[PRNewswire] Octapharma, ISTH 2022에서 출혈성 질환 위한 신규 데이터 발표

- Octapharma, ISTH 2022 Congress에서 혈액학 및 중환자 치료 포트폴리오 전반에 걸친 신규 임상 및 과학 데이터 발표

- 데이터는 11개의 포스터 발표와 2개의 지원 심포지엄에서 발표 예정

- Nuwiq(R)(simoctocog alfa)을 사용한 광범위한 임상시험 프로그램의 신규 데이터를 통해 Nuwiq(R)의 효능 및 안전성 프로파일 확인

(라헨, 스위스 2022년 7월 4일 PRNewswire=연합뉴스) Octapharma가 이달 9~13일에 영국 런던에서 열리는 제30회 ISTH(International Society on Thrombosis and Haemostasis) 총회에서 자사의 혈액학 및 중환자 치료 포트폴리오에 대한 최신 발전 내용을 발표할 예정이다. 해당 데이터는 이번 주요 국제 총회에서 11개의 포스터 발표와 2개의 지원 심포지엄에서 소개될 예정이다. Octapharma는 ISTH 2022 Congress의 Gold Supporter 역할을 맡았다.

이번 총회의 포스터 발표에는 임상시험의 장기 데이터 통합 분석과 임상 실습에서 Nuwiq의 글로벌 GENA-99 연구 결과의 실제 발표를 포함한 Nuwiq(R) 임상시험 프로그램의 데이터가 포함된다. 이들 연구는 A형 혈우병 환자에서 입증된 Nuwig(R)의 효능 및 안전성 프로파일을 보여준다. 피하 투여용으로 개발된 재조합 FVIII인 OCTA101의 1/2상 연구의 안전성 및 면역원성 결과도 발표될 예정이다. 해당 연구는 최근에 안전성 문제로 인해 연구 중단이 결정됐다. Octapharma는 4인자 프로트롬빈 복합 농축액 Octaplex(R) 및 고순도, 이중 바이러스 비활성화, 동결 건조 인간 안티트롬빈 III 농축액 Atenativ(R)를 사용한 임상 개발 프로그램에 대한 새로운 사실도 제공함으로써, 중환자 치료에서 임상 연구 및 개발에 대한 자사의 노력에 대한 성과를 선보일 예정이다.

포스터 발표에 대한 내용은 다음과 같다.

7월 11일 월요일 18:30~19:30

- PB0690. Dose optimisation in children with severe haemophilia A on long-term octanate(R) prophylaxis. 발표자: Evgeny Dmitriev

- PB0672. Safety and pharmacokinetics of a subcutaneous recombinant FVIII (OCTA101) in adult patients with severe haemophilia A. 발표자: Sigurd Knaub

- PB0559. LEX-210: a phase 3, randomized, double-blinded study of four-factor prothrombin complex concentrate in patients with acute major bleeding on direct oral anticoagulant therapy with factor Xa inhibitors. 발표자: Ravi Sarode

- PB0560. Use of heparin-calibrated assays to estimate anti-factor Xa activity of factor Xa inhibitors (FXaI): a literature correlation analysis. 발표자: Ravi Sarode

- PB0716. Prospective, Phase III Study of the Efficacy, Safety, and Pharmacokinetics of a Human Antithrombin III Concentrate in Congenital Antithrombin Deficiency During Surgery or Childbirth. 발표자: Cristina Solomon

- PB0541. Freeze-dried plasma development and assessment of biochemical quality. 발표자: Andrea Heger

- VPB0492. LEX-211 (FARES-II): a phase 3, prospective, active-control randomised study of four-factor prothrombin complex concentrate versus frozen plasma in bleeding adult cardiac surgery patients. 발표자: Jeannie Callum

7월 12일 화요일 18:30~19:30

- PB1149. Pooled analysis of long-term efficacy and safety of simoctocog alfa in previously treated patients with haemophilia A. 발표자: Gita Pezeshki,

