[PRNewswire] Menarini 그룹과 Radius Health, 미국 FDA에 Elacestrant NDA 제출

- ER+/HER2- 진행성 또는 전이성 유방암 환자의 잠재적인 치료 위해 개발

- 우선심사 청구 - 승인될 경우, FDA 심사에 8개월 소요 예정

- 2021년 10월 20일에 긍정적인 EMERALD 연구 데이터 발표

- 긍정적인 일차 결과가 나온 최초이자 현재까지 유일한 구강 복용용 신약 SERD

- SABCS(2021년 12월)와 ASCO(2022년 6월)에 추가 데이터 발표

- 2022년 하반기 EU에 Elacestrant 마케팅 승인 신청서 제출 예정

(이탈리아 피렌체 및 보스턴 2022년 6월 24일 PRNewswire=연합뉴스) Menarini 그룹("Menarini")과 Radius Health, Inc.("Radius")(나스닥: RDUS)(이하 "양사")의 발표에 따르면, Menarini가 Radius의 지원을 받아 ER+/HER2- 진행성 또는 전이성 유방암 환자를 치료하는 Elacestrant에 대한 신약승인신청서(New Drug Application, NDA)를 미국 FDA에 제출했다고 한다.

신청서 제출의 일환으로, 양사는 FDA에 우선심사(Priority Review)도 청구했다. 우선심사 청구가 받아들여질 경우, FDA가 6개월 우선 지정 심사를 포함하는 8개월 심사를 시행할 것으로 양사는 예측하고 있다.

양사는 2021년 10월 20일에 발표된 EMERALD 연구에서 나온 긍정적인 3상 데이터를 기반으로 NDA를 제출했다. EMERALD는 두 가지 일차 종점을 모두 충족했다. 두 일차 종점 중 하나는 전체 모집단의 무진행 생존률(Progression-Free Survival, PFS)이고, 나머지 하는 풀베스트란트나 아로마타아제 억제제를 이용하는 표준 치료제(Standard of Care, SoC)와 비교한 에스트로젠 수용체1(ESR1) 돌연변이 하위집단의 PFS다.

Elacestrant는 폐경 후 여성과 남성의 ER+/HER2- 진행성 또는 전이성 유방암 치료를 위한 중추적인 시험에서 긍정적인 일차 결과가 나온 최초이자 지금까지 유일한 구강 복용용 신약 SERD다. 특히 이 시험 결과에 따르면, Elacestrant는 ESR1 돌연변이가 포함된 종양이 있는 환자에게서도 활성을 보였다고 한다. ESR1 돌연변이는 전이성 유방암 후기 치료 단계에서 발생하는 핵심적인 저항 기제 중 하나다.

양사는 EMERALD 연구가 완료된 후 2021년 12월 8일에 열린 샌안토니오 유방암 심포지엄(San Antonio Breast Cancer Symposium, SABCS)에서 연구 데이터를 발표하고, 올 5월 18일 Journal of Clinical Oncology(JCO)에 연구 데이터를 게재했다. 또한, 이달 6일에 열린 2022 미국임상종양학회(American Society of Clinical Oncology, ASCO) 연례 회의에서 추가 하위집단 분석을 발표했다.

Menarini CEO Elcin Barker Ergun은 "Elacestrant가 진행성 또는 전이성 ER+/HER2- 유방암 환자 치료제로 승인받을 수 있는 잠재력에 큰 기대를 걸고 있다"라며 "진행성 또는 전이성 ER+/HER2- 유방암은 전체 유방암 중 약 70%를 차지하며, 의료 수요가 여전히 상당 부분 해소되지 않은 질환"이라고 설명했다. 그는 "Elacestrant는 전체 모집단과 ESR1 돌연변이를 포함한 종양이 있는 환자에게서도 현 표준 치료제보다 통계적으로 유의하게 높은 효능을 보였다"면서 "ESR1 돌연변이는 전이성/진행성 유방암 후기 단계에서 발생하며, 가장 치료가 어려운 획득 저항 기제 중 하나"라고 덧붙였다.

