알지노믹스 간암 치료제 'RZ001' 임상 1상 식약처 승인

리보핵산(RNA) 기반 유전자 치료제 신약 개발 기업 알지노믹스가 원발성 간암 치료제로 개발 중인 ‘RZ001’이 식약처로부터 임상 1/2a상 계획을 승인 받았다. 사진은 이성욱 알지노믹스 대표. (알지노믹스 제공)

리보핵산(RNA) 기반 유전자 치료제 신약 개발 기업 알지노믹스가 원발성 간암 치료제로 개발 중인 ‘RZ001’이 식약처로부터 임상 1/2a상 계획을 승인 받았다. 이번 임상 시험은 안전성 검증을 위한 1상의 내용과 유효성 탐색을 위한 2a상이 하나의 임상 프로토콜로 구현되도록 설계된 디자인이다.

알지노믹스는 리보핵산 치환효소(Trans-splicing ribozyme)라는 혁신적인 플랫폼 기술을 보유하고 있다. 질병을 유발하는 표적 RNA를 제거하고 그 자리에 치료 RNA를 발현시키는 기전이다. 이를 활용해 간암, 교모세포종, 알츠하이머, 유전성 망막색소변성증 등을 대상으로 혁신 신약을 개발 중이다. 여기에 더해 치료제와 백신 등 다양한 분야에 적용될 수 있는 고유의 원형 RNA 구조체 플랫폼 기술도 확보했다.

이번에 임상 승인을 받은 RZ001도 리보핵산 치환효소 플랫폼 기술이 적용됐다. 암세포에만 나타나는 역전사효소텔로머라아제(hTERT) RNA를 제거하는 동시에 강력한 항암작용을 일으키는 유전자를 만들어내는 방식이다. 이 과정에서 체내 면역세포까지 생성되면서 강력한 삼중 항암작용을 일으킨다는 설명이다.

삼성서울병원, 서울대병원, 세브란스병원, 서울성모병원, 경북대병원 등이 임상 시험 기관으로 참여할 예정. 알지노믹스에 따르면 올 하반기에 동일한 임상 시험 프로토콜로 미국 FDA(식품의약국) 승인을 받은 후 다국가 임상 시험을 진행할 계획이다. 알지노믹스는 다양한 암 종으로의 적응증 확대를 추진 중이며 특히 악성교모세포종은 연내 임상단계에 진입할 계획인 것으로 알려졌다.

이성욱 알지노믹스 대표는 “세계 최초로 리보핵산 치환효소 기술을 이용한 치료 물질을 원발성 간암 환자에 투여하는 기념비적인 성과다. 항암치료가 필요한 환자들에게 새로운 치료 기회를 제공할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 설명했다.

한편 알지노믹스는 최근 372억원 규모의 시리즈C 투자 유치를 완료했다. 2023년 상반기 기술특례상장을 위한 기술성 평가를 진행하고 2023년 하반기를 목표로 기업공개(IPO)를 추진할 예정이다.

[류지민 기자]

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