- PB1134. Practical utilisation of Octapharma FVIII concentrates in previously untreated and minimally treated haemophilia A patients entering routine clinical treatment - The Protect-NOW Study. 발표자: Susan Halimeh

- PB1126. Safety and efficacy of simoctocog alfa in patients with haemophilia A in routine clinical practice (GENA-99). 발표자: Claire Berger

- VPB0996. FiiRST-2; a prospective, randomized study of clotting factor concentrates versus standard massive haemorrhage protocol in severely bleeding trauma patients. 발표자: Jeannie Callum

Octapharma 이사회 위원 Olaf Walter는 "ISTH에서 자사의 신규 데이터와 업데이트 사항을 공유하게 된 것을 기쁘게 생각한다"라며, "현장에서의 발전에도 불구하고, 응급 출혈 및 출혈성 질환을 관리하는 것은 여전히 커다란 도전과제"라고 말했다. 이어 그는 "자사는 이러한 문제를 정면으로 해결하고 환자의 일상생활을 개선함으로써, 이러한 환자의 부담을 덜어주기 위해 끊임없이 노력하고 있다"라고 덧붙였다.

신규 데이터는 Octapharma의 'Under the Spotlight' 시리즈의 일부로 2개의 지원 심포지엄 기간에 공유될 예정이다.

- Key Factor: Aiming for All-Round Bleed Protection in Haemophilia A. 7월 9일(토요일) 11:30~12:45 (BST)

의장: Georgina Hall 박사, 영국 옥스퍼드 존 래드클리프 병원

이 심포지엄은 A형 혈우병 환자의 삶을 개선하기 위한 Nuwiq(R) 사용에 대한 새로운 임상 및 과학적 통찰력에 초점을 맞춘다. 주제에는 다양한 FVIII 제품을 사용한 맞춤형 예방의 상대적인 임상적 영향을 평가하기 위한 매칭 조정 간접 비교의 사용과 대수술을 받는 A형 혈우병 환자의 출혈을 관리하기 위한 병용 요법의 사용이 포함된다. 또한, FVIII의 혈소판 결합에 대한 새로운 시험관 내 데이터와 FVIII로 처음 치료받은 어린이의 억제제 발달 위험을 예측하는 데 도움이 되는 새로운 RNA 염기서열 방법의 사용이 제시될 예정이다.

- Focus on Females: Patient Experience and Novel Treatment Strategies in Bleeding Disorders. 7월 12일(화요일) 13:15~14:30 (BST)

의장: Veronica Flood 박사, 미국 밀워키주 위스콘신 의과대학

출혈성 질환이 있는 여성은 특히 어려움을 겪는다. 많은 여성이 치료를 받지 않고 방치되거나, 늦은 진단으로 인해 출혈 위험이 증가하며, 삶의 질에 영향을 미친다. 이번 심포지엄에서는 저명한 패널들이 폰 빌레브란트병과 A형 혈우병을 앓고 있는 여성 및 소녀들이 직면한 문제에 대해 논의할 예정이다. 발표자들은 이에 대한 높은 인식과 여성 특유의 임상 데이터의 필요성뿐만 아니라, 출혈성 질환이 있는 여성 환자의 정보에 입각한 치료 의사 결정을 지원하기 위한 치료 지침을 설명한다. 폰 빌레브란트병이나 A형 혈우병을 앓고 있는 여성의 관리 개선을 목표로 하는 wilate(R) 및 Nuwiq(R)에 대한 새롭고 지속적인 연구도 발표될 예정이다.

Octapharma의 IBU 혈액학 책임자인 Larisa Belyanskaya는 "자사의 궁극적인 목표는 출혈성 질환을 앓는 환자가 증상에 대해 안전하고 효과적으로 관리 받을 수 있게 하는 것"이라며, "이와 함께, 출혈성 질환을 앓는 여성에 대한 인식을 높이고, 치료를 개선하기 위한 노력도 이어갈 것"이라고 말했다.