Radius 임상 및 규제(Clinical and Regulatory) 부문 SVP Chhaya Shah는 "고품질 방식으로 EMERALD 시험을 등록 및 완료했다"며, "긍정적인 일차 결과를 발표하고, FDA에 NDA를 제출하기 위한 준비 작업을 진행했다"고 밝혔다. 그는 "이번 NDA 제출은 양사에 있어 매우 중요한 이정표"라면서 "열심히 노력한 자사와 Menarini의 많은 직원, 연구원, 환자 및 환자 가족의 열성적인 협력에 감사드린다"고 말했다. 이어 그는 "앞으로 힘을 모아 Elacestrant를 발전시키고, 환자에게 이로운 기회를 제공할 것"이라고 덧붙였다.

Menarini 그룹 제약 연구개발(R&D) 부문 글로벌 책임자 Nassir Habboubi는 "자사와 Radius 팀은 2020년 7월에 파트너십을 체결한 후 매우 훌륭하게 협력해왔다"며, "초기 치료 라인, 혼합 시험 및 뇌까지 전이된 전이성 유방암을 대상으로 Elacestrant의 시험을 진행할 계획이다. 2022년 하반기와 2023년 전반기에 세부 내용을 발표할 것"이라고 밝혔다.

양사는 독창적인 합의를 바탕으로 NDA를 제출했다. Menarini는 관련 활동을 인수하고, 등록 및 상업화 업무를 담당할 예정이다. FDA 승인 후, Menarini는 자사의 완전 소유 미국 자회사 Stemline Therapeutics를 통해 Elacestrant의 상업화를 추진할 계획이다.

Elacestrant (RAD1901) 및 EMERALD 3상 연구

Menarini 그룹에 아웃 라이선싱 한 Elacestrant는 연구용 선택적 에스트로젠 수용체 억제제(SERD)로, ER+/HER2- 진행성 유방암 환자가 1일 1회 경구 복용할 수 있는 잠재적인 치료제로 평가받고 있다. Elacestrant는 2018년에 FDA의 신속심사 대상으로 지정됐다. EMERALD 이전에 완료된 전임상 연구를 종합해보면, 이 복합체는 단일성분 또는 다른 치료제와 함께 유방암 치료에 잠재적인 효과가 있는 것으로 여겨진다. EMERALD 3상 연구는 ER+/HER2- 진행성/변이성 유방암 환자를 대상으로 Elacestrant를 2선 또는 3선 단일 요법으로 평가하는 무작위 개방 레이블 활성 대조 연구다. 이 연구는 CDK 4/6 억제제를 포함해 하나 또는 두 개의 내분비 치료를 사전에 받은 477명의 환자를 등록했다. 이 연구에 참여하는 환자는 Elacestrant나 연구원이 선택한 승인 호르몬제 중 하나를 무작위로 받았다. 이 연구의 1차 종점은 전체 환자 집단과 에스트로젠 수용체 1 유전자(ERS1) 변이 환자 집단의 무진행 생존율(PFS)이며, 2차 종점에는 전체 생존 기간(Overall Survival, OS), 객관적 반응률(ORR) 및 반응 지속 기간(duration of response, DOR) 평가가 포함됐다.

Menarini 소개

Menarini 그룹은 세계 굴지의 제약 및 진단 기업이다. 회사의 연간 매출은 40억 달러 이상에 달하고, 직원 수는 17,000명이 넘는다. Menarini는 심장병학, 종양학, 기도학, 위장병학, 전염병, 당뇨병학, 염증 및 통각 상실증을 위한 제품을 바탕으로 치료에 대한 충족률이 낮은 영역에 초점을 맞춘다. Menarini는 18개 생산시설과 9개의 연구개발센터를 통해 전 세계 140개국에 제품을 판매한다. 추가 정보는 웹사이트[www.menarini.com]를 참조한다.

