서울성모병원, 희귀 난치병 '전신성 아밀로이드증' 임상 시작

[한국경제TV 김수진 기자]

가톨릭대학교 서울성모병원이 '전신성 아밀로이드증'의 연구자 주도 임상시험(IIT)을 시작했다.

전신성 아밀로이드증은 매년 180~225명 가량 환자가 생긴다고 추측되는 희귀 난치 질환이다. 과도한 양의 비정상적 섬유성 단백질(경쇄)이 체내에 생성되고, 장기에 축적되면서 기능을 떨어뜨린다. 초기에는 증상이 없지만 점차 호흡곤란, 어지럼증, 감각저하, 기억력 저하, 피로감, 부종, 체중감소, 설사, 변비, 혀가 커지는 증상 등이 나타난다. 다발성 골수종과 연관된 일차성 아밀로이드증은 항암치료, 자가조혈모세포이식 등을 시행한다.

서울성모병원 아밀로이드증 다학제 진료팀이 시행하는 이번 임상시험에서는 전신성 아밀로이드증 환자의 치료 전·후 아밀로이드 PET-CT 영상을 이용해 치료 반응·생존 예측 도구로서의 가능성을 평가한다.

이번 임상시험을 통해 연구팀은 ▲진단율을 높이고 ▲치료 반응을 효율적으로 평가하며 ▲1주일 이내에 검사를 완료 할 수 있는 '원 스탑' 시스템을 정착할 수 있다고 설명했다.

한편, 아밀로이드증 다학제 진료팀은 심장 아밀로이드증이 있는 환자를 대상으로 하는 표적치료제 글로벌 임상시험에도 참여하고 있다.

윤종찬 순환기내과 교수는 "전신성 아밀로이드증에서 가장 심각한 장기 침범은 심장이며 심부전에 따른 저혈압, 체액 저류 등 치명적인 합병증을 야기한다"며 "과거에는 치료제가 없다고 여겨졌던 심장 아밀로이드증 환자들에게 신약 임상시험을 통해 희망을 드리는 기회가 되길 바란다"고 말했다.

김수진기자 sjpen@wowtv.co.kr