으로 유의하게 높은 효능을 보인 것으로 나타나

- FDA, PDUFA에 따라 2023년 2월 17일로 승인 날짜 지정

(이탈리아 피렌체 및 뉴욕주 뉴욕시 2022년 8월 12일 PRNewswire=연합뉴스) 이탈리아의 민간 제약 및 진단기업 Menarini 그룹("Menarini")과 Menarini의 완전 소유 자회사 Stemline Therapeutics("Stemline")의 발표에 따르면, 미국 식품의약국(FDA)이 ER+/HER2- 진행성 또는 전이성 유방암 환자를 위한 연구용 선택적 에스트로겐 수용체 분해제(Selective Estrogen Receptor Degrader, SERD)인 Elacestrant에 대한 신약승인신청(New Drug Application, NDA)을 접수했다고 한다. FDA는 이 NDA를 우선심사 대상으로 지정하고, 처방의약품신청자수수료법(Prescription Drug User Fee Act, PDUFA)에 따라 승인 날짜를 2023년 2월 17일로 지정했다.

FDA는 심각한 질환의 치료, 진단 또는 예방 안전성과 효과성 측면에서 현 표준요법(SOC)을 크게 개선시킬 가능성이 있다고 판단되는 의약품을 우선심사 대상으로 지정한다. 앞서 FDA는 2018년에 Elacestrant를 신속심사(Fast Track) 대상으로 지정한 바 있다.

Menarini 그룹 CEO Elcin Barker Ergun은 "FDA의 NDA 접수와 우선심사 지정은 자사 입장에서도 중요한 규제 이정표"라며 "앞으로 심사 기간에 걸쳐 FDA와 협력할 계획"이라고 밝혔다. 이어 그는 "이 의약품은 기존 치료에서 내성이 발생한 진행성 또는 전이성 유방암 환자를 관리하는 데 있어 충족되지 못한 큰 수요를 해소할 새롭고 잠재적인 치료 옵션을 제시한다"라고 설명했다.

이번 NDA 제출은 EMERALD 연구[https://ascopubs.org/doi/full/10.1200/JCO.22.00338 ] 3상 데이터 결과를 바탕으로 한다. EMERALD 연구는 SOC 내분비 단일요법과 비교해 전체 환자군과 ESR1 변이(mESR1) 환자군에서 사전 지정한 2가지 일차 종점인 무진행 생존율(Progression-Free Survival, PFS)을 모두 충족했다. 이 시험에서 비교 대상군은 연구원이 선택한 풀베스트란트(Fulvestrant)나 아로마타아제(Aromatase) 억제제로 치료를 받았다. 12개월 시점에서 전체 환자군의 PFS 비율은 Elacestrant가 22.32%, SOC가 9.42%를 기록했고, ESR1 변이 환자군의 PFS 비율은 Elacestrant가 26.76%, SOC가 8.19%를 기록했다. 임상시험 데이터 결과, Elacestrant는 모든 환자에서 질병 진행이나 사망 위험을 30%가량 감소시켰고, ESR1 변이 환자에게서는 45% 감소시킨 것으로 나타났다. 또한, 이 데이터는 관리 가능한 안전적 특성도 보여준다.

Elacestrant는 시험용 혼합물로서, 아직 어떠한 규제 당국의 승인도 받지 않았다. 2022년 7월에 유럽의약품청(European Medicines Agency, EMA)에 판매 허가 신청(Marketing Authorization Application, MAA)을 제출한 상태다. Elacestrant 임상시험에 관한 추가 정보는 웹사이트 www.clinicaltrials.gov를 참조한다.

2020년 7월, Menarini 그룹은 EMERALD 연구를 시행하고 성공적으로 마무리한 Radius Health, Inc.(나스닥: RDUS)로부터 Elacestrant에 대한 국제 라이선싱 권리를 인수했다. 긍정적인 3상 데이터를 바탕으로, Stemline은 Radius의 지원을 받아 2022년 6월 FDA에 신약승인신청(NDA)을 제출했다. Menarini 그룹은 현재 Elacestrant의 국제 등록, 상업화 및 추가 개발 활동을 전적으로 담당하고 있다. 뉴욕에 본사가 위치한 Stemline은 FDA의 승인이 확정되면 Elacestrant의 상업화를 추진할 예정이다. Stemline은 암 환자에게 혁신적인 종양학 치료를 제공하는 데 집중하며, 미국과 유럽 양측에서도 모구형질세포양수지상세포 종양(Blastic plasmacytoid dendritic cell neoplasm, BPDCN) 환자를 위한 독특한 집중 치료를 상업화하고 있다.