Radius 소개

Radius는 뼈 건강, 희귀질환 및 종양학 분야에서 충족되지 못한 의료적 수요를 해소하는 데 집중하는 세계적인 생물제약 기업이다. Radius의 주요 제품인 YMLOS(R)(abaloparatide) 주사제는 골절 위험이 높은 폐경 후 골다공증 여성 치료용으로 미국 FDA로부터 승인을 받았다. Radius의 임상 파이프라인에는 남성 골다공증 환자 치료에 사용 가능한 시험용 abaloparatide 주사제, Menarini 그룹에 아웃-라이선스됐으며 호르몬 수용체 양성 유방암 치료에 사용 가능한 시험용 신약 Elacestrant(RAD1901), 프래더 윌리 증후군을 시작으로 엔젤만 증후군 및 유아 경련을 표적으로 하는 여러 신경 내분비, 신경 발달, 신경정신 질환 분야에서 잠재적으로 활용 가능한 합성 칸나비디올 경구용액인 연구용 약물 RAD011 등이 있다.

Radius의 전향적 진술

본 보도자료는 1995년 사적증권소송개혁법에서 정의하는 범위의 전향적 진술을 포함한다. 본 보도자료에서 역사적 사실과 관련이 없는 모든 진술은 전향적 진술로 간주한다. 여기에는 진행성 ER+/HER2- 유방암 환자 치료에 대한 Elacestrant의 잠재성, 새로운 표준 치료제가 될 수 있는 잠재성, FDA의 Elacestrant NDA에서 우선심사 기간, 유럽 연합에서 예상되는 규제 제출, Elacestrant와 관련해 진행 중인 임상 개발 활동 등이 포함된다.

이와 같은 전향적 진술은 Radius 경영진의 현재 기대를 바탕으로 한다. 전향적 진술은 약속도 아니고, 보장도 아니다. 전향적 진술에는 전향적 진술에서 명시하거나 암시한 미래 결과, 실적 또는 성과와 구체적으로 다른 실제 결과, 실적 또는 성과를 야기할 수 있는 알려지거나 알려지지 않은 위험, 불확실성 및 기타 중요한 요인이 포함될 수 있다. 또한, 여기에는 FDA 및 기타 규제 당국의 심사와 승인 연기를 포함해 진행 중인 코로나19 팬데믹의 부정적인 영향, 의약품 공급 지연, Elacestrant가 마케팅 승인을 받을 경우 판매와 마케팅 사업을 확장하는 능력을 포함해 Radius와 Menarini의 협력과 관련된 위험, 승인을 받을 경우 Elacestrant에 대해 우호적인 가격 정책과 변제를 받을 수 있는 Menarini의 능력, Elacestrant에 대한 잠재적인 시장이 기대에 미치지 못할 위험, Elacestrant와 관련된 부작용이 발견될 위험, Elacestrant 제조, 공급 및 유통과 관련된 위험, Radius의 지식재산권과 관련해 소송이나 기타 문제가 발생할 위험 등이 포함된다. 이와 같은 위험 및 불확실성과 더불어, Radius가 증권거래위원회(SEC)에 제출한 문서와 그 이후 SEC에 제출한 문서(2021년 12월 31일 마감 연도에 대한 10-K 양식에 따른 Radius의 연례 보고서에 언급된 '위험 요인' 포함)에서 논의된 기타 위험 및 불확실성으로 인해 본 보도자료에 언급된 전향적 진술이 암시하는 바와는 구체적으로 다른 실제 결과가 나올 수 있다. 이와 같은 모든 전향적 진술은 본 보도자료 발행일 시점에서 Radius 경영진의 예측을 대변한다. 회사는 미래 어느 시점에서 이와 같은 전향적 진술을 갱신할 수도 있으나, 이에 대한 의무가 있는 것은 아니다. 이는 차후 발생한 사건으로 인해 회사의 관점이 달라지는 경우에도 동일하다. 이와 같은 전향적 진술은 본 보도자료가 발표된 후, 어떤 시점에서도 회사의 의견을 대표하는 것으로 간주해서는 안 된다.

