국산 신약, 美 FDA 희귀의약품 지정 잇따라…글로벌 경쟁력 입증

이달 지정 14개 중 3개 한국기업 개발…비중 확대
유한양행·에이비엘바이오·엑셀라몰 성과 주목
시장 독점권·세제 혜택…기술수출 기대감 고조

미국 식품의약품청(FDA)이 이달 지정한 희귀의약품 가운데 상당수가 국내 기업에서 개발된 것으로 나타나 한국 제약·바이오 산업의 경쟁력이 재조명되고 있다. [출처=픽사베이]

미국 식품의약품청(FDA)이 이달 지정한 희귀의약품 가운데 상당수가 국내 기업에서 개발된 것으로 나타나 한국 제약·바이오 산업의 경쟁력이 재조명되고 있다. 글로벌 최대 의약품 시장인 미국에서 기술력을 인정받았다는 점에서 향후 신약 개발과 기술수출 확대의 계기가 될 것이라는 기대가 나온다.

19일 FDA 데이터베이스에 따르면 이달 1일부터 17일까지 희귀의약품으로 지정된 치료제는 총 14개며 이 가운데 3개가 국내 기업이 개발한 후보물질로 확인됐다. 유한양행과 에이비엘바이오, 엑셀라몰이 각각 해당 성과를 냈다.

희귀의약품 지정 제도는 환자 수가 20만명 미만으로 제한된 희귀질환 치료제 개발을 장려하기 위해 도입된 제도다. 지정된 의약품은 통상 7년간 시장 독점권을 부여받고 세액공제, 임상시험 보조금, 심사 수수료 감면 등 다양한 인센티브와 함께 규제기관의 개발 지원을 받을 수 있다.

유한양행은 고셔병 치료제 후보물질 'YH35995'로 희귀의약품 지정을 받았다. 해당 물질은 글루코실세라마이드(GL1) 생성을 억제하는 글루코실세라마이드 합성효소 억제제로, 기질감소치료법에 속하는 경구용 저분자 화합물이다.

에이비엘바이오가 개발한 담도암 치료제 '토베시미그' 역시 같은 지정을 획득했다. 이 치료제는 글로벌 파트너사인 컴퍼스 테라퓨틱스에 기술 이전된 이중항체로, 종양 혈관 형성에 관여하는 DLL4와 VEGF-A 신호 전달 경로를 동시에 차단하는 기전을 갖는다.

2020년 설립된 바이오벤처 엑셀라몰도 췌장암 치료제 후보물질로 희귀의약품 지정에 이름을 올렸다.

이와 함께 기존에 희귀의약품으로 지정된 치료제들이 추가 적응증을 확보하는 사례도 이어졌다. 온코닉테라퓨틱스의 이중표적 합성치사 항암 후보물질 '네수파립'은 췌장암과 위암에 이어 소세포폐암까지 적용 범위를 넓혔으며, 이엔셀의 동종 탯줄 유래 중간엽줄기세포 치료제 'EN001'은 샤르코-마리-투스 병에 이어 듀센 근이영양증으로 적응증을 확대했다.

업계에서는 FDA 희귀의약품 지정 자체를 신약 경쟁력을 입증하는 지표로 평가하는 분위기다. 지정 과정에서 질환의 희귀성뿐 아니라 전임상 데이터, 작용 기전의 타당성, 기존 치료제 대비 차별성 등이 종합적으로 검증되기 때문이다.

이 같은 인증을 확보할 경우 글로벌 빅파마와의 기술이전 협상에서도 유리한 위치를 점할 수 있다는 분석이 나온다. 업계 관계자는 "희귀의약품 지정은 시장 독점권과 각종 재정적 지원을 동시에 확보할 수 있는 기회"라며 "국내 바이오 기업의 기술력이 축적되면서 관련 지정 사례도 지속적으로 증가할 것"이라고 내다봤다.