식약처, 발작성 야간 혈색소뇨증 치료제 '엠파벨리주' 허가

사진=식품의약품안전처

식품의약품안전처는 한독 수입 신약 ‘엠파벨리주(페그세타코플란)’를 지난 29일 허가했다고 밝혔다.

이 약은 성인의 발작성 야간 혈색소뇨증 환자의 치료제 선택 폭을 확대하는 데 도움을 줄 것으로 기대된다.

발작성 야간 혈색소뇨증(Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria)은 X 염색체에 체성 돌연변이로 적혈구가 보체반응에 민감하게 반응하면서 혈관내/외용혈을 유발하는 질환이다. 보체는 박테리아와 바이러스 등 병원체를 제거하기 위한 선천성 체내 면역 체계 일부로, 면역과 염증 반응을 촉진하기 위해 작용하는 혈액내 여러 단백질 집합이다. C1~C9로 구성된다. 임상적으로는 조혈모세포가 감소된 재생불량성 빈혈로 나타나며 피로감, 만성 용혈로 인한 황달, 간·비종대, 용혈성 빈혈, 조혈 결핍, 정맥 혈전으로 인한 증상이 나타난다.

이 약은 보체단백질(C3, C3b)에 결합하면서 보체연쇄반응을 저해해 혈관 내·외 용혈을 억제한다.

식약처는 "앞으로도 규제 과학 전문성을 바탕으로 안전성·효과성이 충분히 확인된 치료제가 신속하게 심사‧허가하여 환자에게 치료 기회가 확대될 수 있도록 최선을 다할 예정"이라고 했다.