Elacestrant (RAD1901) 및 EMERALD 3상 연구

Elacestrant는 연구용 선택적 에스트로젠 수용체 분해제(SERD)로, ER+/HER2- 진행성 또는 전이성 유방암 환자가 1일 1회 경구 복용할 수 있는 잠재적인 치료제로 평가받고 있다. Elacestrant는 2018년에 FDA의 신속심사 대상으로 지정됐다. EMERALD 이전에 완료된 전임상 연구를 종합해보면, 이 복합체는 단일성분 또는 다른 치료제와 함께 유방암 치료에 잠재적인 효과가 있는 것으로 여겨진다. EMERALD 3상 연구는 ER+/HER2- 진행성/변이성 유방암 환자를 대상으로 Elacestrant를 2선 또는 3선 단일 요법으로 평가하는 무작위 개방 레이블 활성 대조 연구다. 이 연구는 CDK 4/6 억제제를 포함해 하나 또는 두 개의 내분비 치료를 사전에 받은 477명의 환자를 등록했다. 이 연구에 참여하는 환자는 Elacestrant나 연구원이 선택한 승인 호르몬제 중 하나를 무작위로 받았다. 이 연구의 1차 종점은 전체 환자 집단과 에스트로젠 수용체 1 유전자(ERS1) 변이 환자 집단의 무진행 생존율(PFS)이며, 2차 종점에는 전체 생존 기간(Overall Survival, OS), 객관적 반응률(Objective Response Rate, ORR) 및 반응 지속 기간(Duration of Response, DOR) 평가가 포함된다.

Menarini 그룹 소개

Menarini 그룹은 세계 선도적인 제약 및 진단기업이다. 회사의 연간 매출은 40억 달러에 달하고, 직원 수는 17,000명이 넘는다. Menarini는 심장병학, 종양학, 기도학, 위장병학, 전염병, 당뇨병학, 염증 및 통각 상실증을 위한 제품을 바탕으로 치료에 대한 충족률이 낮은 영역에 초점을 맞춘다. Menarini는 18개 생산시설과 9개의 연구개발센터를 통해 전 세계 140개국에 제품을 판매한다. 추가 정보는 웹사이트 www.menarini.com을 참조한다.

Radius 소개

Radius는 뼈 건강, 신경성 희귀질환 및 종양학 분야에서 충족되지 못한 의료적 수요를 해소하는 데 집중하는 세계적인 생물제약 기업이다. Radius의 주요 제품인 YMLOS(R)(abaloparatide) 주사제는 골절 위험이 높은 폐경 후 골다공증 여성 치료용으로 미국 FDA로부터 승인을 받았다. Radius의 임상 파이프라인에는 남성 골다공증 환자 치료에 사용 가능한 시험용 abaloparatide 주사제, Menarini 그룹에 아웃-라이선스됐으며 호르몬 수용체 양성 유방암 치료에 사용 가능한 시험용 신약 Elacestrant(RAD1901), 프래더 윌리 증후군을 시작으로 엔젤만 증후군 및 유아 경련을 표적으로 하는 여러 신경 내분비, 신경 발달, 신경정신 질환 분야에서 잠재적으로 활용 가능한 합성 칸나비디올 경구용액인 연구용 의약품 RAD011 등이 있다.

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출처: Menarini Industrie Farmaceutiche Riunite

Menarini Group's Elacestrant Granted Priority Review by the U.S. FDA for Patients with ER+/HER2- Advanced or Metastatic Breast Cancer

- Elacestrant, if approved, would be the first oral selective estrogen receptor degrader (SERD) to be available for patients suffering from 2L and 3L ER+/HER2- advanced or metastatic breast cancer

- Submission supported by results from the pivotal Phase 3 EMERALD study of elacestrant showing statistically significant efficacy over current standard-of-care (SOC) medications for both the overall study population and patients whose tumors harbor an ESR1 mutation

- U.S. FDA has assigned a Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) date of February 17, 2023

FLORENCE, Italy and NEW YORK, NY, Aug. 11, 2022 /PRNewswire/ -- The Menarini Group ("Menarini"), a privately held Italian pharmaceutical and diagnostics company, and Stemline Therapeutics ("Stemline"), a wholly-owned subsidiary of Menarini Group, today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has accepted the Company's New Drug Application (NDA) for elacestrant, an investigational selective estrogen receptor degrader (SERD), for patients with ER+/HER2- advanced or metastatic breast cancer. The FDA has granted the application Priority Review and assigned a PDUFA date of February 17, 2023.

The FDA grants Priority Review designation to medicines that it considers have the potential to provide significant improvements over current SOC in the safety and effectiveness of the treatment, diagnosis, or prevention of serious conditions. The FDA granted Fast Track designation for elacestrant in 2018.

