HLB 베리스모, 혈액암 CAR-T 임상서 반응률 80% 확인

완전관해율 60%…12개월 치료 반응 유지 사례도 확인
투여 환자 6명서 주요 면역독성 및 용량제한독성 미관찰
이중표적 기술 등 전임상 연구 2건도 포스터 발표 선정

HLB이노베이션의 미국 자회사 베리스모 테라퓨틱스가 개발 중인 CAR-T 치료제 'SynKIR-310'이 임상 1상에서 초기 항종양 효과와 안전성을 확인했다. [출처=연합]

HLB이노베이션의 미국 자회사 베리스모 테라퓨틱스가 개발 중인 CAR-T 치료제 'SynKIR-310'이 임상 1상에서 초기 항종양 효과와 안전성을 확인했다. 임상 초기 평가 대상 환자에서 객관적반응률(ORR) 80%, 완전반응률(CR) 60%를 기록하면서 혈액암 치료제로서의 개발 가능성을 제시했다.

5일 베리스모는 SynKIR-310의 임상 1상 'CELESTIAL-301' 중간 분석 결과가 미국혈액학회(ASH) 2026 공식 초록에 채택됐다고 밝혔다. 해당 연구는 오는 12일부터 나흘간 미국 뉴올리언스에서 열리는 ASH 2026에서 구두 발표된다.

이번에 공개된 데이터는 임상 1상 초기 용량군인 1~2군의 치료 효과와 안전성을 중심으로 구성됐다. 학회 현장에서는 세 번째 용량군까지 확대한 최신 임상 결과와 약동학·약력학(PK/PD) 분석 내용도 추가로 공개될 예정이다.

발표는 '세포 면역치료 초기 임상시험 및 독성' 세션에서 진행되며, 임상 참여 기관인 콜로라도 혈액암 연구소(Colorado Blood Cancer Institute)의 마이클 티스(Michael Tees) 박사가 발표를 맡는다.

SynKIR-310은 암세포 표면에 발현하는 CD19 단백질을 인식하도록 설계된 CAR-T 치료제다. 기존 치료를 최소 두 차례 이상 받았음에도 재발하거나 치료에 반응하지 않는 B세포 비호지킨림프종 환자를 대상으로 임상이 진행되고 있다.

초기 두 용량군에서 치료 효과를 평가할 수 있었던 환자는 총 5명이다. 이 가운데 4명에게서 치료 반응이 확인돼 ORR은 80%로 집계됐다. 특히 3명은 검사상 암의 징후가 확인되지 않는 완전반응(CR)에 도달해 완전반응률 60%를 나타냈다. 완전반응 환자들의 반응 지속기간 중앙값은 아직 도달하지 않은 상태다. 이 중 한 명은 치료 후 12개월 평가 시점에도 완전반응을 유지한 것으로 확인됐다.

안전성 지표에서도 초기 임상 결과가 공개됐다. 첫 두 용량군에서 SynKIR-310을 투여받은 환자 6명에게서는 사이토카인방출증후군(CRS)과 면역효과세포 관련 신경독성증후군(ICANS)이 중증도와 관계없이 한 건도 보고되지 않았다. 용량제한독성(DLT) 역시 관찰되지 않았다.

특히 전체 투여 환자 6명 중 절반인 3명은 외래 환경에서 치료를 받았다. 초기 두 용량군에 적용된 투여량은 미국 식품의약국(FDA) 승인 CAR-T 치료제의 용량 범위에 해당한다. 현재까지 DLT가 확인되지 않으면서 베리스모는 세 번째 용량군으로 임상 범위를 확대해 투여를 진행하고 있다.

임상 결과와 함께 KIR-CAR 플랫폼의 기술적 차별성을 다룬 전임상 연구 2건도 ASH 2026 포스터 발표 대상으로 선정됐다.

첫 번째 연구는 CD19와 CD20을 동시에 인식하는 이중표적 KIR-CAR 기술을 다뤘다. CD19 CAR-T 치료 이후 재발을 유발할 수 있는 주요 요인인 암세포의 항원 이질성에 대응하기 위한 접근이다. 전임상 분석에서는 기존 단일사슬(Single-chain) 기반 이중표적 CAR-T와 비교해 사이토카인 생성량이 크게 줄어든 것으로 나타났다.

두 번째 연구에서는 SynKIR-310과 기존 단일사슬 CD19 CAR-T의 항종양 효과를 직접 비교했다. 그 결과 SynKIR-310이 상대적으로 높은 종양 억제 효과를 보이면서도 사이토카인 생성은 크게 낮춘 것으로 확인됐다. 이를 통해 KIR-CAR 구조가 항종양 활성과 면역반응 조절을 동시에 추구할 수 있다는 전임상 근거를 제시했다.

브라이언 김 베리스모 테라퓨틱스 대표이사 겸 공동창업자는 KIR-CAR가 암세포 인식과 T세포 활성화 신호를 분리한 독자적인 플랫폼이라고 설명했다. 기존 CAR-T 치료에서 한계로 지적돼 온 과도한 면역반응과 T세포의 조기 소진을 줄이는 데 초점을 맞춰 설계했다는 것이다.

그는 이번 임상에서 확인된 초기 항종양 활성과 안전성 데이터를 토대로 혈액암뿐 아니라 고형암 분야에서도 KIR-CAR 플랫폼의 임상적 유효성을 지속적으로 검증하겠다고 밝혔다.