Octapharma 소개

Octapharma(본사: 스위스 라켄)는 세계 최대의 인간 단백질 제조업체 중 하나로, 인간 혈장과 인간 세포 라인에서 인간 단백질을 개발 및 생산한다.

Octapharma는 면역 치료, 혈액학 및 중환자 관리라는 세 가지 치료 영역 제품으로 118개국에서 환자 치료를 지원하고자 전 세계적으로 약 10,000명을 고용하고 있다.

Octapharma은 오스트리아, 프랑스, 독일 및 스웨덴에서 7개의 연구개발(R&D) 시설과 5개의 최첨단 제조시설을 보유하고 있으며, 유럽과 미국 전역에서 180개가 넘는 혈장기증센터를 운영하고 있다.

Nuwiq(R) 소개

Nuwiq(R)(simoctocog alfa)는 화학적 변형이나 다른 단백질과의 결합 없이 인간 세포주에서 만드는 4세대 재조합형 인자 VIII(rFVIII) 단백질이다[1]. Nuwiq(R)는 인간이나 동물성 첨가제 없이 배양되며, 항원성 비인간 단백질 에피타프가 없고, 폰 빌레브란트 인자와 관련성이 높다[1]. A형 혈우병 환자 280명(치료 경험이 있는 환자(previously treated patient, PTP) 190명, 치료 경험이 없는 환자(previously untreated patients, PUP))을 포함한 7건의 완료된 임상 시험에서 Nuwiq(R) 치료를 평가했다. Nuwiq(R)는 250 IU, 500 IU, 1000 IU, 2000 IU, 2500 IU, 3000 IU 및 4000 IU 용량으로 제공된다[1]. Nuwiq(R)는 모든 연령 집단에서 혈우병A(선천성 FVII 결핍) 환자의 출혈 치료와 예방용으로 승인을 받았다[1].

wilate(R) 소개

wilate(R)는 생산 과정에서 두 가지 바이러스 비활성화 단계를 거치는 고순도 인간 폰 빌레브란트 인자/VIII 인자(VWF/FVIII) 농축물이다[2]. 여기에는 알부민을 안정제로 추가하지 않는다[2]. 정화 과정을 통해 정상 혈장과 비슷한 1:1 VWF: FVIII 비율이 도출된다[2]. wilate(R)는 VWF 삼중 구조와 정상 인간 혈장을 포함하며, 고분자량 다량체 함량이 높다[2]. wilate(R)는 승인을 받은 혈장 기부센터에서 수집한 다량의 인간 혈장풀에서 전적으로 채집한다[3]. wilate(R)는 500 IU와 1000 IU 단위로 판매된다. wilate(R)는 desmopressin (DDAVP)만으로는 효과가 없거나 오히려 해로울 때 폰 빌레브란트병(VWD) 환자의 출혈이나 외과 출혈의 방지 및 치료에 사용된다. 또한 혈우병 A(선천적 인자 VIII 결핍) 환자의 출혈의 치료 및 예방에도 사용된다[3].

1. Nuwiq(R) 제품 특성 요약

2. Stadler M et al. Biologicals 2006; 34:281-8.

3. wilate(R) 제품 특성 요약

Octapharma 보도자료는 보건 전문가 및 의료 매체를 위한 것이며, 일반 소비자 언론을 대상으로 하지 않습니다.

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출처: Octapharma

Octapharma shares new data at ISTH 2022 in its mission to meet the challenges faced by people with bleeding disorders

- Octapharma to present new clinical and scientific data from across Octapharma's haematology and critical care portfolios during the ISTH 2022 Congress

- Data to be presented in 11 poster presentations and during two Supported Symposia

- New data from the extensive clinical trial programme with Nuwiq(R) (simoctocog alfa) to be presented, confirming Nuwiq(R)'s efficacy and safety profile

LACHEN, Switzerland, July 4, 2022 /PRNewswire/ -- The latest developments in Octapharma's haematology and critical care portfolios will be presented at the 30th International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) Congress on July 9-13, 2022, in London, UK. The data will be featured in eleven poster presentations and two Supported Symposia during this major international meeting. Octapharma is proud to be a Gold Supporter of the ISTH 2022 Congress.

