HLB, '담관암 신약' FDA 허가 신청…"이르면 9월 발표"

'부작용 낮추고 효능 높인' 2상으로 '가속 승인' 도전

HLB가 담관암 치료제 '리라푸그라티닙(Lirafugratinib)'의 미국 식품의약국(FDA) 허가 신청을 완료했다. 임상 2상 결과만으로 시판 허가를 노리는 '가속 승인' 전략을 택해, FDA의 최종 문턱을 넘을 수 있을지 관심이 쏠린다.

HLB는 27일(현지시간) 미국 자회사 엘레바 테라퓨틱스(Elevar Therapeutics)가 FDA에 리라푸그라티닙의 신약허가 신청(NDA)을 완료했다고 밝혔다. 

이번 신청은 앞서 지난 23일 제출한 간암 1차 치료제 NDA에 이은 것으로, HLB는 두 가지 암종에 대한 FDA 허가 절차를 동시에 밟게 됐다.

리라푸그라티닙은 HLB의 미국 자회사 엘레바가 지난 2024년 미국 바이오 기업 '릴레이 테라퓨틱스(Relay Therapeutics)'로부터 도입한 총 5억 달러에 도입한 신약 후보물질이다. 앞서 리라푸그라티닙은 FDA로부터 △2022년 희귀의약품(Orphan Drug) △2023년 혁신신약(Breakthrough Therapy)으로 지정된 바 있다. 

엘레바는 지난해 FDA와의 공식 미팅에서 추가적인 임상 3상 없이, 임상 2상 결과만으로 허가를 신청하는 '가속 승인(Accelerated Approval)' 경로에 대한 동의를 이끌어내, 신약허가 신청을 완료했다는 설명이다. 

이번 신약허가 신청에는 글로벌 임상 2상(ReFocus)에서 확인된 유효성·안전성 데이터와 함께 비임상 결과, 제조·품질 관리(CMC) 자료 등 심사에 필요한 모든 데이터가 포함됐다.

임상 2상 결과, 리라푸그라티닙은 담관암 2차 치료제로서 46.5%의 높은 객관적 반응률(ORR)과 11.8개월의 반응지속기간 중앙값(mDOR)을 기록했다.

안전성 면에서도 경쟁력을 입증했다. 기존 FGFR 억제제 계열 약물의 고질적인 부작용으로 꼽히던 고인산혈증과 설사 발생률이 각각 20.7%, 21.6%에 그쳐, 효능과 안전성 모두에서 경쟁력 있는 데이터를 확보했다는 평가다.

향후 일정은 FDA의 '접수 심사(Filing Review)' 기간인 2개월을 거쳐 본격적인 본심사로 이어진다. 혁신신약 지정에 따라 '우선심사(Priority Review)' 대상으로 선정될 가능성이 높으며, 이 경우 심사 기간이 6개월로 단축돼 이르면 오는 9월경 최종 허가 여부가 판가름 날 전망이다.

HLB 관계자는 "리라푸그라티닙은 임상 2상만으로도 압도적인 효능과 안전성을 입증했다"며 "FDA 심사 과정에 선제적으로 대응해 간암 치료제와 함께 담관암 분야에서도 의미 있는 성과를 내겠다"고 말했다.

장종원 (jjw@bizwatch.co.kr)

ⓒ비즈니스워치의 소중한 저작물입니다. 무단전재와 재배포를 금합니다.