아스트라제네카 '울토미리스', IgA 신증 FDA 가속승인
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아스트라제네카(AstraZeneca)의 보체 억제제 '울토미리스(Ultomiris, 성분명 라불리주맙·ravulizumab)'가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 원발성 면역글로불린A 신증(IgAN) 성인 환자의 단백뇨 감소 적응증을 가속승인 받았다.
알렉시온(Alexion) 마크 뒤누아예(Marc Dunoyer) 최고경영자(CEO)는 "IgAN 성인 환자의 단백뇨 감소에 승인된 최초이자 유일한 C5 억제제로서, 이 심각한 질환을 앓는 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공한다"고 밝혔다.
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美서 5번째 희귀질환 적응증
아스트라제네카(AstraZeneca)의 보체 억제제 '울토미리스(Ultomiris, 성분명 라불리주맙·ravulizumab)'가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 원발성 면역글로불린A 신증(IgAN) 성인 환자의 단백뇨 감소 적응증을 가속승인 받았다. 이로써 울토미리스는 미국에서 5번째 희귀질환 적응증을 확보했다.
이번 승인 대상은 질병 진행 위험이 있는 IgAN 성인 환자다. IgAN은 방치할 경우 만성 신장질환을 거쳐 말기 신장질환으로 이어질 수 있는 희귀 염증성 질환이다. 단백뇨는 신기능의 주요 지표로 꼽히며, 수치 상승은 중증 신장질환과 연관된다.
3상서 위약 보정 43.4% 단백뇨 감소
승인 근거는 3상 'I CAN' 임상이다. 34주 시점 24시간 요단백/크레아티닌 비율이 기저치 대비 울토미리스군에서 46.6%, 위약군에서 5.6% 감소해 위약 보정 치료 효과는 43.4%로 나타났다.
단백뇨 감소는 이르면 10주차부터 확인돼 34주까지 유지됐고, 하위군 전반에서 대체로 일관됐다고 회사는 밝혔다.
다만 가속승인인 만큼 신기능 저하 억제 효과 입증은 과제로 남았다. 회사는 I CAN 연구에서 106주차 추정 사구체여과율(eGFR) 변화를 평가 중이며, 이 데이터로 정식 승인을 뒷받침할 계획이라고 설명했다.
C5 억제 기전으로 경쟁 시장 진입
울토미리스는 칼리디타스(Calliditas)의 '타페요(Tarpeyo)', 트래비어(Travere)의 '필스파리(Filspari)', 노바티스(Novartis)의 '파발타(Fabhalta)' 등이 경쟁 중인 IgAN 시장에 진입하게 됐다.
파발타도 보체 억제제지만 B인자(Factor B)를 표적하는 반면, 울토미리스는 C5 억제제로서 IgAN 염증의 핵심 동인을 차단할 수 있다는 게 회사 측 설명이다.
알렉시온(Alexion) 마크 뒤누아예(Marc Dunoyer) 최고경영자(CEO)는 "IgAN 성인 환자의 단백뇨 감소에 승인된 최초이자 유일한 C5 억제제로서, 이 심각한 질환을 앓는 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공한다"고 밝혔다.
울토미리스는 아스트라제네카가 2020년 390억 달러에 인수한 알렉시온의 핵심 품목이다. 2025년 글로벌 매출은 47억 달러로 고정환율 기준 전년 대비 19% 증가했다. 회사는 일본 등에서도 허가 심사가 진행 중이라고 밝혔다.