파브리병 경구약 '갈라폴드', 처방기간 제한 완화

현행 30일에서 60일로 확대..다음달 1일 이후부터

▲세계 최초 파브리병 경구용 치료제 ‘갈라폴드캡슐’. 한독

[쿠키뉴스] 신승헌 기자 = 세계 최초 파브리병(fabry disease) 경구용 치료제 ‘갈라폴드캡슐(성분명 미갈라스타트)’의 처방기간 제한이 다소 완화될 전망이다. 환자의 질환 관리가 한층 편리해질 것으로 보인다. 

파브리병은 알파 갈락토시다제 A(α-galactosidase A)라는 효소가 적거나 아예 없어서 체내에 글라보트리아오실세라마이드(GL-3)가 축적돼 신체 조직과 기능을 손상, 합병증을 유발하는 희귀 유전질환이다. 인슐린이라는 효소가 부족하거나 기능이 떨어져 체내 당이 제대로 대사되지 못하는 질환인 ‘당뇨병’과 비슷하다고 생각할 수 있다. 차이가 있다면 당뇨병의 합병증은 주로 혈관에 생기지만 파브리병은 혈관 외에도 신경계ㆍ심장ㆍ신장을 비롯한 모든 장기에서 발생한다.

갈라폴드는 미국에 본사를 둔 생명공학기업인 아미커스 테라퓨틱스가 개발한 세계 최초의 경구용 파브리병 치료제다. 국내에서는 긴급도입이 필요한 개발단계 희귀의약품으로 지정돼 2017년 식품의약품안전처의 품목허가를 받았다. 2019년 3월 1일 이후부터 14캡슐당 123만2000원으로 건강보험급여가 이뤄지고 있다. 같은 해 6월 이후로는 한독이 국내에 정식으로 도입해 제품을 출시ㆍ판매 중이다.

2일마다 1회, 매번 같은 시간에 1캡슐을 복용하는 ‘갈라폴드’ 도입으로 파브리병 환자가 집에서 약을 복용하며 질환을 관리할 수 있는 길이 열렸다. 이전까지는 2주에 한 번씩 병원을 방문해 주사를 맞는 효소대체요법밖에 없었다. 갈라폴드는 효소대체요법과 비교해 비용 측면에서도 뚜렷한 이점이 있다.

​다만, 갈라폴드는 전체 파브리병 환자의 20~30%인 순응변이가 있는 환자에게 사용할 수 있다. 또, 처방기간이 30일로 제한돼있다. 환자 입장에서는 한 달에 한 번씩 병원을 찾아가 처방을 받아야 하는 불편함이 있는 것. 이와 관련해 임상현장에서는 처방기간 제한을 완화할 필요가 있다는 목소리가 꾸준히 나왔다.  

이 가운데 보건복지부는 갈라폴드캡슐의 처방기간을 현행 30일에서 60일로 확대하는 내용의 고시 개정에 들어갔다. 

현행 고시에 따르면, 갈라폴드 급여는 순응변이가 확인된 만 16세 이상의 파브리병 환자 중 일정조건을 만족하는 경우 인정된다. 이때 1회 처방기간은 최대 30일분까지 제한했다. 

하지만 개정안에서는 최초 투약일로부터 6개월 이후에 질병상태가 안정적이고 부작용이 없는 환자의 경우 최대 60일분까지 처방을 인정하도록 했다. 복지부는 이를 다음달 1일(금) 시행할 예정이다.

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