병원에 가야만 했던 파브리병 치료가 환자 스스로 집에서 가능해질 전망이다. GC녹십자와 한미약품이 개발 중인 월 1회 자가주사형 신약 'LA-GLA'가 최근 국내 첫 환자 투약을 완료하며 글로벌 임상에 속도를 내고 있다.
국내 첫 환자 투약 완료…글로벌 임상 본격화
13일 관련 업계에 따르면 GC녹십자와 한미약품은 최근 공동 개발 중인 파브리병 치료 신약 'LA-GLA(코드명 GC1134A,HM15421)'의 국내 임상 환자에게 첫 피하 투약을 끝냈다. 두 회사는 현재 국내와 미국, 아르헨티나에서 임상 1/2상 임상시험계획(IND) 승인을 받고 연구를 진행 중이다. 안전성과 내약성, 약력학(PK/PD) 등을 평가하는 작업이다.
이번 글로벌 임상에는 미국 LDRTC, 한국 세브란스병원·양산부산대병원, 아르헨티나 현지 병원 등 다수 기관이 참여해 월 1회 자가투여 가능성을 평가하고 있다. 피하주사로 자가 투약이 가능한 환자는 스크리닝을 거쳐 4주 간격으로 LA-GLA를 맞게 된다.
LA-GLA는 지난해 5월 미국 식품의약국(FDA)로부터, 올 1월엔 국내 식품의약품안전처(MFDS)로부터 각각 희귀의약품(ODD)으로 지정받으며 개발 속도에 탄력을 받고 있다.
파브리병은 알파-갈락토시다아제 A 결핍으로 당지질이 체내에 축적돼 장기 손상을 유발하는 리소좀 축적질환(LSD)이다. 진행성 희귀난치질환인 만큼 치료 지속성과 환자 순응도가 중요하지만 기존 치료제는 2주마다 정맥주사를 맞아야 한다는 부담이 큰 상황이다.
정맥 대신 자가투여, 구조부터 다른 설계
반면 LA-GLA는 기존 1세대 효소대체요법(ERT)이 가진 치료 지속성과 투약 편의성의 한계를 극복한 '장기 지속형 피하주사 제형'으로 설계됐다.
이를 가능케 한 기술은 한미약품의 지속형 약물 플랫폼 '랩스커버리(LAPSCOVERY)' 기술이다. 리소좀 내 안정성과 생체 반감기를 동시에 높인 것이 핵심이다. 알파-갈락토시다아제 A 효소를 유전자 재조합 방식으로 제조해 체내 흡수율, 조직 분포, 침투력을 개선했다.
비임상 연구에서는 LA-GLA가 기존 치료제 대비 신장기능 개선, 혈관벽 두께 감소, 말초신경 병변 억제 등에서 유의미한 치료 효과를 보였다. GC녹십자와 한미약품은 이 같은 결과를 지난 2월 미국 샌디에이고에서 열린 '월드 심포지엄 2025'에서 발표해 새로운 치료 전략을 제시했단 평을 받기도 했다.
GC녹십자 관계자는 "LA-GLA는 치료 효율성과 환자 편의성을 동시에 겨냥한 구조적 혁신 신약"이라며 "희귀질환 환자들의 삶의 질을 실질적으로 개선할 수 있도록 글로벌 개발에 박차를 가하겠다"고 밝혔다.
김나영 기자
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