[美 도전 K-세포·유전자치료제] ② FDA 주목 받는 네이처셀 ‘조인트스템’

추가 임상 없이 韓 데이터 기반 미국 허가 추진
나스닥 상장·상업화 준비도 본격화

국내 바이오기업들이 미국 식품의약국(FDA) 허가라는 글로벌 시장의 최고 규제 장벽에 도전하고 있다. 한때 국내 허가와 제한적 상용화 경험에 머물렀던 국산 첨단바이오의약품들은 이제 글로벌 임상 데이터와 장기 추적 결과를 기반으로 세계 최대 의약품 시장 진입 가능성을 시험받는 단계에 들어섰다.

세포·유전자치료제는 기존 합성의약품이나 항체의약품과 달리 제조 공정과 품질 관리, 장기 안전성 검증이 훨씬 까다롭다. 치료 효과뿐 아니라 생산 안정성과 상업화 지속 가능성, 보험 시장 진입 전략까지 동시에 입증해야 하는 분야다. 글로벌 빅파마들조차 아직 뚜렷한 성공 공식을 만들지 못한 영역인 만큼 국내 기업들의 미국 도전은 K-바이오 경쟁력을 가늠할 중요한 시험대로 평가된다.

한스경제는 [美 도전 K-세포·유전자치료제] 시리즈를 통해 국내 바이오기업들의 FDA 허가 전략과 임상 현황, 기술 경쟁력, 상업화 가능성을 집중 분석한다. [편집자주]

라정찬 네이처셀 회장. /네이처셀 제공

| 서울=한스경제 김동주 기자 | 네이처셀(회장 라정찬)이 중증 무릎 퇴행성관절염 줄기세포치료제 '조인트스템'을 앞세워 미국 시장 공략에 속도를 내고 있다. 국내에서는 품목허가 문턱을 넘지 못했지만 미국에서는 FDA(식품의약국) 혁신치료제 지정과 장기 추적 데이터 확보를 바탕으로 정식 품목허가(BLA) 절차 진입 가능성이 커지면서 업계 관심이 집중되고 있다.

조인트스템은 환자 자신의 지방조직에서 추출한 자가 지방유래 중간엽 줄기세포를 활용한 세포치료제다. 중증 무릎 퇴행성관절염 환자를 대상으로 단 1회 관절강 내 주사를 통해 통증을 줄이고 관절 기능을 개선하는 것을 목표로 개발됐다. 회사는 단순 증상 완화가 아닌 연골 재생을 통한 근본적 치료 가능성을 제시하고 있다는 점을 핵심 경쟁력으로 내세우고 있다.

그러나 국내 상용화 과정은 순탄하지 않았다. 조인트스템은 2018년 조건부 품목허가 신청이 반려됐으며 지난 2021년과 2024년 정식 품목허가를 신청했으나 식품의약품안전처의 임상적 유의성이 부족하다는 판단으로 모두 고배를 마셨다.

국내 시장에서 제동이 걸렸지만 미국에서는 상황이 달라지고 있다. FDA는 조인트스템에 재생의료첨단치료제(RMAT), 혁신치료제(BT), 동정적 사용 프로그램(EAP) 등 주요 신속 개발 제도를 적용했다. 

특히 최근 FDA와 진행한 혁신치료제 미팅에서는 미국 내 추가 임상 없이 한국 임상 3상 데이터를 기반으로 생물의약품 품목허가(BLA)를 신청할 수 있다는 입장을 전달한 것으로 알려졌다.

업계에서는 이 결정이 조인트스템 개발 전략의 중대한 전환점이 될 수 있다고 보고 있다. FDA가 한국 임상 데이터를 허가 심사의 핵심 근거로 검토할 수 있다는 입장을 보이면서 개발 기간과 비용을 크게 줄일 수 있는 길이 열렸기 때문이다.

네이처셀 로고. /네이처셀 제공

▲ 3년·5년 장기 데이터 확보…FDA 허가 근거 쌓는다

네이처셀이 최근 집중하고 있는 부분은 장기 치료 효과 입증이다. 세포치료제는 단기 유효성뿐 아니라 효과 지속성과 장기 안전성이 허가 심사의 핵심 평가 요소로 꼽힌다.