Poster presentations at the Congress will include data from the Nuwiq(R) clinical trial programme, including a pooled analysis of long-term data from clinical trials and the first presentation of the results of the global GENA-99 study of Nuwiq in real-world clinical practice. These studies confirm the proven efficacy and safety profile of Nuwiq(R) in patients with haemophilia A. The safety and immunogenicity results from the phase I/II study of OCTA101, a recombinant FVIII developed for subcutaneous administration, will also be presented, following the recent decision to terminate the study due to safety concerns. Updates from the clinical development programme with the four-factor prothrombin complex concentrate Octaplex(R) and the high-purity, double virus inactivated, lyophilized human antithrombin III concentrate Atenativ(R) will also be provided, demonstrating Octapharma's commitment to clinical research and development in critical care.

The following posters will be presented.

Monday July 11, 18:30-19:30

- PB0690. Dose optimisation in children with severe haemophilia A on long-term octanate(R) prophylaxis. Presenting Author: Evgeny Dmitriev

- PB0672. Safety and pharmacokinetics of a subcutaneous recombinant FVIII (OCTA101) in adult patients with severe haemophilia A. Presenting Author: Sigurd Knaub

- PB0559. LEX-210: a phase 3, randomized, double-blinded study of four-factor prothrombin complex concentrate in patients with acute major bleeding on direct oral anticoagulant therapy with factor Xa inhibitors. Presenting Author: Ravi Sarode

- PB0560. Use of heparin-calibrated assays to estimate anti-factor Xa activity of factor Xa inhibitors (FXaI): a literature correlation analysis. Presenting Author: Ravi Sarode

- PB0716. Prospective, Phase III Study of the Efficacy, Safety, and Pharmacokinetics of a Human Antithrombin III Concentrate in Congenital Antithrombin Deficiency During Surgery or Childbirth. Presenting Author: Cristina Solomon

- PB0541. Freeze-dried plasma development and assessment of biochemical quality. Presenting Author: Andrea Heger

- VPB0492. LEX-211 (FARES-II): a phase 3, prospective, active-control randomised study of four-factor prothrombin complex concentrate versus frozen plasma in bleeding adult cardiac surgery patients. Presenting Author: Jeannie Callum

Tuesday July 12, 18:30-19:30

- PB1149. Pooled analysis of long-term efficacy and safety of simoctocog alfa in previously treated patients with haemophilia A. Presenting Author: Gita Pezeshki,

- PB1134. Practical utilisation of Octapharma FVIII concentrates in previously untreated and minimally treated haemophilia A patients entering routine clinical treatment - The Protect-NOW Study. Presenting Author: Susan Halimeh

- PB1126. Safety and efficacy of simoctocog alfa in patients with haemophilia A in routine clinical practice (GENA-99). Presenting Author: Claire Berger

- VPB0996. FiiRST-2; a prospective, randomized study of clotting factor concentrates versus standard massive haemorrhage protocol in severely bleeding trauma patients. Presenting Author: Jeannie Callum

"We are excited to share our new data and updates at ISTH," said Olaf Walter, Board Member at Octapharma. "Despite advances in the field, managing emergency bleeding and bleeding disorders still comes with considerable challenges. We are constantly striving to address these challenges head-on and to lessen these patients' burdens to improve their day-to-day lives."

New data will also be shared during two Supported Symposia as part of Octapharma's 'Under the Spotlight' series.

- A Key Factor: Aiming for All-Round Bleed Protection in Haemophilia A, Saturday July 9, 11:30-12:45 BST

Chair: Dr Georgina Hall, John Radcliffe Hospital, Oxford, UK

The symposium will focus on new clinical and scientific insights into the use of Nuwiq(R) to improve the lives of people with haemophilia A. The topics include the use of matching-adjusted indirect comparisons to assess the relative clinical impact of personalised prophylaxis with different FVIII products, and the use of combination therapy to manage bleeding in people with haemophilia A undergoing major surgery. Also presented will be new in vitro data on the binding of FVIII to platelets, and the use of novel RNA sequencing methods to help predict the risk for inhibitor development in children treated for the first time with FVIII.

