근육 질환 듀센근이영양증 해외 허가 치료 방법 접근, 국내 제도 검토 가능성 주목

듀센근이영양증(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD)은 소아기에 증상이 발현되기 시작해 점진적인 근육 소실로 이어지는 대표적인 희귀질환이다. 시간이 지날수록 보행을 비롯한 일상생활 기능이 저하되며, 질환이 진행되면서 호흡 및 심장 기능에도 영향을 미쳐 장기적이고 지속적인 치료와 관리가 필수적이다.

이 질환과 관련해 해외에서 이미 임상적으로 사용되고 있는 치료제가 국내 도입 절차를 밟고 있어 주목된다. 일본 제약사 넥세라파마는 듀센근이영양증 치료제 ‘아감리(AGAMREE®)’에 대해 일본, 한국, 호주, 뉴질랜드 등 일부 국가에서의 개발 허가 및 유통 권리를 확보한 바 있다.

아감리는 기존 스테로이드 치료와 유사한 항염 기전을 갖고 있으면서도, 현재 환자들에게 가장 큰 부담이 되는 장기 복용 시 부작용 우려를 낮추는 것을 목표로 개발된 약물이다. 해당 치료제는 이미 미국과 유럽 등 일부 국가에서 허가를 받아 실제 환자들에게 사용되고 있으며, 듀센근이영양증 환자의 장기적인 기능 유지 관리에 활용되고 있다.

국내에서는 넥세라파마가 해당 권리를 확보한 만큼 식품의약품안전처 허가 절차와 관련한 검토가 조만간 진행될 것으로 보인다. 통상적으로 희귀질환 치료제의 경우 식약처 허가 이후 보건복지부를 중심으로 급여 적용 여부와 치료 접근성에 대한 추가적인 검토 절차가 이어지게 된다.

의료계에서는 듀센근이영양증 치료의 특성상, 질환의 원인을 근본적으로 제거하는 치료 여부와는 별개로 기능 저하 속도를 어떻게 관리하고, 치료를 얼마나 오래 유지할 수 있는지가 중요하다는 점을 지적한다. 이 질환은 단기간 치료로 개선되는 것이 아니라 장기적인 관리가 필요한 만큼, 치료의 지속 가능성과 환자의 삶의 질을 함께 고려한 접근이 필요하다는 것이다.

현재 국내 듀센근이영양증 치료 환경은 부작용을 감수한 장기 스테로이드 치료에 대한 의존도가 높은 상황으로, 해외에서 사용 중인 치료법이 실제 국내에서도 어떻게 논의되고 적용될지에 대해 의료계와 정책 당국의 검토가 반드시 필요할 것으로 보인다.

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