회사는 최근 국내 임상 3상 환자를 대상으로 한 3년 장기 추적관찰 연구 결과를 국제학술지 'Stem Cells Translational Medicine'에 게재했다. 연구 결과에 따르면 조인트스템 투여 환자들은 단 1회 주사 후에도 통증 평가 지표(VAS)와 관절 기능 평가 지표(WOMAC)에서 치료 전 대비 통계적으로 유의한 개선 효과를 유지했다.

특히 BMI 25 이하 환자군과 치료 전 통증 및 기능 저하가 심했던 환자군에서 상대적으로 높은 치료 반응이 확인됐다. 회사는 이를 통해 향후 환자 선별 전략과 맞춤형 치료 접근 가능성도 확보할 수 있을 것으로 기대하고 있다.

장기 추적 연구에서는 더욱 긍정적인 데이터가 확인됐다. 최대 5년간 환자를 관찰한 결과 인공관절치환술을 시행하지 않은 환자 비율이 94.23%에 달했으며, 수술로 전환된 환자들도 평균 40개월 이상 수술 시점을 늦춘 것으로 나타났다. 또한 추적 기간 동안 치료 관련 중대한 이상반응은 보고되지 않았다.

네이처셀은 이러한 장기 데이터를 바탕으로 조인트스템이 단순 통증 완화제를 넘어 인공관절 수술을 지연하거나 예방할 수 있는 새로운 치료 옵션으로 자리 잡을 수 있다고 보고 있다.

라정찬 네이처셀 대표이사 회장. /한스경제DB

▲ 나스닥 상장·대규모 생산시설 구축…상업화 넘어야 할 과제는

FDA 허가 준비와 함께 글로벌 자본시장 공략에도 나서고 있다. 네이처셀은 올해 하반기 미국 나스닥 상장 신청에 착수해 내년 상반기 상장을 완료한다는 계획이다.

회사는 나스닥 상장을 통해 글로벌 투자자 접근성을 높이고 미국 허가 절차와 상업화 전략을 본격 추진한다는 구상이다. 올해 미국 주요 도시를 순회하는 투자설명회(IR)와 BIO USA 참가 등을 통해 글로벌 투자 유치에도 나선다. 회사가 제시한 투자 유치 목표 규모는 약 3억 달러다.

다만 해결해야 할 과제도 적지 않다. 무엇보다 국내 규제당국이 지적했던 임상적 유의성 논란을 FDA가 어떻게 평가할지가 최대 변수다. 세포치료제 특성상 제조 공정의 일관성과 장기 품질 관리 체계 역시 허가 심사 과정에서 면밀히 검증될 전망이다.

네이처셀은 미국 볼티모어에 약 3억 달러(약 4422억원)를 투입해 '바이오스타 스템셀 캠퍼스(BIOSTAR Stemcell Campus)'를 조성한다. 오는 2031년까지 완공을 목표로 하고 있으며 연면적 9290㎡(약 2810평) 규모의 이 시설에서 향후 조인트스템 100만 명분까지 생산하겠다는 계획이다.

허가 이후에도 보험 급여 적용과 의료현장 수용성 확보라는 상업화 과제가 남아 있다. 미국 퇴행성관절염 치료 시장은 거대한 규모를 자랑하지만 실제 시장 안착을 위해서는 비용효과성과 장기 치료 가치 입증이 필수적이다.

업계에서는 조인트스템의 FDA 허가 여부가 단순히 네이처셀 한 기업의 성패를 넘어 국내 줄기세포치료제 산업 전반의 글로벌 경쟁력을 가늠하는 시험대가 될 것으로 보고 있다. 미국에서 최초의 한국 줄기세포 기반 퇴행성관절염 치료제로 자리매김할 수 있을지 관심이 쏠린다.

라정찬 회장은 최근 기자간담회에서 "올해 네이처셀의 핵심 사업은 조인트스템의 미국 허가"라며 "글로벌 시장에서 경쟁력 있는 줄기세포 치료제를 기반으로 글로벌 줄기세포 리더로 도약해 나갈 것"이라고 말했다.