GC녹십자 '헌터라제 ICV', 페루 품목허가 획득…중남미 진출 확대

일본·러시아 이어 세 번째 해외 허가…추가 국가 진출 추진
뇌실 직접 투여 방식 적용…중추신경계 증상 치료 기대
5년 장기 추적서 인지 기능 저하 지연·발달 개선 확인

GC녹십자가 중증 헌터증후군 치료제의 해외 시장 확대에 속도를 내고 있다. [출처=GC녹십자]

GC녹십자가 중증 헌터증후군 치료제의 해외 시장 확대에 속도를 내고 있다.

6일 GC녹십자는 뇌실투여형 헌터증후군 치료제 '헌터라제 ICV'가 최근 페루 의약품관리국(DIGEMID)으로부터 품목허가를 획득했다고 밝혔다. 이번 승인은 일본, 러시아에 이은 세 번째 해외 허가 사례다. 회사는 중남미를 포함한 추가 국가 진출도 지속 추진할 계획이다.

헌터증후군은 IDS 효소 결핍으로 인해 글리코사미노글리칸(GAG)이 체내에 축적되는 희귀 유전질환이다. 골격 이상과 관절 변형, 호흡기·심장 기능 저하, 인지기능 장애 등이 동반되며 주로 남아 10만~15만 명당 1명 수준으로 발생하는 것으로 알려져 있다.

특히 환자의 약 3분의 2는 중추신경계 손상을 동반한 중증 형태를 보인다. 질환이 진행되면 인지 기능 저하와 행동 이상 등이 나타나 환자의 삶의 질과 예후에 큰 영향을 미친다.

헌터라제 ICV는 약물을 뇌실 내에 직접 투여하는 방식의 치료제로 월 1회 투약한다. 기존 정맥주사 방식으로는 접근이 어려웠던 중추신경계 영역까지 치료 효과를 기대할 수 있다는 점이 특징이다.

일본에서 진행된 임상시험에서는 중추신경 손상의 주요 원인 물질로 알려진 헤파란 황산 수치를 유의미하게 감소시킨 것으로 나타났다. 또한 환자의 지적·신체 발달 수준을 평가하는 발달 연령 지표에서도 개선 또는 안정화 효과가 확인됐다.

장기 추적 결과에서도 효능은 유지됐다. 5년간의 관찰 기간 동안 헤파란 황산 수치는 지속적으로 낮게 유지됐으며, 인지 기능 저하 진행이 지연되거나 일부 개선되는 결과를 보였다.

이재우 GC녹십자 개발본부장은 "축적된 장기 임상 데이터를 기반으로 중증 헌터증후군 환자들의 미충족 의료 수요 해소에 기여할 것"이라며 "글로벌 시장 확대에도 속도를 내겠다"고 말했다.