허가 전 신약 치료목적 사용승인 후 투약 지연 관리 강화 추진
[의학신문·일간보사=이재원 기자] 식품의약품안전처가 허가 전 신약의 치료목적 사용승인 이후 실제 환자 투약까지의 진행 상황을 주기적으로 점검하는 방안을 검토한다.
현재 운영 중인 임상시험안전지원기관을 활용해 승인 이후 투약 진행 현황을 확인하고, 환자의 건강 상태와 관계없는 사유로 의약품 투여가 지연되지 않도록 관리체계를 보완하겠다는 것이다.
식약처 의약품안전국은 국회 보건복지위원회 더불어민주당 허종식 의원의 허가 전 신약 치료목적 사용승인 제도 개선 관련 국정감사 서면질의에 이같이 답변했다.
치료목적 사용승인 제도는 품목허가를 받지 않은 임상시험용의약품을 말기암 등 생명을 위협하는 중대한 질환의 치료에 예외적으로 사용할 수 있도록 허용하는 제도다.
약사법 제34조의6 등에 따라 주치의가 치료목적 사용을 신청하고 제약사가 임상시험용의약품을 제공할 의사가 있는 경우 식약처 승인을 거쳐 환자에게 투여할 수 있다.
그러나 식약처의 치료목적 사용승인을 받더라도 실제 투약까지 상당한 시간이 소요되는 사례가 확인되면서 승인 이후 관리체계를 강화해야 한다는 지적이 제기돼 왔다.
허 의원은 이번 국정감사에서 치료목적 사용승인 이후 첫 투약까지 90일을 초과한 59건의 주요 원인을 질의하고, 투약 소요기간을 단축하기 위한 단기·중장기 대책 마련을 요구했다.
또한 승인 이후 실제 투약이 이뤄지지 않은 사례를 조기에 파악하고, 의약품 공급이나 행정절차상 문제가 발생하면 의료기관 및 제약사와 협의해 이를 해소할 수 있는 절차가 있는지도 확인했다.
이에 식약처는 임상시험안전지원기관을 통한 승인 이후 사후관리 방안을 검토하겠다고 밝혔다.
식약처는 "치료목적 사용승인 제도 활성화를 위해 운영 중인 임상시험안전지원기관을 통해 치료목적 사용승인 후 진행 현황을 주기적으로 확인해 환자의 건강 상태 등과 관련 없는 사유로 투약이 지연되지 않도록 하는 방안을 검토하겠다"고 설명했다.
현재 임상시험안전지원기관은 환자와 전문의, 제약사를 대상으로 치료목적 사용승인 제도를 안내하고 상담을 제공하는 역할을 수행하고 있다.
식약처는 이러한 기존 지원 기능을 활용해 승인 이후 실제 투약까지의 진행 상황을 확인하는 방안을 검토하겠다는 입장이다.
이는 치료목적 사용승인 여부뿐 아니라 승인 이후 환자가 실제 의약품을 투여받는 과정까지 관리 범위를 확대하는 방향이라는 점에서 의미가 있다.
다만 구체적인 점검 주기와 투약 지연 사례에 대한 의료기관·제약사 협의 절차, 시행 시점 등은 아직 제시되지 않았다.
한편 식약처는 승인 이후 첫 투약까지 90일을 초과한 59건에 대한 원인 분석 결과도 공개했다.
해당 사례의 신청인인 전문의와 의약품 제공자인 제약사를 대상으로 조사했다. 그러나 대부분은 이미 임상시험에 참여하고 있던 환자에게 치료의 연속성을 보장하기 위해 사전에 치료목적 사용승인을 받은 경우였다. 임상시험 종료 이후에도 환자가 공백 없이 의약품을 투여받은 것이다.
이외에는 환자의 건강 상태를 고려해 투여 시기를 조율하거나 종양 전이로 종양 제거 수술을 시행한 이후 의약품을 투여한 사례 등이 있었다. 제약사 공급 문제로 인한 지연은 없었다.
식약처는 "제약사의 의약품 공급 지연 등의 사유로 투약이 지연된 사례는 한 건도 확인되지 않았다"고 밝혔다.
향후 사후관리 과정에서는 환자의 치료계획에 따른 일정 조정과 공급·행정절차 등에 따른 지연을 구분할 필요가 있을 것으로 보인다.
국회 국민동의청원으로 제기된 치료목적 사용승인 제도 활성화 요구와 관련해서도 식약처는 임상시험용의약품이 환자에게 신속하게 제공될 수 있도록 제약사에 협조를 요청하는 등 지속적으로 노력하겠다고 밝혔다.
한편 환자 비용 부담과 관련해서는 치료목적 사용승인 의약품 대부분이 무상으로 제공되고 있는 것으로 나타났다.
식약처가 허 의원실에 제출한 치료목적 사용승인 현황 220건 가운데 환자에게 비용이 청구된 사례는 11건으로 전체의 5%였다.
비용이 청구된 의약품은 대부분 방사성의약품으로, 고가의 방사성 동위원소를 원재료로 사용하고 투약 시점에 맞춰 제조해야 하는 특성 때문에 비용이 높은 것으로 분석됐다.
식약처는 현행 '의약품 등의 안전에 관한 규칙' 제38조의7에 따라 치료목적 사용 과정에서 불가피하게 환자에게 비용을 청구하는 경우에도 해당 의약품 제조에 직접 소요되는 원가로 청구 범위를 제한하고 있다고 설명했다.