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출처: Menarini Industrie Farmaceutiche Riunite

Menarini Group and Radius Health Submit New Drug Application to the U.S. FDA for Elacestrant

- Intended for potential treatment of ER+/HER2- advanced or metastatic breast cancer patients

- Priority Review requested; if accepted, anticipate an 8-month FDA review

- Positive EMERALD study data previously announced on October 20, 2021

- First, and currently only, investigational oral SERD with positive topline results

- Additional data presented at SABCS (December 2021) and ASCO (June 2022)

- Plan to file marketing authorization application for elacestrant in the EU in 2H 2022

FLORENCE, Italy and BOSTON, June 22, 2022 /PRNewswire/ -- The Menarini Group ("Menarini") and Radius Health, Inc. ("Radius") (NASDAQ: RDUS) (collectively, the "Companies") announced that Menarini, with support from Radius, has submitted a New Drug Application (NDA) to the U.S. Food and Drug Administration (FDA) for elacestrant in patients with ER+/HER2- advanced or metastatic breast cancer.

As part of the submission, the Companies have requested Priority Review with the FDA. If Priority Review is granted, the Companies anticipate that the FDA would conduct an 8-month review, incorporating a 6-month priority designation review.

The NDA submission is based on positive phase 3 data from the EMERALD study that was previously announced on October 20, 2021. EMERALD met both of its primary endpoints, which were progression-free survival (PFS) in the overall population and PFS in the estrogen receptor 1 (ESR1) mutation subgroup as compared to standard of care (SoC) with the options of fulvestrant or an aromatase inhibitor.

Elacestrant is the first and currently only investigational oral SERD to show positive topline results in a pivotal trial for the treatment of ER+/HER2- advanced or metastatic breast cancer in postmenopausal women, and men. Notably, these results showed elacestrant is also active in patients whose tumors harbor an ESR1 mutation, one of the key resistance mechanisms that develops in later treatment lines of metastatic breast cancer.

Following the completion of EMERALD, data from the study was presented at the San Antonio Breast Cancer Symposium (SABCS) on December 8, 2021, published in the Journal of Clinical Oncology (JCO) on May 18, 2022, and further subset analyses were presented at the 2022 American Society of Clinical Oncology (ASCO) annual Meeting on June 6, 2022.

Elcin Barker Ergun, the Chief Executive Officer of Menarini, commented, "We are excited about the potential for elacestrant to be approved for treatment of patients with advanced or metastatic ER+/HER2- breast cancer, which constitutes about 70% of breast cancer and remains an area of significant unmet medical need." Barker Ergun continued, "Elacestrant has shown statistically significant efficacy over current standard of care medications both for overall population and in patients whose tumors harbor an ESR1 mutation, one of the most difficult to treat mechanisms of acquired resistance that develops in the later stages of metastatic/advanced breast cancer."

Chhaya Shah, SVP of Clinical and Regulatory at Radius, commented, "We enrolled and completed the EMERALD trial in a high-quality manner, delivered positive topline results, and prepared the submission of the NDA to the FDA. The submission is a significant milestone for both companies, and we appreciate the strong, collaborative effort of many hard-working employees at Radius and Menarini, investigators, patients, and their families. Together we look forward to advancing elacestrant and providing the opportunity to benefit patients."

Nassir Habboubi, Global Head of Pharma R&D of Menarini Group, added, "The Menarini and Radius teams have done an excellent job working together since our partnership began in July of 2020." Habboubi continued, "We plan to test elacestrant in earlier treatment lines, combination trials, and metastatic breast cancer that has metastasized to the brain. These details are to be communicated by us throughout 2H 2022 and 1H 2023."

With the submission of the NDA, based on the original agreement of the Companies, Menarini takes over activities and will be responsible for registration and commercialization. Menarini plans to use its fully owned subsidiary in the U.S., Stemline Therapeutics, to commercialize elacestrant if approved by the FDA.

