FDA, 키트루다 6년 만에 정식승인⋯치료 대상 '축소'

종양 유전자 변이 기준 10→13 강화⋯임상 220명서 반응률 36%

미국 제약사 MSD의 면역항암제 '키트루다'(성분명 펨브롤리주맙). 미국 FDA가 특정 진행성 고형암에 대한 정식승인을 발표하면서 치료 대상 기준을 강화했다. 사진=MSD

면역항암제 '키트루다'가 미국에서 가속승인 6년여 만에 특정 암 치료에 대한 정식승인을 받았다. 다만 치료 대상 기준이 높아지면서 일부 암 환자는 오히려 이번 적응증에서 제외됐다.

미국 식품의약국(FDA)은 22일(현지시간) 미국 제약사 MSD의 키트루다(성분명 펨브롤리주맙)와 피하주사제 '키트루다 큐렉스'의 정식승인 및 허가 기준 변경을 발표했다.

이번 승인은 암이 생긴 장기와 관계없이 종양의 유전적 특징을 기준으로 치료 대상을 정한다. 수술로 제거할 수 없거나 다른 부위로 전이된 고형암 환자 가운데 기존 치료에도 암이 진행됐고, 마땅한 다른 치료법이 없는 경우에 적용한다.

FDA는 2020년 종양 돌연변이 부담(TMB)이 10 이상인 환자에게 키트루다를 가속승인했다. TMB는 암세포의 DNA 염기쌍 100만 개당 발생한 돌연변이 수를 뜻한다.

이번 정식승인에서는 기준을 13 이상으로 높였다. TMB가 10 이상이면서 13 미만인 환자에게서는 정식승인을 뒷받침할 만큼 충분한 치료 효과를 확인하지 못했기 때문이다.

다만 이번 변경은 TMB를 기준으로 한 고형암 적응증에 한정된다. 키트루다의 다른 암 치료 적응증에는 영향을 주지 않는다.

한국 알테오젠의 기술을 적용한 MSD의 피하주사제 '키트루다 큐렉스'. 이번 FDA 정식승인 대상에 기존 정맥주사제와 함께 포함됐다. 사진=MSD

정식승인 근거는 임상 2상 'KEYNOTE-158' 연구다. TMB가 13 이상인 환자 220명 가운데 79명(36%)에게서 종양이 줄어들거나 사라지는 객관적 반응이 나타났다. 치료에 반응한 환자의 58%는 효과가 12개월 이상 이어졌다.

안전성은 기존에 알려진 수준과 비슷했다. 다만 면역체계를 활성화하는 약인 만큼 정상 조직에도 염증을 일으킬 수 있어 면역 관련 이상반응에 주의해야 한다.

이번 정식승인은 키트루다의 특허 만료를 앞두고 나왔다는 점에서도 관심을 끈다. MSD는 미국에서 키트루다의 핵심 물질특허가 2028년 말 만료되면 바이오시밀러(바이오의약품 복제약) 경쟁이 본격화할 것으로 예상한다.

MSD는 이에 대비, 한국 알테오젠의 기술을 적용한 피하주사제 '키트루다 큐렉스' 판매를 확대하고 있다.

이번 정식승인으로 기존 키트루다의 특허 만료 시점이 늦춰지는 것은 아니다. 바이오시밀러의 출시 시점은 다른 특허와 허가 절차 등에 따라 달라질 수 있다.

최승욱 기자 (swchoi63@kormedi.com)