"The FDA's acceptance of our NDA with Priority Review marks an important regulatory milestone for our company," commented Elcin Barker Ergun, Chief Executive Officer of the Menarini Group. "We look forward to working with the FDA during its review of this submission, which addresses a new potential therapeutic option for a major unmet need in the management of patients with advanced or metastatic breast cancer after resistance builds in the earlier lines of the treatment."

The NDA submission was supported by results of the Phase 3 data from the EMERALD study [https://ascopubs.org/doi/full/10.1200/JCO.22.00338 ]. EMERALD met both of its pre-specified primary endpoints of progression-free survival (PFS) in the overall population and in patients with the ESR1 mutation (mESR1) compared to SOC endocrine monotherapy; the trial's comparator arms were investigators' choice of either fulvestrant or an aromatase inhibitor. The PFS rate at 12 months with elacestrant was 22.32% vs. 9.42% with SOC in the overall population, and 26.76% vs. 8.19% in the ESR1 mutation population. The clinical trial data showed that elacestrant reduced the risk of disease progression or death by 30% in all patients and by 45% in patients with ESR1 mutation. The data also showed a manageable safety profile.

Elacestrant is an investigational compound and is not approved by any regulatory authorities. The Marketing Authorization Application (MAA) has also been submitted to European Medicines Agency (EMA) in July 2022. More information about clinical trials with elacestrant is available at www.clinicaltrials.gov.

The Menarini Group obtained global licensing rights for elacestrant in July 2020 from Radius Health, Inc (NASDAQ: RDUS), who conducted and successfully completed the EMERALD study. Based on the positive phase 3 data, Stemline, with the support of Radius, submitted a New Drug Application (NDA) in June 2022 to the FDA. The Menarini Group is now fully responsible for global registration, commercialization and further development activities for elacestrant. Stemline, headquartered in New York City, will commercialize elacestrant if approved by the FDA. Stemline is focused on bringing transformational oncology treatments to cancer patients, and currently commercializes a novel targeted treatment for patients with blastic plasmacytoid dendritic cell neoplasm in both the United States and Europe.

About Elacestrant (RAD1901) and the EMERALD Phase 3 Study

Elacestrant is an investigational selective estrogen receptor degrader (SERD), which is being evaluated for potential use as a once-daily oral treatment in patients with ER+/ HER2- advanced or metastatic breast cancer. In 2018, elacestrant received Fast Track designation from the FDA. Preclinical studies completed prior to EMERALD indicate that the compound has the potential for use as a single agent or in combination with other therapies for the treatment of breast cancer. The EMERALD Phase 3 trial is a randomized, open label, active-controlled study evaluating elacestrant as second- or third-line monotherapy in ER+/HER2- advanced/metastatic breast cancer patients. The study enrolled 477 patients who had received prior treatment with one or two lines of endocrine therapy, including a CDK 4/6 inhibitor. Patients in the study were randomized to receive either elacestrant or the investigator's choice of an approved hormonal agent. The primary endpoint of the study was progression-free survival (PFS) in the overall patient population and in patients with estrogen receptor 1 gene (ESR1) mutations. Secondary endpoints included evaluation of overall survival (OS), objective response rate (ORR), and duration of response (DOR).

About The Menarini Group

The Menarini Group is a leading international pharmaceutical and diagnostics company, with a turnover of $4 billion and over 17,000 employees. Menarini is focused on therapeutic areas with high unmet needs with products for cardiology, oncology, pneumology, gastroenterology, infectious diseases, diabetology, inflammation, and analgesia. With 18 production sites and 9 Research and Development centers, Menarini's products are available in 140 countries worldwide. For further information, please visit www.menarini.com.

About Radius

Radius is a global biopharmaceutical company focused on addressing unmet medical needs in the areas of bone health, neuro- orphan diseases, and oncology. Radius' lead product, TYMLOS(R) (abaloparatide) injection, was approved by the U.S. Food and Drug Administration for the treatment of postmenopausal women with osteoporosis at high risk for fracture. The Radius clinical pipeline includes investigational abaloparatide injection for potential use in the treatment of men with osteoporosis; the investigational drug, elacestrant (RAD1901), for potential use in the treatment of hormone-receptor positive breast cancer out-licensed to Menarini Group; and the investigational drug RAD011, a synthetic cannabidiol oral solution with potential utilization in multiple neuro-endocrine, neurodevelopmental, or neuropsychiatric disease areas, initially targeting Prader-Willi syndrome, Angelman syndrome, and infantile spasms.

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Source: Menarini Industrie Farmaceutiche Riunite

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(끝)

출처 : PRNewswire 보도자료