About Elacestrant (RAD1901) and EMERALD Phase 3 Study

Elacestrant is an investigational selective estrogen receptor degrader (SERD), out-licensed to Menarini Group, which is being evaluated for potential use as a once daily oral treatment in patients with ER+/ HER2- advanced breast cancer. In 2018, elacestrant received fast track designation from the FDA. Preclinical studies completed prior to EMERALD indicate that the compound has the potential for use as a single agent or in combination with other therapies for the treatment of breast cancer. The EMERALD Phase 3 trial is a randomized, open label, active-controlled study evaluating elacestrant as second- or third-line monotherapy in ER+/HER2- advanced/metastatic breast cancer patients. The study enrolled 477 patients who have received prior treatment with one or two lines of endocrine therapy, including a CDK 4/6 inhibitor. Patients in the study were randomized to receive either elacestrant or the investigator's choice of an approved hormonal agent. The primary endpoint of the study was progression-free survival (PFS) in the overall patient population and in patients with estrogen receptor 1 gene (ESR1) mutations. Secondary endpoints included evaluation of overall survival (OS), objective response rate (ORR), and duration of response (DOR).

About Menarini

The Menarini Group is a leading international pharmaceutical and diagnostics company, with a turnover of over $4 billion and over 17,000 employees. Menarini is focused on therapeutic areas with high unmet needs with products for cardiology, oncology, pneumology, gastroenterology, infectious diseases, diabetology, inflammation, and analgesia. With 18 production sites and 9 Research and Development centers, Menarini's products are available in 140 countries worldwide. For further information, please visit www.menarini.com.

About Radius

Radius is a global biopharmaceutical company focused on addressing unmet medical needs in the areas of bone health, orphan diseases, and oncology. Radius' lead product, TYMLOS(R) (abaloparatide) injection, was approved by the U.S. Food and Drug Administration for the treatment of postmenopausal women with osteoporosis at high risk for fracture. The Radius clinical pipeline includes investigational abaloparatide injection for potential use in the treatment of men with osteoporosis; the investigational drug, elacestrant (RAD1901), for potential use in the treatment of hormone-receptor positive breast cancer out-licensed to Menarini Group; and the investigational drug RAD011, a synthetic cannabidiol oral solution with potential utilization in multiple neuro-endocrine, neurodevelopmental, or neuropsychiatric disease areas, initially targeting Prader-Willi syndrome, Angelman syndrome, and infantile spasms.

Forward-Looking Statements of Radius

This press release contains forward-looking statements within the meaning of the Private Securities Litigation Reform Act of 1995. All statements contained in this press release that do not relate to matters of historical fact should be considered forward-looking statements, including without limitation statements regarding the potential for elacestrant for the treatment of patients with advanced ER+/HER2- breast cancer, including the potential to be a new standard of care, the length of priority review, if granted, of the elacestrant NDA by the FDA, the expected regulatory submission in the European Union; and ongoing clinical development activities with respect to elacestrant.

These forward-looking statements are based on Radius management's current expectations. These statements are neither promises nor guarantees, but involve known and unknown risks, uncertainties and other important factors that may cause our actual results, performance or achievements to be materially different from any future results, performance or achievements expressed or implied by the forward-looking statements, including, but not limited to, the following: the adverse impact the ongoing COVID-19 pandemic, including the delay of reviews and approvals by the FDA and other regulatory authorities, delays in the supply of drug product, risks related to Radius' collaboration with Menarini, including its ability to scale its sales and marketing operations if elacestrant is approved for marketing; Menarini's ability to obtain favorable pricing and reimbursement for elacestrant, if approved; the risk that the potential market for elacestrant is not as anticipated; the risk of adverse side effects related to elacestrant are identified; risks related to manufacturing, supply and distribution of elacestrant; and the risk of litigation or other challenges regarding Radius' intellectual property rights. These and other important risks and uncertainties discussed in Radius' filings with the Securities and Exchange Commission (SEC), including under the caption "Risk Factors" in Radius' Annual Report on Form 10-K for the year ending December 31, 2021 and subsequent filings with the SEC, could cause actual results to differ materially from those indicated by the forward-looking statements made in this press release. Any such forward-looking statements represent Radius' management's estimates as of the date of this press release. While Radius may elect to update such forward-looking statements at some point in the future, Radius disclaims any obligation to do so, even if subsequent events cause our views to change. These forward-looking statements should not be relied upon as representing Radius' views as of any date subsequent to the date of this press release.

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Source: Menarini Industrie Farmaceutiche Riunite

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(끝)

출처 : PRNewswire 보도자료