- Focus on Females: Patient Experience and Novel Treatment Strategies in Bleeding Disorders, Tuesday July 12, 13:15-14:30 BST

Chair: Dr Veronica Flood, Medical College of Wisconsin, Milwaukee, USA

Women with bleeding disorders face unique challenges; many are left untreated or are diagnosed late, which can increase their bleeding risk and impact quality of life. During the symposium, the distinguished panel will discuss the challenges faced by women and girls with von Willebrand disease and haemophilia A. The speakers will illustrate the need for increased awareness and women-specific clinical data, as well as treatment guidelines to support clinicians in making well-informed treatment decisions for female patients with bleeding disorders. New and ongoing studies with wilate(R) and Nuwiq(R) will be presented that aim to improve the management of women with von Willebrand disease or haemophilia A.

"We look forward to continuing our efforts in raising awareness around and improving the care for women with bleeding disorders, with the ultimate goal of ensuring that these patients have the ability to receive safe and effective management for their symptoms," commented Larisa Belyanskaya, Head of IBU Haematology at Octapharma.

About Octapharma

Headquartered in Lachen, Switzerland, Octapharma is one of the largest human protein manufacturers in the world, developing and producing human proteins from human plasma and human cell lines.

Octapharma employs around 10,000 people worldwide to support the treatment of patients in 118 countries with products across three therapeutic areas: Immunotherapy, Haematology, and Critical Care.

Octapharma has seven R&D sites and five state-of-the-art manufacturing facilities in Austria, France, Germany and Sweden, and operates more than 180 plasma donation centres across Europe and the US.

About Nuwiq(R)

Nuwiq(R) (simoctocog alfa) is a 4th generation recombinant factor VIII (rFVIII) protein, produced in a human cell line without chemical modification or fusion with any other protein[1]. It is cultured without additives of human or animal origin, is devoid of antigenic non-human protein epitopes and has a high affinity for von Willebrand factor[1]. Nuwiq(R) treatment has been assessed in seven completed clinical trials which included 280 patients with severe haemophilia A, of which were 190 previously treated patients (PTPs; 190 individuals) and 90 were previously untreated patients (PUPs) [1]. Nuwiq(R) is available in 250 IU, 500 IU, 1000 IU, 2000 IU, 2500 IU, 3000 IU and 4000 IU presentations[1]. Nuwiq(R) is approved for use in the treatment and prophylaxis of bleeding in patients with haemophilia A (congenital FVIII deficiency) across all age groups[1].

About wilate(R)

wilate(R) is a high-purity human von Willebrand factor/factor VIII (VWF/FVIII) concentrate, that undergoes two virus inactivation steps during its production.[2] No albumin is added as a stabilizer[2]. The purification processes result in a 1:1 ratio of VWF to FVIII that is similar to normal plasma[2]. wilate(R) contains a VWF triplet structure and content of large high molecular weight multimers similar to normal human plasma[2]. wilate(R) is exclusively derived from large pools of human plasma collected in approved plasma donation centres[3]. wilate(R) is available in 500 IU and 1000 IU presentations. wilate(R) is indicated for the prevention and treatment of haemorrhage or surgical bleeding in von Willebrand disease (VWD), when desmopressin (DDAVP) alone is ineffective or contra-indicated, and for the treatment and prophylaxis of bleeding in patients with haemophilia A (congenital factor VIII deficiency)[3].

1. Nuwiq(R) Summary of Product Characteristics.

2. Stadler M et al. Biologicals 2006; 34:281-8.

3. wilate(R) Summary of Product Characteristics.

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Source: Octapharma

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(끝)

출처 : PRNewswire 보도자료